Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posouzení dlouhodobé bezpečnosti doplňkové léčby přípravkem Danicopan u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií: Analýza dat z registru IPIG

10. února 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti doplňkové terapie Danicopanem u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií: Analýza dat registru Mezinárodní zájmové skupiny pro PNH (IPIG)

Toto je neintervenční kohortová studie založená na registru využívající data shromážděná o pacientech s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) léčených danicopanem prostřednictvím registru PNH Mezinárodní zájmové skupiny pro PNH (IPIG). Primární cíle se snaží charakterizovat dlouhodobý bezpečnostní profil danicopanu jako doplňkové léčby k ravulizumabu/ekulizumabu u účastníků s PNH.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02210
        • Clinical Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace bude sestávat ze 2 léčebných kohort:

  • Účastníci, kteří byli kdykoli léčeni danicopanem jako doplňkovou terapií k ravulizumabu/ekulizumabu při zápisu do registru IPIG PNH nebo po něm.
  • Účastníci, kteří zahájili léčbu přípravkem Ultomiris nebo Soliris při zápisu do registru IPIG nebo Alexion International PNH nebo po něm a bez jakýchkoli zkušeností s léčbou danicopanem během sledování.

Popis

Inkluzní kritéria:

  • Dospělí účastníci ve věku ≥ 18 let na začátku léčby.
  • Zahájení léčby přípravky Ultomiris, Soliris a/nebo danicopanem v den nebo po dni zařazení do registru IPIG nebo Alexion International PNH.

Exkluzní kritéria:

  • Účastníci bez známého roku narození, pohlaví, data informovaného souhlasu nebo stavu léčby danicopanem a přípravky Ultomiris a/nebo Soliris.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta 1
Účastníci, kteří byli kdykoli léčeni danicopanem jako doplňkovou terapií k ravulizumabu/ekulizumabu při nebo po zařazení do registru IPIG PNH.
Lék: Danicopan
Účastníci léčení danicopanem jako doplňkovou terapií.
Kohorta 2
Účastníci zahajující léčbu přípravkem Ultomiris nebo Soliris v den zápisu do registru IPIG nebo Alexion International PNH nebo po tomto datu a bez jakýchkoli zkušeností s léčbou danicopanem během sledování.
Lék: Soliris/Ultomiris
Účastníci léčeni monoterapií Soliris/Ultomiris.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AEs) a závažnými nežádoucími účinky (SAEs)
Časové okno: Od zahájení léčby danicopanem do ukončení léčby + 7 dní, nebo do konce sledování, až 5 let
Od zahájení léčby danicopanem do ukončení léčby + 7 dní, nebo do konce sledování, až 5 let
Míra výskytu meningokokových infekcí
Časové okno: Od zahájení podávání danicopanu do 7 dnů po jeho ukončení nebo do konce sledování, až po dobu 5 let
Od zahájení podávání danicopanu do 7 dnů po jeho ukončení nebo do konce sledování, až po dobu 5 let
Míra výskytu závažných infekcí
Časové okno: Až přibližně 5 let
Až přibližně 5 let
Míra výskytu malignit a hematologických abnormalit
Časové okno: Až přibližně 5 let
Až přibližně 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE) mezi těhotnými účastnicemi, těhotnými partnery účastníků a partnery, kteří kojí
Časové okno: Až přibližně 5 let
Až přibližně 5 let
Počet zdravotních abnormalit u dětí těhotných účastnic, těhotných partnerů účastníků a partnerů, kteří kojí
Časové okno: Až 12 měsíců
Až 12 měsíců
Počet účastníků s příznaky PNH při diagnóze
Časové okno: Výchozí stav (Den 1)
Výchozí stav (Den 1)
Počet účastníků s anamnézou transplantace kostní dřeně
Časové okno: Výchozí hodnota (1. den)
Výchozí hodnota (1. den)
Počet účastníků s anamnézou závažných cévních příhod, včetně trombózy
Časové okno: Základní hodnota (Den 1)
Základní hodnota (Den 1)
Počet účastníků s přetrvávajícím závažným jaterním poškozením definovaným jako Child-Pugh třída C při zařazení do studie
Časové okno: Výchozí hodnota (1. den)
Výchozí hodnota (1. den)
Počet účastníků, kteří přeruší léčbu přípravkem Danicopan
Časové okno: Až přibližně 5 let
Až přibližně 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. ledna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. ledna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

17. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. února 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Identifikátor registru: Alexion)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na Danicopan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit