Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ekulizumabu u Guillain-Barrého syndromu

4. září 2025 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, prospektivní, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ekulizumabu u pacientů se syndromem Guillain-Barrého (GBS)

Toto je prospektivní, multicentrická, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, randomizovaná studie fáze 3, která zkoumá účinnost a bezpečnost ekulizumabu u účastníků s těžkou GBS, definovanou pomocí Hughesovy škály funkčního stupně (FG) jako progresivně se zhoršující FG3 nebo FG4/FG5 do 2 týdnů od nástupu slabosti v důsledku GBS.

Tato studie bude provedena pouze na místech v Japonsku.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Způsobilí účastníci budou randomizováni tak, aby dostali intravenózní (IV) infuzi eculizumabu nebo placeba v poměru 2:1. Všichni účastníci budou současně na IV terapii imunoglobulinem G (Ig) podle standardní péče.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

57

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Bunkyō City, Japonsko, 113-8519
        • Research Site
      • Chiba, Japonsko, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Japonsko, 814-0180
        • Research Site
      • Hiroshima, Japonsko, 730-8518
        • Research Site
      • Kagoshima, Japonsko, 890-8520
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japonsko, 350-8550
        • Research Site
      • Kawasaki-shi, Japonsko, 216-8511
        • Research Site
      • Kitakyushu-shi, Japonsko, 807-8555
        • Research Site
      • Kobe, Japonsko, 650-0047
        • Research Site
      • Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Japonsko, 710-8602
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japonsko, 390-8621
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japonsko, 181-8611
        • Research Site
      • Nagoya, Japonsko, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata, Japonsko, 951-8520
        • Research Site
      • Nishinomiya-shi, Japonsko, 663-8501
        • Research Site
      • Sapporo, Japonsko, 060-8648
        • Research Site
      • Sayama, Japonsko, 589-8511
        • Research Site
      • Sendai, Japonsko, 983-8520
        • Research Site
      • Shimotsuga-gun, Japonsko, 321-0293
        • Research Site
      • Ube-shi, Japonsko, 755-8505
        • Research Site
      • Yokohama, Japonsko, 236-0004
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří splňují kritéria GBS.
  • Účastníci, kteří byli schopni běhat před nástupem symptomů GBS.
  • Účastníci s nástupem slabosti v důsledku GBS < 2 týdny před screeningem.
  • Účastníci neschopní ujít bez pomoci ≥ 5 metrů (progresivně se zhoršující FG3 nebo FG4 až FG5).
  • Účastníci, kteří jsou již na IVIg nebo jsou považováni za způsobilé pro IVIg a kteří začnou IVIg.
  • Účastníci, kteří mohou zahájit svou první dávku studovaného léku před koncem období léčby IVIg.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří dříve dostávali nebo v současnosti dostávají léčbu modulátory komplementu.
  • Účastníci, kterým byl podán jiný hodnocený produkt během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před poskytnutím souhlasu, nebo se v současné době účastní jiné intervenční studie.
  • Účastníci, kteří dostali rituximab během 12 týdnů před screeningem.
  • Účastníci, kteří jsou zvažováni nebo již na plazmaferéze.
  • Účastníci, kteří podstoupili imunosupresivní léčbu během 4 týdnů před poskytnutím souhlasu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno intravenózní infuzí jednou týdně po dobu 4 týdnů.
Experimentální: Eculizumab
Účastníci dostanou eculizumab.
Biologický: Eculizumab
Eculizumab bude podáván formou IV infuze jednou týdně po dobu 4 týdnů.
Ostatní jména:
  • Soliris

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do prvního dosažení Hughesova funkčního stupně (FG) skóre <=1
Časové okno: Až do 24. týdne
Mobilita účastníků byla hodnocena na 7bodové škále funkčního stupně postižení a popsána jako Hughesovo FG skóre 0 (zdraví, bez známek nebo symptomů Guillain-Barrého syndromu); 1 (menší známky nebo příznaky a schopnost běhu); 2 (Schopný ujít 5 metrů (m) přes otevřený prostor bez pomoci); 3 (Schopný ujít 5 m po otevřeném prostoru s pomocí jedné osoby a chodítka, hůlky nebo holí v úrovni pasu); 4 (připoutaný na židli/lůžko: neschopnost chodit jako v 3); 5 (vyžadující asistovanou ventilaci [alespoň část dne nebo noci]) a 6 (mrtvý), kde vyšší čísla znamenají závažnější postižení. Uvádí se Kaplan-Meierův odhad doby do události FG<=1. Čas (dny) do první události=Datum první události-Datum první dávky+1. Účastníci, kteří předčasně ukončili studium, aniž by dosáhli FG <= 1, byli k datu přerušení cenzurováni. Účastníci, kteří dokončili studii, aniž by dosáhli FG<=1, byli k datu dokončení studie cenzurováni.
Až do 24. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s Hughesovým funkčním stupněm (FG) skóre <=1
Časové okno: 8. týden, 24. týden
Pohyblivost účastníků byla hodnocena na 7bodové škále FG postižení a popsána jako Hughesovo FG skóre 0 (zdraví, bez známek nebo symptomů Guillain-Barrého syndromu); 1 (menší známky nebo příznaky a schopnost běhu); 2 (Schopný ujít 5 m přes otevřený prostor bez pomoci); 3 (Schopný ujít 5 m po otevřeném prostoru s pomocí jedné osoby a chodítka, hůlky nebo holí v úrovni pasu); 4 (připoutaný na židli/lůžko: neschopnost chodit jako v 3); 5 (vyžadující asistovanou ventilaci [alespoň část dne nebo noci]) a 6 (mrtvý), kde vyšší čísla znamenají závažnější postižení. Pokud měl účastník skóre FG <= 1 před nebo v 8. a 24. týdnu, pak je účastník považován za respondenta. V opačném případě účastníci, kteří přerušili léčbu před 8. a 24. týdnem nebo se skóre FG > 1 v 8. a 24. týdnu, nereagují.
8. týden, 24. týden
Počet účastníků s Hughesovým zlepšením funkčního skóre >=3
Časové okno: 24. týden
Pohyblivost účastníků byla hodnocena na 7bodové škále FG postižení a popsána jako Hughesovo FG skóre 0 (zdraví, bez známek nebo symptomů Guillain-Barrého syndromu); 1 (menší známky nebo příznaky a schopnost běhu); 2 (Schopný ujít 5 m přes otevřený prostor bez pomoci); 3 (Schopný ujít 5 m po otevřeném prostoru s pomocí jedné osoby a chodítka, hůlky nebo holí v úrovni pasu); 4 (připoutaný na židli/lůžko: neschopnost chodit jako v 3); 5 (vyžadující asistovanou ventilaci [alespoň část dne nebo noci]) a 6 (mrtvý), kde vyšší čísla znamenají závažnější postižení. Účastníci se změnou skóre FG od výchozí hodnoty (hodnota ve 24. týdnu - výchozí hodnota) <= -3 byli považováni za respondenty. Účastníci se změnou od výchozí hodnoty > -3 a účastníci, kteří ukončili léčbu před 24. týdnem, byli považováni za nereagující.
24. týden
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 až týden 24
TEAE byly definovány jako nežádoucí příhoda (AE) s nástupem při nebo po první dávce studovaného léčiva. AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, dočasně spojená s užíváním studovaného léku, ať už je považována za související se studovaným lékem či nikoli. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Den 1 až týden 24
Bezplatný doplněk složka 5 v séru
Časové okno: 24. týden
24. týden
Aktivita hemolytického komplementu v séru
Časové okno: 24. týden
24. týden
Délka pobytu v nemocnici
Časové okno: Až do 24. týdne
U účastníků s více hospitalizacemi byla shrnuta celková doba trvání všech hospitalizací.
Až do 24. týdne
Počet účastníků, kteří požadovali podporu mechanického ventilátoru
Časové okno: Až do 24. týdne
U účastníků s více než 1 epizodou stejné podpory byla shrnuta celková doba trvání napříč všemi epizodami.
Až do 24. týdne
Koncentrace ekulizumabu v séru
Časové okno: Až do 24. týdne
Až do 24. týdne
Počet účastníků s pozitivními protidrogovými protilátkami
Časové okno: Až do 12. týdne
Až do 12. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

3. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

3. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

12. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

8. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ECU-GBS-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Guillain-Barre syndrom

Klinické studie na Eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit