Długotrwałe podawanie wziewnego mannitolu w postaci suchego proszku w mukowiscydozie — badanie dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności
23 czerwca 2010 zaktualizowane przez: Pharmaxis
Celem pracy jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa przewlekłego leczenia mannitolu w postaci suchego proszku wziewnego u osób z mukowiscydozą.
Wcześniejsze badania wykazały poprawę czynności płuc związaną z niedrożnością drobnych dróg oddechowych oraz znaczną poprawę objawów ze strony układu oddechowego i jakości życia po 2-tygodniowym leczeniu mannitolem.
Obecne badanie ma na celu wsparcie tych wczesnych odkryć i rozszerzenie dowodów na poparcie jego zastosowania jako terapii mukoaktywnej w mukowiscydozie.
W szczególności zbadana zostanie hipoteza, że zwiększone usuwanie śluzu poprawi czynność płuc i obraz kliniczny w tej populacji.
Stawiamy również hipotezę, że zwiększony klirens śluzowo-rzęskowy spowoduje trwałe zmniejszenie obciążenia śluzem, zapewniając w ten sposób mniejsze możliwości namnażania się bakterii, zmniejszając stosowanie antybiotyków i liczbę hospitalizacji.
Po początkowej 6-miesięcznej fazie z ślepą próbą nastąpi dodatkowe 6 miesięcy otwartego leczenia.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
340
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- Childrens Hospital at Westmead
-
Sydney, New South Wales, Australia
- Sydney Childrens Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane Children's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Royal Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Beaumont Hospital
-
Dublin, Irlandia
- St Vincent's University Hospital
-
Dublin, Irlandia
- Our Lady's Hospital for Sick Children
-
Dublin, Irlandia
- National Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo
- Bristol Royal Infirmary
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo
- Papworth Hospital
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo
- Addenbrooke's Hospital
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo
- Seacroft Hospital
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L14 3PE
- Cardiothoracic Centre
-
London, Zjednoczone Królestwo, E2 9JX
- The London Chest Hospital
-
Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Norwich, Zjednoczone Królestwo, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospital
-
Nottingham, Zjednoczone Królestwo
- Nottingham City Hospital
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo
- Northern General Hospital
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo
- Sheffield Children's Hospital
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo
- Southampton General Hospital
-
-
Liverpool
-
West Derby, Liverpool, Zjednoczone Królestwo
- Alder Hey Children's Hospital
-
-
Northern Ireland
-
Belfast, Northern Ireland, Zjednoczone Królestwo, BT9 7AB
- Belfast City Hospital
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo, CF64 2XX
- LLandough Hospital
-
Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Children's Hospital for Wales
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Główne kryteria włączenia:
- Pisemna świadoma zgoda
- Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy
- Wiek > 6 lat
- FEV1 >30% i <90% wartości należnej
- Potrafi wykonać wszystkie techniki niezbędne do pomiaru czynności płuc
Główne kryteria wykluczenia:
- „Śmiertelnie chory” lub umieszczony na liście do przeszczepu płuc
- Miał przeszczep płuc
- Używanie nebulizowanej hipertonicznej soli fizjologicznej
- Znaczący epizod krwioplucia (>60 ml) w ciągu trzech miesięcy przed włączeniem
- Niedawno przebyty zawał mięśnia sercowego lub incydent naczyniowo-mózgowy
- Karmienie piersią lub ciąża lub planowanie zajścia w ciążę podczas udziału w badaniu uczestniczącym w innym badawczym badaniu leku, równolegle lub w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia badania
- Alergia lub nietolerancja na mannitol
- Stosowanie beta-blokerów
- Mieć stan lub znajdować się w sytuacji, która w opinii Badacza może narazić uczestnika na znaczne ryzyko, zafałszować wyniki lub znacząco zakłócić udział pacjenta w badaniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 1
|
400 mg BD przez 6 miesięcy, po czym następuje 6-miesięczny okres otwartej próby
|
|
Komparator placebo: 2
|
placebo BD przez 6 miesięcy
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Aby określić wpływ podawania 400 mg IDPM dwa razy na dobę na FEV1 u pacjentów z mukowiscydozą w porównaniu z grupą kontrolną
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Określenie wpływu podawania 400 mg IDPM dwa razy dziennie na FEV1 u pacjentów z mukowiscydozą na istniejące leczenie RhDNase w porównaniu z grupą kontrolną. (kluczowy cel)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Zmniejsza zaostrzenia płucne u osób przyjmujących RhDNase jako podgrupę oraz w całej kohorcie (cel główny)
Ramy czasowe: 6 miesięcy / 12 miesięcy
|
6 miesięcy / 12 miesięcy
|
|
Poprawia jakość życia (cel kluczowy)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Skraca liczbę dni przyjmowania antybiotyków dożylnych, ratujących antybiotyków doustnych lub wziewnych
Ramy czasowe: 6 miesięcy / 12 miesięcy
|
6 miesięcy / 12 miesięcy
|
|
Zmniejsza liczbę dni w szpitalu z powodu zaostrzeń płucnych
Ramy czasowe: 6 miesięcy / 12 miesięcy
|
6 miesięcy / 12 miesięcy
|
|
Poprawia inne wskaźniki czynności płuc
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Wykazuje odpowiedni profil bezpieczeństwa (zdarzenia niepożądane, hematologia, biochemia, zmiana odpowiedzi na leki rozszerzające oskrzela, mikrobiologia plwociny, badanie fizykalne)
Ramy czasowe: 6 miesięcy / 12 miesięcy
|
6 miesięcy / 12 miesięcy
|
|
Zmniejsza koszty opieki szpitalnej i środowiskowej
Ramy czasowe: 6 miesięcy / 12 miesięcy
|
6 miesięcy / 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Brett Charlton, MBBS, Pharmaxis Ltd Australia
- Główny śledczy: Dr Diana Bilton, Papworth Hospital Cambridge, UK
- Główny śledczy: Dr Philip Robinson, Royal Children's Hospital, Melbourne, Australia
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Nevitt SJ, Thornton J, Murray CS, Dwyer T. Inhaled mannitol for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2020 May 1;5(5):CD008649. doi: 10.1002/14651858.CD008649.pub4.
- Bilton D, Robinson P, Cooper P, Gallagher CG, Kolbe J, Fox H, Jaques A, Charlton B; CF301 Study Investigators. Inhaled dry powder mannitol in cystic fibrosis: an efficacy and safety study. Eur Respir J. 2011 Nov;38(5):1071-80. doi: 10.1183/09031936.00187510. Epub 2011 Apr 8.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 marca 2007
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 maja 2010
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2010
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 marca 2007
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 marca 2007
Pierwszy wysłany (Oszacować)
13 marca 2007
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
25 czerwca 2010
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 czerwca 2010
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2010
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DPM-CF-301
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .