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Administration à long terme de mannitol en poudre sèche inhalée dans la fibrose kystique - Une étude d'innocuité et d'efficacité

23 juin 2010 mis à jour par: Pharmaxis
Le but de cette étude est de déterminer l'efficacité et l'innocuité d'un traitement chronique avec du mannitol en poudre sèche inhalé chez des sujets atteints de mucoviscidose. Des études antérieures ont démontré une amélioration de la fonction pulmonaire liée à l'obstruction des petites voies respiratoires et une amélioration significative des symptômes respiratoires et de la qualité de vie après un traitement de 2 semaines avec du mannitol. Cette étude actuelle vise à étayer ces premières découvertes et à étendre les preuves pour soutenir son utilisation en tant que thérapie mucoactive dans la fibrose kystique. En particulier, l'hypothèse selon laquelle l'amélioration de la clairance du mucus améliorera la fonction pulmonaire et la présentation clinique dans cette population sera étudiée. Nous émettons également l'hypothèse que l'amélioration de la clairance mucociliaire entraînera une réduction durable de la charge de mucus, offrant ainsi moins de possibilités de prolifération bactérienne, permettant une réduction de l'utilisation d'antibiotiques et des hospitalisations. La phase initiale de 6 mois en aveugle sera suivie de 6 mois supplémentaires de traitement en ouvert.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

340

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2145
        • Childrens Hospital at Westmead
      • Sydney, New South Wales, Australie
        • Sydney Childrens Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4029
        • Royal Brisbane Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3052
        • Royal Childrens Hospital
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlande
        • St Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Our Lady's Hospital For Sick Children
      • Dublin, Irlande
        • National Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Royaume-Uni
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Bristol, Royaume-Uni
        • Bristol Royal Infirmary
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Papworth Hospital
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Addenbrooke's Hospital
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Seacroft Hospital
      • Liverpool, Royaume-Uni, L14 3PE
        • Cardiothoracic Centre
      • London, Royaume-Uni, E2 9JX
        • The London Chest Hospital
      • Newcastle, Royaume-Uni, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
      • Norwich, Royaume-Uni, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospital
      • Nottingham, Royaume-Uni
        • Nottingham City Hospital
      • Sheffield, Royaume-Uni
        • Northern General Hospital
      • Sheffield, Royaume-Uni
        • Sheffield Children's Hospital
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Southampton General Hospital
    • Liverpool
      • West Derby, Liverpool, Royaume-Uni
        • Alder Hey Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Royaume-Uni, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Royaume-Uni, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Cardiff, Wales, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Children's Hospital for Wales

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Principaux critères d'inclusion :

  • Consentement éclairé écrit
  • Diagnostic confirmé de mucoviscidose
  • Âgé > 6 ans
  • VEMS > 30 % et < 90 % prévu
  • Capable d'effectuer toutes les techniques nécessaires pour mesurer la fonction pulmonaire

Principaux critères d'exclusion :

  • "En phase terminale" ou répertorié pour une transplantation pulmonaire
  • A subi une greffe de poumon
  • Utiliser une solution saline hypertonique nébulisée
  • Épisode important d'hémoptysie (> 60 ml) dans les trois mois précédant l'inscription
  • Infarctus du myocarde ou accident vasculaire cérébral récent
  • Allaitement ou enceinte, ou prévoyez de devenir enceinte pendant l'étude participant à une autre étude de médicament investigatrice, parallèlement à, ou dans les 4 semaines suivant l'entrée à l'étude
  • Allergie ou intolérance au mannitol
  • Utiliser des bêta-bloquants
  • Avoir une condition ou être dans une situation qui, de l'avis de l'investigateur, peut exposer le sujet à un risque important, peut confondre les résultats ou peut interférer de manière significative avec la participation du patient à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 1
Médicament: Mannitol
400mg BD pendant 6 mois suivi d'une période de 6 mois en ouvert
Comparateur placebo: 2
Médicament: placebo
placebo BD pendant 6 mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Déterminer les effets de l'administration de 400 mg deux fois par jour d'IDPM sur le VEMS chez les patients atteints de mucoviscidose par rapport au témoin
Délai: 6 mois
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Déterminer les effets de l'administration de 400 mg deux fois par jour d'IDPM sur le VEMS chez les patients atteints de mucoviscidose sous traitement RhDNase existant par rapport au groupe témoin. (objectif clé)
Délai: 6 mois
6 mois
Réduit les exacerbations pulmonaires chez les personnes prenant la RhDNase en sous-groupe et dans la cohorte totale (objectif clé)
Délai: 6 mois / 12 mois
6 mois / 12 mois
Améliore la qualité de vie (objectif principal)
Délai: 6 mois
6 mois
Réduit les jours sur les antibiotiques IV, sauve les antibiotiques oraux ou inhalés
Délai: 6 mois / 12 mois
6 mois / 12 mois
Réduit les jours d'hospitalisation en raison d'exacerbations pulmonaires
Délai: 6 mois / 12 mois
6 mois / 12 mois
Améliore d'autres mesures de la fonction pulmonaire
Délai: 6 mois
6 mois
Démontre un profil de sécurité approprié (événements indésirables, hématologie, biochimie, modification de la réponse bronchodilatatrice, microbiologie des expectorations, examen physique)
Délai: 6 mois / 12 mois
6 mois / 12 mois
Réduit les coûts des soins hospitaliers et communautaires
Délai: 6 mois / 12 mois
6 mois / 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pharmaxis

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Brett Charlton, MBBS, Pharmaxis Ltd Australia
  • Chercheur principal: Dr Diana Bilton, Papworth Hospital Cambridge, UK
  • Chercheur principal: Dr Philip Robinson, Royal Children's Hospital, Melbourne, Australia

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 mars 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2007

Première publication (Estimation)

13 mars 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

25 juin 2010

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2010

Dernière vérification

1 juin 2010

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DPM-CF-301

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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