Administração a longo prazo de manitol em pó seco inalado na fibrose cística - um estudo de segurança e eficácia
23 de junho de 2010 atualizado por: Pharmaxis
O objetivo deste estudo é determinar a eficácia e segurança do tratamento crônico com manitol em pó seco inalado em indivíduos com fibrose cística.
Estudos anteriores demonstraram uma melhora na função pulmonar relacionada à obstrução das pequenas vias aéreas e uma melhora significativa nos sintomas respiratórios e na qualidade de vida após um tratamento de 2 semanas com manitol.
Este estudo atual busca apoiar essas descobertas iniciais e estender as evidências para apoiar seu uso como terapia mucoativa na fibrose cística.
Em particular, será investigada a hipótese de que a depuração aumentada do muco melhorará a função pulmonar e a apresentação clínica nesta população.
Também levantamos a hipótese de que a depuração mucociliar aumentada resultará em uma redução sustentada na carga de muco, proporcionando menos oportunidade para a proliferação de bactérias, proporcionando uma redução no uso de antibióticos e hospitalizações.
A fase cega inicial de 6 meses será seguida por 6 meses adicionais de tratamento aberto.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
340
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2145
- Childrens Hospital at Westmead
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Sydney, New South Wales, Austrália
- Sydney Childrens Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Austrália, 4032
- The Prince Charles Hospital
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Brisbane, Queensland, Austrália, 4029
- Royal Brisbane Children's Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
- Royal Childrens Hospital
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Dublin, Irlanda
- Beaumont Hospital
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Dublin, Irlanda
- St Vincent's University Hospital
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Dublin, Irlanda
- Our Lady's Hospital for Sick Children
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Dublin, Irlanda
- National Children's Hospital
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Heartlands Hospital
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Children's Hospital
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Bristol, Reino Unido
- Bristol Royal Hospital for Children
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Bristol, Reino Unido
- Bristol Royal Infirmary
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Cambridge, Reino Unido
- Papworth Hospital
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Cambridge, Reino Unido
- Addenbrooke's Hospital
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Leeds, Reino Unido
- Seacroft Hospital
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Liverpool, Reino Unido, L14 3PE
- Cardiothoracic Centre
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London, Reino Unido, E2 9JX
- The London Chest Hospital
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Newcastle, Reino Unido, NE7 7DN
- Freeman Hospital
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Norwich, Reino Unido, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospital
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Nottingham, Reino Unido
- Nottingham City Hospital
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Sheffield, Reino Unido
- Northern General Hospital
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Sheffield, Reino Unido
- Sheffield Children's Hospital
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Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
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Liverpool
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West Derby, Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children's Hospital
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Northern Ireland
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Belfast, Northern Ireland, Reino Unido, BT9 7AB
- Belfast City Hospital
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Wales
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Cardiff, Wales, Reino Unido, CF64 2XX
- LLandough Hospital
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Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XW
- Children's Hospital for Wales
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Consentimento informado por escrito
- Diagnóstico confirmado de fibrose cística
- Idade > 6 anos
- VEF1 >30% e <90% previsto
- Capaz de realizar todas as técnicas necessárias para medir a função pulmonar
Principais Critérios de Exclusão:
- "Doente terminal" ou listado para transplante de pulmão
- Teve um transplante de pulmão
- Usando solução salina hipertônica nebulizada
- Episódio significativo de hemoptise (>60 mL) nos três meses anteriores à inscrição
- Infarto do miocárdio recente ou acidente vascular cerebral
- Amamentando ou grávida, ou planeja engravidar durante o estudo participando de outro estudo investigativo de drogas, paralelamente ou dentro de 4 semanas após a entrada no estudo
- Alergia ou intolerância ao manitol
- Usando bloqueadores beta
- Ter uma condição ou estar em uma situação que, na opinião do investigador, possa colocar o sujeito em risco significativo, confundir os resultados ou interferir significativamente na participação do paciente no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: 1
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400mg BD por 6 meses, seguido por um período aberto de 6 meses
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Comparador de Placebo: 2
|
placebo BD por 6 meses
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Determinar os efeitos da administração de 400 mg duas vezes ao dia de IDPM no VEF1 em pacientes com FC em comparação com o controle
Prazo: 6 meses
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6 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Determinar os efeitos da administração de 400 mg duas vezes ao dia de IDPM no VEF1 em pacientes com FC em tratamento existente com RhDNase em comparação com o controle. (objetivo principal)
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Reduz as exacerbações pulmonares naqueles que tomam RhDNase como um subgrupo e na coorte total (objetivo principal)
Prazo: 6 meses / 12 meses
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6 meses / 12 meses
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Melhora a qualidade de vida (objetivo principal)
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Reduz os dias de antibióticos IV, resgate de antibióticos orais ou inalatórios
Prazo: 6 meses / 12 meses
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6 meses / 12 meses
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Reduz os dias de hospitalização por exacerbações pulmonares
Prazo: 6 meses / 12 meses
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6 meses / 12 meses
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Melhora outras medidas da função pulmonar
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Demonstra um perfil de segurança adequado (eventos adversos, hematologia, bioquímica, alteração na resposta ao broncodilatador, microbiologia do escarro, exame físico)
Prazo: 6 meses / 12 meses
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6 meses / 12 meses
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Reduz custos hospitalares e comunitários
Prazo: 6 meses / 12 meses
|
6 meses / 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Brett Charlton, MBBS, Pharmaxis Ltd Australia
- Investigador principal: Dr Diana Bilton, Papworth Hospital Cambridge, UK
- Investigador principal: Dr Philip Robinson, Royal Children's Hospital, Melbourne, Australia
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Nevitt SJ, Thornton J, Murray CS, Dwyer T. Inhaled mannitol for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2020 May 1;5(5):CD008649. doi: 10.1002/14651858.CD008649.pub4.
- Bilton D, Robinson P, Cooper P, Gallagher CG, Kolbe J, Fox H, Jaques A, Charlton B; CF301 Study Investigators. Inhaled dry powder mannitol in cystic fibrosis: an efficacy and safety study. Eur Respir J. 2011 Nov;38(5):1071-80. doi: 10.1183/09031936.00187510. Epub 2011 Apr 8.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2007
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2010
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2010
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de março de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de março de 2007
Primeira postagem (Estimativa)
13 de março de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
25 de junho de 2010
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de junho de 2010
Última verificação
1 de junho de 2010
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DPM-CF-301
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