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Valutazione del miglioramento della sindrome cronica di Guillain-Barre con l'uso di 4-aminopiridina

24 marzo 2015 aggiornato da: FDA Office of Orphan Products Development

Valutazione del miglioramento del GBS cronico con l'uso di 4-AP

Nei paesi sviluppati, la sindrome di Guillain-Barre (GBS) è la causa più comune di paralisi neuromuscolare acuta, affliggendo circa 5.000 persone ogni anno negli Stati Uniti. Oltre il 20% dei pazienti con GBS ha deficit motori residui permanenti che influenzano le loro attività della vita quotidiana.

L'obiettivo di questo studio è valutare la potenziale utilità e sicurezza della 4-aminopiridina (4-AP) in quei pazienti che soffrono di deficit funzionali cronici da GBS. Questo farmaco è un bloccante dei canali del potassio che ha il potenziale per migliorare la conduzione nervosa, in particolare attraverso assoni parzialmente demielinizzati. Si ritiene che aumentando la conduzione nervosa ci sarà un miglioramento delle prestazioni motorie per la deambulazione e le attività della vita quotidiana, nonché una minore affaticabilità. Questo farmaco ha dimostrato una potenziale utilità nelle malattie demielinizzanti centrali come la sclerosi multipla. Poiché il sistema nervoso periferico è molto più accessibile alla somministrazione di farmaci sistemici, si ritiene che questo farmaco possa migliorare lo stato funzionale di quei pazienti che soffrono degli effetti collaterali residui di questo farmaco.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obbiettivo.- Determinare la sicurezza e l'efficacia della 4-aminopiridina somministrata per via orale per la debolezza motoria dovuta alla sindrome di Guillain-Barre (GBS) secondo un protocollo approvato dalla FDA (IND No: 58.029).

Ambiente.- Centro riabilitativo ambulatoriale di cure terziarie direttamente annesso a un ospedale universitario.

Soggetti.- Soggetti che non sono in grado di deambulare per più di 200 piedi senza dispositivi di assistenza e hanno debolezza motoria residua non progressiva dovuta a GBS a più di un anno dall'episodio iniziale.

Design.- I soggetti saranno randomizzati a un design cross-over in doppio cieco, controllato con placebo, che prevedeva due bracci di trattamento di otto settimane con un washout di tre settimane. Il dosaggio medio a 4 settimane sarà di 30 milligrammi (mg) al giorno.

I pazienti che dimostrano un miglioramento continueranno con il farmaco per altri tre mesi. Le valutazioni verranno eseguite ogni due settimane durante lo studio randomizzato e ogni mese per quelli continuati fino a tre mesi con il farmaco.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201-2417
        • Rehabilitation Institute of Michigan at Detroit Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 17 anni a 73 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Maschio o femmina, dai 19 ai 75 anni, indipendentemente dalla razza.
  • - Il soggetto è in grado di e ha volontariamente fornito il consenso informato prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Il soggetto ha un danno neurologico secondario a GBS, che è rimasto stabile per più di 12 mesi.
  • Il soggetto ha una forza motoria media inferiore a 5,0 ma superiore a 3,0 sulla scala motoria ASIA.
  • Il soggetto è in grado e disposto a rispettare il protocollo.
  • I soggetti accetteranno di non modificare la terapia ambulatoriale o i programmi di esercizi a casa durante l'arruolamento nello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Punteggio motorio dell'American Spinal Injury Association (ASIA) a 8 e 19 settimane
Functional Independence Measure (FIM) Scala motoria a 8 settimane e 19 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
I seguenti sono tutti a 8 settimane e 19 settimane: Dinamometro a mano
Scala del dolore analogica visiva
McGill Pain Questionnaire-Forma breve
Indice di valutazione funzionale neuromuscolare
Test di funzionalità della mano di Jebsen-Taylor
Minnesota Tasso di manipolazione e test di destrezza manuale
Il test Alzati e vai
Test del cammino di 6 minuti
Craig Handicap Assessment and Reporting Technique (TABELLA
Indagine sulla salute SF-12
Scala della depressione del Centro per gli studi epidemiologici (CES-D)
Programma affettivo positivo e negativo (PANAS)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2002

Completamento dello studio

1 maggio 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 marzo 2003

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 marzo 2003

Primo Inserito (Stima)

25 marzo 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2015

Ultimo verificato

1 maggio 2006

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Guillain Barre

Prove cliniche su 4-amminopiridina (4-AP)

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