Dodatečná léčba eculizumabem v akutní fázi NMOSD: Multicentrická prospektivní studie reálné klinické praxe (ETA/PETA-NMOSD Study) (ETA/PETA-NMOSD)

Kritéria pro zařazení:

1. Věk: 18–65 let, pohlaví není omezeno.
2. Pacienti, kteří splňují diagnostická kritéria pro NMOSD stanovená Mezinárodním panelem pro diagnostiku NMO (IPND) v roce 2015 a mají pozitivní sérové AQP4-IgG (metodou CBA nebo metodou živých buněk).
3. Akutní fáze NMOSD-ON, definovaná jako nová nebo zhoršující se dysfunkce zrakového nervu (pokles zrakové ostrosti doprovázený nebo nedoprovázený bolestí oka a defektem zorného pole), s dobou nástupu ≤ 21 dnů a jasným důkazem nového nebo recidivujícího poškození zrakového nervu na zobrazovacích metodách (nové nebo rozšířené léze na T2WI s kontrastním zesílením); nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) postiženého oka během akutní fáze NMOSD-ON (pokud jsou postiženy obě oči současně, uvažuje se horší oko) klesne z nad 0,3 na ≤ 0,1.
4. Akutní fáze NMOSD-TM, definovaná jako nová nebo zhoršující se dysfunkce míchy (slabost končetin nebo necitlivost, doprovázená nebo nedoprovázená poruchami močení a defekace), s dobou nástupu ≤ 21 dnů a jasným důkazem nového nebo recidivujícího poškození míchy na zobrazovacích metodách (nové nebo rozšířené léze na T2WI s kontrastním zesílením); skóre EDSS během akutní fáze NMOSD-TM se zvýší z ≤ 4,0 na ≥ 6,0.
5. Stanovení klinického nástupu a recidivy vyžaduje jednomyslné posouzení každým centrem a centrální komisí (nezávislá skupina 3 osob).
6. Souhlas s přijetím meningokokové vakcíny nebo užíváním eculizumabu během a 2 týdny po podání léku.
7. Podepsání informovaného souhlasu.

Kritéria pro vyloučení:

1. Poškození zrakového nervu nebo míchy způsobené jinými faktory nesouvisejícími s NMOSD.

2. Abnormální laboratorní ukazatele, které je třeba vyloučit u subjektů, zahrnují, ale nejsou omezeny na následující ukazatele:

   Neutrofily < 1,5 × 109/L, Hemoglobin < 90 g/L, Počet krevních destiček < 75 × 109/L; Sérový kreatinin > 1,5 × ULN, Celkový bilirubin > 1,5 × ULN, Aspartátaminotransferáza (AST) > 1,5 × ULN, Alaninaminotransferáza (ALT) > 1,5 × ULN, Alkalická fosfatáza > 2 × ULN; HbA1c > 8 % (u pacientů s diabetem); GFR < 60 mL/minutu/1,73 m².

3. Těhotné nebo kojící ženy, stejně jako ty, které plánují otěhotnět během studie.
4. Ti, kteří dostali léčbu PE/IA/IVIG/FcRn/deleci B-buněk/C5/IL-6 do 1 měsíce před zařazením.
5. Aktivní infekce: aktivní hepatitida B, hepatitida C, syfilis nebo infekce HIV; aktivní systémové infekce nebo imunodeficitní onemocnění; nezmírněná meningokoková infekce mozkových blan nebo pacienti se závažnými infekcemi, kteří nemohou užívat imunosupresivní léky.
6. Pacienti se závažnými vnitřními nebo vnějšími onemocněními (neomezeno na selhání srdce, nestabilní anginu pectoris, selhání dýchání, plicní insuficienci, kachexii, transplantaci orgánů atd.).
7. Ti, kteří měli nebo mají neléčený maligní nádor, který není dobře kontrolován.
8. Pacienti se závažnými fyzickými nebo duševními onemocněními, která mohou ovlivnit plynulé provedení studie.
9. Pacienti se známou alergií na monoklonální léky, myší proteiny nebo jakékoli pomocné látky.
10. Pacienti, kteří netolerují methylprednisolon nebo gama globulin.
11. Pacienti, kteří nemohou dokončit screening magnetickou rezonancí s kontrastem.
12. Pacienti, kteří se účastní jiných intervenčních klinických studií.
13. Pacienti, kteří nemohou porozumět otázkám dotazníku nebo spolupracovat při dotazníkovém šetření.
14. Situace, které výzkumný tým kolektivně považuje za nevhodné pro účast v této studii.