Dlouhodobé podávání inhalovaného suchého práškového mannitolu u cystické fibrózy – studie bezpečnosti a účinnosti
23. června 2010 aktualizováno: Pharmaxis
Účelem této studie je stanovit účinnost a bezpečnost chronické léčby inhalačním suchým práškem manitolem u subjektů s cystickou fibrózou.
Předchozí studie prokázaly zlepšení funkce plic související s obstrukcí malých dýchacích cest a významné zlepšení respiračních symptomů a kvality života po 2 týdnech léčby mannitolem.
Tato současná studie se snaží podpořit tato časná zjištění a rozšířit důkazy na podporu jejího použití jako mukoaktivní terapie u cystické fibrózy.
Zejména bude zkoumána hypotéza, že zvýšená clearance hlenu zlepší plicní funkci a klinický obraz u této populace.
Také předpokládáme, že zvýšená mukociliární clearance povede k trvalému snížení zátěže hlenem, čímž poskytne méně příležitostí k proliferaci bakterií, což umožní snížení používání antibiotik a hospitalizací.
Po počáteční 6měsíční zaslepené fázi bude následovat dalších 6 měsíců otevřené léčby.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
340
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrálie, 2145
- Childrens Hospital at Westmead
-
Sydney, New South Wales, Austrálie
- Sydney Childrens Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Austrálie, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
Brisbane, Queensland, Austrálie, 4029
- Royal Brisbane Children's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrálie
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
- Royal Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- Beaumont Hospital
-
Dublin, Irsko
- St Vincent's University Hospital
-
Dublin, Irsko
- Our Lady's Hospital for Sick Children
-
Dublin, Irsko
- National Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Spojené království
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Bristol, Spojené království
- Bristol Royal Infirmary
-
Cambridge, Spojené království
- Papworth Hospital
-
Cambridge, Spojené království
- Addenbrooke's Hospital
-
Leeds, Spojené království
- Seacroft Hospital
-
Liverpool, Spojené království, L14 3PE
- Cardiothoracic Centre
-
London, Spojené království, E2 9JX
- The London Chest Hospital
-
Newcastle, Spojené království, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Norwich, Spojené království, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospital
-
Nottingham, Spojené království
- Nottingham City Hospital
-
Sheffield, Spojené království
- Northern General Hospital
-
Sheffield, Spojené království
- Sheffield Children's Hospital
-
Southampton, Spojené království
- Southampton General Hospital
-
-
Liverpool
-
West Derby, Liverpool, Spojené království
- Alder Hey Children's Hospital
-
-
Northern Ireland
-
Belfast, Northern Ireland, Spojené království, BT9 7AB
- Belfast City Hospital
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Spojené království, CF64 2XX
- LLandough Hospital
-
Cardiff, Wales, Spojené království, CF14 4XW
- Children's Hospital for Wales
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
- Písemný informovaný souhlas
- Potvrzená diagnóza cystické fibrózy
- Věk > 6 let
- FEV1 > 30 % a < 90 % předpovězeno
- Je schopen provádět všechny techniky nezbytné k měření funkce plic
Hlavní kritéria vyloučení:
- „Nevyléčitelně nemocný“ nebo uvedený pro transplantaci plic
- Měl transplantaci plic
- Použití nebulizovaného hypertonického fyziologického roztoku
- Významná epizoda hemoptýzy (>60 ml) během tří měsíců před zařazením do studie
- Nedávný infarkt myokardu nebo cévní mozková příhoda
- kojit nebo těhotná nebo plánujete otěhotnět během studie účastnící se jiné výzkumné lékové studie souběžně se vstupem do studie nebo do 4 týdnů od vstupu do studie
- Alergie nebo intolerance na mannitol
- Použití beta blokátorů
- Mít stav nebo být v situaci, která podle názoru zkoušejícího může vystavit subjekt významnému riziku, může zkreslit výsledky nebo může významně narušit účast pacienta ve studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 1
|
400 mg BD po dobu 6 měsíců, po kterých následuje 6měsíční otevřená perioda
|
|
Komparátor placeba: 2
|
placebo BD po dobu 6 měsíců
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Stanovit účinky podávání 400 mg IDPM dvakrát denně na FEV1 u pacientů s CF ve srovnání s kontrolou
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Stanovit účinky podávání 400 mg IDPM dvakrát denně na FEV1 u pacientů s CF na stávající léčbě RhDNázou ve srovnání s kontrolou. (hlavní cíl)
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Snižuje plicní exacerbace u pacientů užívajících RhDNázu jako podskupinu a v celé kohortě (klíčový cíl)
Časové okno: 6 měsíců / 12 měsíců
|
6 měsíců / 12 měsíců
|
|
Zlepšuje kvalitu života (hlavní cíl)
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Zkracuje dny na IV antibiotikách, záchranných perorálních nebo inhalačních antibiotikách
Časové okno: 6 měsíců / 12 měsíců
|
6 měsíců / 12 měsíců
|
|
Zkracuje dny v nemocnici kvůli exacerbacím plic
Časové okno: 6 měsíců / 12 měsíců
|
6 měsíců / 12 měsíců
|
|
Zlepšuje další měření funkce plic
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Prokazuje odpovídající bezpečnostní profil (nežádoucí účinky, hematologie, biochemie, změna bronchodilatační odpovědi, mikrobiologie sputa, fyzikální vyšetření)
Časové okno: 6 měsíců / 12 měsíců
|
6 měsíců / 12 měsíců
|
|
Snižuje náklady na nemocniční a komunitní péči
Časové okno: 6 měsíců / 12 měsíců
|
6 měsíců / 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Brett Charlton, MBBS, Pharmaxis Ltd Australia
- Vrchní vyšetřovatel: Dr Diana Bilton, Papworth Hospital Cambridge, UK
- Vrchní vyšetřovatel: Dr Philip Robinson, Royal Children's Hospital, Melbourne, Australia
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Nevitt SJ, Thornton J, Murray CS, Dwyer T. Inhaled mannitol for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2020 May 1;5(5):CD008649. doi: 10.1002/14651858.CD008649.pub4.
- Bilton D, Robinson P, Cooper P, Gallagher CG, Kolbe J, Fox H, Jaques A, Charlton B; CF301 Study Investigators. Inhaled dry powder mannitol in cystic fibrosis: an efficacy and safety study. Eur Respir J. 2011 Nov;38(5):1071-80. doi: 10.1183/09031936.00187510. Epub 2011 Apr 8.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2007
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2010
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2010
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. března 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. března 2007
První zveřejněno (Odhad)
13. března 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
25. června 2010
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. června 2010
Naposledy ověřeno
1. června 2010
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DPM-CF-301
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .