Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Administración a largo plazo de manitol en polvo seco inhalado en la fibrosis quística: un estudio de seguridad y eficacia

23 de junio de 2010 actualizado por: Pharmaxis
El propósito de este estudio es determinar la eficacia y seguridad del tratamiento crónico con manitol en polvo seco inhalado en sujetos con fibrosis quística. Estudios previos han demostrado una mejora en la función pulmonar relacionada con la obstrucción de las vías respiratorias pequeñas y una mejora significativa en los síntomas respiratorios y la calidad de vida después de un tratamiento de 2 semanas con manitol. Este estudio actual busca respaldar estos primeros hallazgos y ampliar la evidencia para respaldar su uso como terapia mucoactiva en la fibrosis quística. En particular, se investigará la hipótesis de que una mayor eliminación de moco mejorará la función pulmonar y la presentación clínica en esta población. También planteamos la hipótesis de que la eliminación mucociliar mejorada dará como resultado una reducción sostenida de la carga de moco, lo que brindará menos oportunidades para que proliferen las bacterias, lo que permitirá una reducción en el uso de antibióticos y las hospitalizaciones. A la fase ciega inicial de 6 meses le seguirán 6 meses adicionales de tratamiento abierto.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

340

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Childrens Hospital at Westmead
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Sydney Childrens Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Childrens Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • St Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Hospital for Sick Children
      • Dublin, Irlanda
        • National Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Reino Unido
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Bristol, Reino Unido
        • Bristol Royal Infirmary
      • Cambridge, Reino Unido
        • Papworth Hospital
      • Cambridge, Reino Unido
        • Addenbrooke's Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • Seacroft Hospital
      • Liverpool, Reino Unido, L14 3PE
        • Cardiothoracic Centre
      • London, Reino Unido, E2 9JX
        • The London Chest Hospital
      • Newcastle, Reino Unido, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
      • Norwich, Reino Unido, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospital
      • Nottingham, Reino Unido
        • Nottingham City Hospital
      • Sheffield, Reino Unido
        • Northern General Hospital
      • Sheffield, Reino Unido
        • Sheffield Children's Hospital
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
    • Liverpool
      • West Derby, Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Reino Unido, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Reino Unido, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XW
        • Children's Hospital for Wales

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Consentimiento informado por escrito
  • Diagnóstico confirmado de fibrosis quística
  • Edad > 6 años
  • FEV1 >30 % y < 90 % previsto
  • Capaz de realizar todas las técnicas necesarias para medir la función pulmonar

Principales Criterios de Exclusión:

  • "Enfermo terminal" o listado para trasplante de pulmón
  • Tuvo un trasplante de pulmón
  • Uso de solución salina hipertónica nebulizada
  • Episodio significativo de hemoptisis (> 60 ml) en los tres meses anteriores a la inscripción
  • Infarto de miocardio reciente o accidente vascular cerebral
  • Amamantando o embarazada, o planea quedar embarazada mientras está en el estudio participando en otro estudio de investigación de medicamentos, paralelo a, o dentro de las 4 semanas posteriores al ingreso al estudio
  • Alergia o intolerancia al manitol
  • Usar bloqueadores beta
  • Tener una condición o estar en una situación que, en opinión del investigador, pueda poner al sujeto en riesgo significativo, pueda confundir los resultados o pueda interferir significativamente con la participación del paciente en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 1
Droga: Manitol
400 mg BD durante 6 meses seguido de un período de etiqueta abierta de 6 meses
Comparador de placebos: 2
Droga: placebo
placebo BD durante 6 meses

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Determinar los efectos de la administración de 400 mg dos veces al día de IDPM sobre el FEV1 en pacientes con FQ en comparación con el control
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Determinar los efectos de la administración de 400 mg dos veces al día de IDPM sobre el FEV1 en pacientes con FQ en tratamiento existente con RhDNasa en comparación con el control. (objetivo clave)
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Reduce las exacerbaciones pulmonares en aquellos que toman RhDNase como subgrupo y en la cohorte total (objetivo clave)
Periodo de tiempo: 6 meses / 12 meses
6 meses / 12 meses
Mejora la calidad de vida (objetivo clave)
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Reduce los días con antibióticos intravenosos, antibióticos orales o inhalados de rescate
Periodo de tiempo: 6 meses / 12 meses
6 meses / 12 meses
Reduce los días de hospitalización por exacerbaciones pulmonares
Periodo de tiempo: 6 meses / 12 meses
6 meses / 12 meses
Mejora otras medidas de la función pulmonar.
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Demuestra un perfil de seguridad apropiado (eventos adversos, hematología, bioquímica, cambio en la respuesta broncodilatadora, microbiología del esputo, examen físico)
Periodo de tiempo: 6 meses / 12 meses
6 meses / 12 meses
Reduce los costos de atención hospitalaria y comunitaria.
Periodo de tiempo: 6 meses / 12 meses
6 meses / 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pharmaxis

Investigadores

  • Director de estudio: Brett Charlton, MBBS, Pharmaxis Ltd Australia
  • Investigador principal: Dr Diana Bilton, Papworth Hospital Cambridge, UK
  • Investigador principal: Dr Philip Robinson, Royal Children's Hospital, Melbourne, Australia

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2007

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de marzo de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de marzo de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

25 de junio de 2010

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de junio de 2010

Última verificación

1 de junio de 2010

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DPM-CF-301

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir