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Somministrazione a lungo termine di mannitolo in polvere secca per inalazione nella fibrosi cistica - Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia

23 giugno 2010 aggiornato da: Pharmaxis
Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento cronico con mannitolo in polvere secca inalato in soggetti con fibrosi cistica. Precedenti studi hanno dimostrato un miglioramento della funzionalità polmonare correlato all'ostruzione delle piccole vie aeree e un significativo miglioramento dei sintomi respiratori e della qualità della vita dopo un trattamento di 2 settimane con mannitolo. Questo studio attuale cerca di supportare questi primi risultati e di estendere le prove a sostegno del suo uso come terapia mucoattiva nella fibrosi cistica. In particolare, sarà studiata l'ipotesi che una maggiore clearance del muco migliorerà la funzione polmonare e la presentazione clinica in questa popolazione. Ipotizziamo inoltre che una maggiore clearance mucociliare si tradurrà in una riduzione sostenuta del carico di muco, fornendo così minori opportunità di proliferazione dei batteri, offrendo una riduzione dell'uso di antibiotici e dei ricoveri. La fase iniziale di 6 mesi in cieco sarà seguita da altri 6 mesi di trattamento in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

340

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Childrens Hospital at Westmead
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Sydney Childrens Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Childrens Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • St Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Hospital for Sick Children
      • Dublin, Irlanda
        • National Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Regno Unito
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Bristol, Regno Unito
        • Bristol Royal Infirmary
      • Cambridge, Regno Unito
        • Papworth Hospital
      • Cambridge, Regno Unito
        • Addenbrooke's Hospital
      • Leeds, Regno Unito
        • Seacroft Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L14 3PE
        • Cardiothoracic Centre
      • London, Regno Unito, E2 9JX
        • The London Chest Hospital
      • Newcastle, Regno Unito, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
      • Norwich, Regno Unito, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospital
      • Nottingham, Regno Unito
        • Nottingham City Hospital
      • Sheffield, Regno Unito
        • Northern General Hospital
      • Sheffield, Regno Unito
        • Sheffield Children's Hospital
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton General Hospital
    • Liverpool
      • West Derby, Liverpool, Regno Unito
        • Alder Hey Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Regno Unito, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Regno Unito, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Cardiff, Wales, Regno Unito, CF14 4XW
        • Children's Hospital for Wales

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Consenso informato scritto
  • Diagnosi confermata di fibrosi cistica
  • Età > 6 anni
  • FEV1 >30% e <90% del predetto
  • In grado di eseguire tutte le tecniche necessarie per misurare la funzionalità polmonare

Principali criteri di esclusione:

  • "Malato terminale" o pronto per il trapianto di polmone
  • Aveva un trapianto di polmone
  • Utilizzo di soluzione fisiologica ipertonica nebulizzata
  • Episodio significativo di emottisi (>60 mL) nei tre mesi precedenti l'arruolamento
  • Infarto miocardico recente o incidente vascolare cerebrale
  • Allattamento al seno o gravidanza o pianificazione di una gravidanza durante lo studio partecipando a un altro studio sperimentale sul farmaco, parallelamente o entro 4 settimane dall'ingresso nello studio
  • Allergia o intolleranza al mannitolo
  • Utilizzo di beta-bloccanti
  • Avere una condizione o trovarsi in una situazione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere il soggetto a rischio significativo, può confondere i risultati o può interferire in modo significativo con la partecipazione del paziente allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1
Droga: Mannitolo
400 mg BD per 6 mesi seguiti da un periodo in aperto di 6 mesi
Comparatore placebo: 2
Droga: placebo
placebo BD per 6 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per determinare gli effetti della somministrazione di 400 mg due volte al giorno di IDPM sul FEV1 nei pazienti con FC rispetto al controllo
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per determinare gli effetti della somministrazione di 400 mg due volte al giorno di IDPM sul FEV1 in pazienti con FC in trattamento RhDNase esistente rispetto al controllo. (obiettivo chiave)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Riduce le riacutizzazioni polmonari in coloro che assumono RhDNase come sottogruppo e nella coorte totale (obiettivo chiave)
Lasso di tempo: 6 mesi/12 mesi
6 mesi/12 mesi
Migliora la qualità della vita (obiettivo chiave)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Riduce i giorni di antibiotici IV, salvataggio di antibiotici orali o inalati
Lasso di tempo: 6 mesi/12 mesi
6 mesi/12 mesi
Riduce i giorni di degenza in ospedale a causa di riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: 6 mesi/12 mesi
6 mesi/12 mesi
Migliora altre misure della funzione polmonare
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Dimostra un profilo di sicurezza appropriato (eventi avversi, ematologia, biochimica, modifica della risposta ai broncodilatatori, microbiologia dell'espettorato, esame obiettivo)
Lasso di tempo: 6 mesi/12 mesi
6 mesi/12 mesi
Riduce i costi dell'assistenza ospedaliera e comunitaria
Lasso di tempo: 6 mesi/12 mesi
6 mesi/12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharmaxis

Investigatori

  • Direttore dello studio: Brett Charlton, MBBS, Pharmaxis Ltd Australia
  • Investigatore principale: Dr Diana Bilton, Papworth Hospital Cambridge, UK
  • Investigatore principale: Dr Philip Robinson, Royal Children's Hospital, Melbourne, Australia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 marzo 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2007

Primo Inserito (Stima)

13 marzo 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 giugno 2010

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 giugno 2010

Ultimo verificato

1 giugno 2010

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DPM-CF-301

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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