Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Inhaloitavan kuivajauhemannitolin pitkäaikainen antaminen kystisessä fibroosissa - Turvallisuus- ja tehokkuustutkimus

keskiviikko 23. kesäkuuta 2010 päivittänyt: Pharmaxis
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää inhaloitavalla kuivajauhemannitolihoidon tehokkuus ja turvallisuus potilailla, joilla on kystinen fibroosi. Aiemmat tutkimukset ovat osoittaneet pienten hengitysteiden tukkeutumiseen liittyvän keuhkojen toiminnan paranemisen sekä merkittävän hengitysoireiden ja elämänlaadun paranemisen 2 viikon mannitolihoidon jälkeen. Tämä nykyinen tutkimus pyrkii tukemaan näitä varhaisia ​​löydöksiä ja laajentamaan näyttöä tukemaan sen käyttöä mukoaktiivisena hoitona kystisessä fibroosissa. Erityisesti tutkitaan hypoteesia, jonka mukaan liman lisääntynyt puhdistuma parantaa keuhkojen toimintaa ja kliinistä esitystä tässä populaatiossa. Oletamme myös, että limakalvon lisääntynyt puhdistuma johtaa jatkuvaan limakuorman vähenemiseen, mikä tarjoaa vähemmän mahdollisuuksia bakteerien lisääntymiselle, mikä vähentää antibioottien käyttöä ja sairaalahoitoja. Alkuperäistä 6 kuukauden sokkovaihetta seuraa vielä 6 kuukauden avoin hoito.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

340

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Childrens Hospital at Westmead
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Sydney Childrens Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Childrens Hospital
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • St Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • Our Lady's Hospital for Sick Children
      • Dublin, Irlanti
        • National Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Bristol Royal Infirmary
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Papworth Hospital
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Addenbrooke's Hospital
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Seacroft Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L14 3PE
        • Cardiothoracic Centre
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E2 9JX
        • The London Chest Hospital
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
      • Norwich, Yhdistynyt kuningaskunta, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospital
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Nottingham City Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Northern General Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Sheffield Children's Hospital
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Southampton General Hospital
    • Liverpool
      • West Derby, Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Alder Hey Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Children's Hospital for Wales

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Kirjallinen tietoinen suostumus
  • Vahvistettu kystisen fibroosin diagnoosi
  • Ikä > 6 vuotta
  • FEV1 >30 % ja < 90 % ennustettu
  • Pystyy suorittamaan kaikki keuhkojen toiminnan mittaamiseen tarvittavat tekniikat

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • "Terminally sairas" tai listattu keuhkonsiirtoon
  • Hänelle tehtiin keuhkonsiirto
  • Käytä sumutettua hypertonista suolaliuosta
  • Merkittävä hemoptysijakso (> 60 ml) kolmen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
  • Äskettäinen sydäninfarkti tai aivoverisuonionnettomuus
  • imetät tai raskaana tai suunnittelet raskautta tutkimuksen aikana osallistuessaan toiseen tutkivaan lääketutkimukseen rinnakkain tutkimukseen tulon kanssa tai neljän viikon sisällä siitä
  • Allergia tai intoleranssi mannitolia kohtaan
  • Beetasalpaajien käyttö
  • Sinulla on sairaus tai tilanne, joka voi tutkijan mielestä asettaa kohteen merkittävään riskiin, saattaa hämmentää tuloksia tai häiritä merkittävästi potilaan osallistumista tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1
Lääke: Mannitoli
400 mg BD 6 kuukauden ajan, jota seuraa 6 kuukauden avoin jakso
Placebo Comparator: 2
Lääke: plasebo
lumelääke BD 6 kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Määrittää IDPM:n 400 mg kahdesti vuorokaudessa annon vaikutukset FEV1:een CF-potilailla verrattuna kontrolliin
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Määrittää IDPM:n 400 mg kahdesti vuorokaudessa antamisen vaikutukset FEV1:een CF-potilailla olemassa olevaan RhDNaasihoitoon verrattuna kontrolliin. (päätavoite)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
Vähentää keuhkojen pahenemista niillä, jotka käyttävät RhDNaasia alaryhmänä ja koko kohortissa (avaintavoite)
Aikaikkuna: 6 kuukautta / 12 kuukautta
6 kuukautta / 12 kuukautta
Parantaa elämänlaatua (päätavoite)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
Vähentää suonensisäisten antibioottien päiviä, pelastaa oraalisia tai inhaloitavia antibiootteja
Aikaikkuna: 6 kuukautta / 12 kuukautta
6 kuukautta / 12 kuukautta
Vähentää sairaalapäiviä keuhkojen pahenemisvaiheiden vuoksi
Aikaikkuna: 6 kuukautta / 12 kuukautta
6 kuukautta / 12 kuukautta
Parantaa muita keuhkojen toiminnan mittareita
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
Osoittaa asianmukaisen turvallisuusprofiilin (haittatapahtumat, hematologia, biokemia, muutos bronkodilaattorivasteessa, ysköksen mikrobiologia, fyysinen tutkimus)
Aikaikkuna: 6 kuukautta / 12 kuukautta
6 kuukautta / 12 kuukautta
Vähentää sairaala- ja kuntahoidon kustannuksia
Aikaikkuna: 6 kuukautta / 12 kuukautta
6 kuukautta / 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharmaxis

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Brett Charlton, MBBS, Pharmaxis Ltd Australia
  • Päätutkija: Dr Diana Bilton, Papworth Hospital Cambridge, UK
  • Päätutkija: Dr Philip Robinson, Royal Children's Hospital, Melbourne, Australia

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. maaliskuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. toukokuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. toukokuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. maaliskuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. maaliskuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 13. maaliskuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 25. kesäkuuta 2010

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. kesäkuuta 2010

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DPM-CF-301

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa