Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost, farmakokinetika, farmakodynamika a imunogenicita ekulizumabu u čínských dospělých s gMG (ECU-MG-304)

14. ledna 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená, jednoramenná, multicentrická studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a imunogenicity ekulizumabu u čínských účastníků s refrakterní generalizovanou myasthenia gravis (gMG)

Toto je otevřená, jednoramenná, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, PK, PD a imunogenicity ekulizumabu u čínských účastníků s refrakterní gMG. Do studie bude zapsáno přibližně 15 účastníků.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato poregistrační studie je otevřená, jednoramenná, multicentrická studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky, farmakoterapie a imunogenicity ekulizumabu u čínských účastníků s refrakterní gMG. V této studii budou 3 období: Screeningové období (až 4 týdny), Léčebné období (26 týdnů, včetně indukční fáze a udržovací fáze) a Období bezpečnostního sledování (8 týdnů). Celková délka studie pro jednotlivého účastníka se odhaduje až na 38 týdnů. Do studie bude zapsáno přibližně 15 účastníků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Changchun, Čína, 130021
        • Research Site
      • Fuzhou, Čína, 350001
        • Research Site
      • Guangzhou, Čína, 510620
        • Research Site
      • Guangzhou, Čína, 510080
        • Research Site
      • Qingdao, Čína, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Čína, 200040
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Diagnóza MG musí být provedena pomocí následujících testů:

    1. Pozitivní sérologický test na anti-AChR Abs potvrzený při screeningu a

    2. Jedna z následujících:

      1. Abnormální nervosvalový přenos prokázaný opakovanou nervovou stimulací, popř
      2. Pozitivní anticholinesterázový test v anamnéze, např. neostigminový test, popř
      3. Účastník prokázal zlepšení příznaků MG na perorálních inhibitorech cholinesterázy podle hodnocení ošetřujícího lékaře
  • Klinická klasifikace MGFA Třída II až IV při screeningu
  • Celkové skóre MG-ADL musí být ≥ 6 při screeningu a 1. den

  • Účastníci, kteří mají:

    1. Neúspěšná léčba 2 nebo více IST během jednoho roku (buď v kombinaci nebo jako monoterapie), tj. přetrvávající zhoršení ADL (přetrvávající slabost, prožívání krize nebo neschopnost tolerovat IST) navzdory IST nebo
    2. Selhal alespoň jeden IST a vyžaduje chronickou PE nebo IVIg ke kontrole příznaků, tj. účastníci, kteří pravidelně vyžadují PE nebo IVIg ke zvládání svalové slabosti alespoň 2 cykly za posledních 12 měsíců

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli neléčená brzlíková malignita, karcinom nebo thymom

  • Anamnéza thymektomie nebo jakékoli jiné operace thymu během 6 měsíců před screeningem. Účastníci s anamnézou léčené malignity nebo karcinomu thymu jsou způsobilí, pokud splňují všechny následující podmínky:

    1. Léčba dokončena > 5 let před screeningovou návštěvou
    2. Žádné opakování během 5 let před screeningovou návštěvou
    3. Žádná radiologická indikace recidivy při vyšetření počítačovou tomografií (CT) nebo magnetickou rezonancí (MRI), včetně podání intravenózní (IV) kontrastní látky, provedené během 6 měsíců od první dávky v den 1
  • Slabost postihující pouze oční nebo periokulární svaly (MGFA třída I)
  • MG krize při screeningu (MGFA třída V). Podle názoru vyšetřovatele však mohou být tito účastníci se souhlasem Alexiona znovu prověřováni, jakmile budou léčeni a lékařsky stabilní.
  • Infekce N meningitidis nebo nevyřešené meningokokové onemocnění v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eculizumab
Lék: Eculizumab
Účastníci dostanou Eculizumab intravenózní (IV) infuzí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit účinnost eculizumabu v léčbě refrakterní gMG na základě zlepšení MG-ADL
Časové okno: od výchozího stavu v týdnu 26
Průměrná změna celkového skóre Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Profile (MG-ADL) od výchozí hodnoty v týdnu 26 spolu s 2-stranným 95% CI
od výchozího stavu v týdnu 26

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit účinnost eculizumabu v léčbě refrakterního gMG pomocí QMG
Časové okno: od výchozího stavu v týdnu 26
Průměrná změna celkového skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozí hodnoty v týdnu 26 spolu s 2-stranným 95% CI
od výchozího stavu v týdnu 26
Posoudit účinnost eculizumabu v léčbě refrakterní gMG pomocí MGC
Časové okno: od výchozího stavu v týdnu 26
Průměrná změna celkového skóre myasthenia gravis kompozitu (MGC) od výchozí hodnoty v týdnu 26 spolu s 2stranným 95% CI
od výchozího stavu v týdnu 26
Posoudit účinnost eculizumabu v léčbě refrakterního gMG pomocí MG-QoL 15r
Časové okno: od výchozího stavu v týdnu 26
Průměrná změna revidované 15položkové škály kvality života Myasthenia Gravis (škála MG-QoL 15r) od výchozí hodnoty ve 26. týdnu spolu s 2stranným 95% CI
od výchozího stavu v týdnu 26
Posoudit účinnost eculizumabu v léčbě refrakterního gMG podle stavu MG-ADL respondéru
Časové okno: od výchozího stavu v týdnu 26
Podíl účastníků, kteří dosáhnou odezvy profilu aktivit denního života Myasthenia Gravis (MG-ADL) v týdnu 26, spolu s 2-stranným 95% CI
od výchozího stavu v týdnu 26
Posoudit účinnost eculizumabu v léčbě refrakterního gMG pomocí analýzy QMG respondéru
Časové okno: od výchozího stavu v týdnu 26
Podíl účastníků, kteří dosáhnou kvantitativní odpovědi myasthenia gravis (QMG) v týdnu 26, spolu s 2-stranným 95% CI
od výchozího stavu v týdnu 26
Posoudit bezpečnost a snášenlivost ekulizumabu v léčbě refrakterní gMG
Časové okno: od výchozího stavu v týdnu 26
Výskyt AE, SAE a AE vedoucí k přerušení intervence studie (nástup po první infuzi)
od výchozího stavu v týdnu 26
Charakterizovat PK ekulizumabu u účastníků s refrakterní gMG
Časové okno: od výchozího stavu v týdnu 26
Průměrné sérové ​​koncentrace ekulizumabu při všech plánovaných návštěvách
od výchozího stavu v týdnu 26
Charakterizovat PD ekulizumabu u účastníků s refrakterní gMG
Časové okno: od výchozího stavu v týdnu 26
Průměrné změny v koncentracích složky 5 (C5) volného komplementu v séru při všech plánovaných návštěvách
od výchozího stavu v týdnu 26
Charakterizovat imunogenicitu eculizumabu u účastníků s refrakterní gMG
Časové okno: od výchozího stavu v týdnu 26
Podíl účastníků pozitivních na antidrogovou protilátku (ADA), která se objevila při léčbě
od výchozího stavu v týdnu 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. ledna 2025

Primární dokončení (Aktuální)

29. prosince 2025

Dokončení studie (Aktuální)

29. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

8. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D7411C00003
  • ECU-MG-304 (Jiný identifikátor: Alexion)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion se veřejně zavázal umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Kvalifikovaní výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů od skupiny společností AstraZeneca sponzorovaných klinických studií prostřednictvím portálu žádostí.

Všechny žádosti budou vyhodnoceny podle závazku AZ o zveřejnění:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ano, znamená to, že AZ přijímají žádosti o IPD, ale to neznamená, že všechny žádosti budou sdíleny.

Časový rámec sdílení IPD

AstraZeneca splní nebo překročí dostupnost dat v souladu se závazky přijatými v rámci zásad EFPIA Pharma pro sdílení dat. Podrobnosti o našich harmonogramech naleznete v našem závazku zveřejňování na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Jakmile bude žádost schválena, společnost AstraZeneca poskytne přístup k neidentifikovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů ve schváleném sponzorovaném nástroji. Před přístupem k požadovaným informacím musí být uzavřena podepsaná dohoda o sdílení dat (nevyjednávatelná smlouva pro osoby, které mají přístup k datům). Navíc všichni uživatelé budou muset přijmout podmínky SAS MSE, aby získali přístup. Další podrobnosti naleznete v prohlášení o zveřejnění na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis (gMG)

Klinické studie na Eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit