Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Eculizumab u dospělých účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) v Číně (Soliris)

6. května 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená multicentrická studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a imunogenicity ekulizumabu při léčbě komplementárními inhibitory Dospělí účastníci dosud neléčení s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) v Číně

Jedná se o fázi 3b, jednoramennou, otevřenou, multicentrickou studii k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a imunogenicity eculizumabu u dospělých účastníků s paraxysmální nournální hemoglobinurií (PNH) v Číně.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednoramenná, otevřená, multicentrická studie fáze 3b k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a imunogenicity eculizumabu u dospělých účastníků s PNH v Číně, kteří dříve nebyli léčeni s inhibitory komplementu. Zapsáno bude přibližně 25 způsobilých účastníků v Číně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, CN-100730
        • Research Site
      • Hangzhou, Čína, 310003
        • Research Site
      • Nantong, Čína, 226001
        • Research Site
      • Shanghai, Čína, 200040
        • Research Site
      • Tianjin, Čína, 300020
        • Research Site
      • Tianjin, Čína, 300050
        • Research Site
      • Wuhan, Čína, 430022
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí pacienti PNH dosud neléčení inhibitorem C5 (věk >=18), což je potvrzeno hodnocením průtokovou cytometrií.
  • Nutno očkovat proti N meningitidis.

Kritéria vyloučení:

  • Infekce meningitidis nebo nevyřešené meningokokové onemocnění
  • Významné selhání kostní dřeně
  • Další významná systémová onemocnění, která mohou mít dopad na hodnocení účinnosti a bezpečnosti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eculizumab
Eculizumab bude podáván intravenózní infuzí.
Lék: Eculizumab
Účastníci dostanou 600 miligramů (mg) jednou týdně v den 1, 8, 15 a 22 a následně 900 mg každé 2 týdny od dne 29 do dne 435.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percentage Change From Baseline in LDH at Week 12
Časové okno: Baseline, Week 12
Blood samples were collected for measurement of serum LDH at specified timepoints. Statistical analysis was performed using a mixed model for repeated measures (MMRM), including the percentage change from baseline of LDH at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of LDH baseline value as covariates, and participant as random effect. Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Baseline, Week 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: Baseline through Week 64
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that did not necessarily have to have a causal relationship with the study intervention. A TEAE was any AE that started during or after the first infusion of the study intervention. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Baseline through Week 64
Serum Concentration of Eculizumab
Časové okno: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentrations of eculizumab at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. Results reported as micrograms/milliliter (ug/mL).
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Change From Baseline in Serum Free Complement 5 (C5) Concentration
Časové okno: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of free C5 at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Change From Baseline in Serum Total C5 Concentration
Časové okno: Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Blood samples were collected for measurement of serum concentration of total C5 at specified timepoints. No study intervention administered on Day 449. A decrease indicated a reduction in disease activity.
Day 1, Day 29, Day 85, Day 169, Day 253, Day 337, Day 421, Day 449
Number of Participants With Treatment-emergent Antidrug Antibodies (ADAs) to Eculizumab
Časové okno: Baseline through Week 64
Blood samples were collected for measurement of treatment-emergent ADAs to eculizumab at specified timepoints.
Baseline through Week 64
Change From Baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Score at Week 12
Časové okno: Baseline, Week 12
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days. The FACIT-Fatigue scale is a collection of quality of life (QoL) questionnaires pertaining to the management of fatigue symptoms due to a chronic illness. Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much). Total scores were calculated as the sum from all 13 items and ranged from 0 to 52, with higher scores indicating an increased QoL. Analysis was performed using a MMRM, including FACIT-Fatigue score change from baseline values at the scheduled visits from Week 1 to Week 12 as the dependent variable, with the fixed categorical effect of study visit, fixed continuous effect of baseline value of FACIT-Fatigue, and participant as random effect. Assessed at baseline, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 weeks, Week 12 reported.
Baseline, Week 12
Percentage of Participants With Breakthrough Hemolysis
Časové okno: Baseline through Week 12
Breakthrough hemolysis was defined as at least 1 new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath [dyspnea], anemia [hemoglobin <10 grams/deciliter], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times (*) upper limit of normal (ULN), after prior LDH reduction to <1.5* ULN on therapy.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants Achieving LDH Normalization
Časové okno: Baseline through Week 12
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints. LDH normalization was defined as LDH ≤ULN.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance
Časové okno: Baseline through Week 12
Transfusion avoidance was defined as remaining transfusion free (that is, had not received any transfusion) and did not require transfusion as per protocol.
Baseline through Week 12
Percentage of Participants With LDH ≤1.5* ULN at Week 12
Časové okno: Baseline through Week 12
Blood samples were collected for measurement of LDH at specified timepoints.
Baseline through Week 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

AstraZeneca

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. července 2023

Primární dokončení (Aktuální)

14. dubna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

14. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

2. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D7414C00001
  • ECU-PNH-301 (Jiný identifikátor: Alexion)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech od skupiny společností AstraZeneca sponzorovaných klinických studií prostřednictvím portálu žádostí.

Všechny žádosti budou vyhodnoceny podle závazku AZ o zveřejnění:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ano, znamená to, že AZ přijímají žádosti o IPD, ale to neznamená, že všechny žádosti budou sdíleny.

Časový rámec sdílení IPD

AstraZeneca splní nebo překročí dostupnost dat v souladu se závazky přijatými v souladu se zásadami sdílení dat EFPIA Pharma. Podrobnosti o našich harmonogramech naleznete v našem závazku zveřejňování na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Jakmile bude žádost schválena, společnost AstraZeneca poskytne přístup k deidentifikovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů ve schváleném sponzorovaném nástroji. Před přístupem k požadovaným informacím musí být uzavřena podepsaná dohoda o sdílení dat (nevyjednávatelná smlouva pro osoby, které mají přístup k datům). Navíc všichni uživatelé budou muset přijmout podmínky SAS MSE, aby získali přístup. Další podrobnosti naleznete v prohlášení o zveřejnění na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit