Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol prodloužení studie s pozdním nástupem léčby

4. února 2014 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Otevřená rozšířená studie pacientů s Pompeho chorobou s pozdním nástupem, kteří byli dříve zařazeni do protokolu AGLU02704

Pompeho nemoc (také známá jako onemocnění z ukládání glykogenu typu II) je způsobena nedostatkem kritického enzymu v těle nazývaného kyselá alfa-glukosidáza (GAA). Normálně GAA využívají tělesné buňky k rozkladu glykogenu (uložené formy cukru) ve specializovaných strukturách zvaných lysozomy. U pacientů s Pompeho chorobou se nadměrné množství glykogenu hromadí a ukládá v různých tkáních, zejména srdečním a kosterním svalstvu, což brání jejich normální funkci. Cílem této rozšířené studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost a účinnost léčby alglukosidázou alfa u pacientů s Pompeho chorobou s pozdním nástupem, kteří byli dříve léčeni v rámci placebem kontrolované, dvojitě zaslepené studie AGLU02704 (NCT00158600).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

81

Fáze

  • Fáze 4

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Westmead, Austrálie
  • Francie
      • Paris, Francie
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada
  • Spojené státy
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy
      • San Diego, California, Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy
      • Gainesville, Florida, Spojené státy
      • Sarasota, Florida, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
      • Toledo, Ohio, Spojené státy
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy
      • San Antonio, Texas, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient musí mít vyplněný protokol AGLU02704 (NCT00158600)
  • Před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií musí pacient poskytnout podepsaný informovaný souhlas
  • Pacient (a jeho zákonný zástupce, pokud je pacient mladší 18 let) musí mít schopnost dodržovat klinický protokol
  • Pacientka ve fertilním věku musí mít na začátku těhotenství negativní těhotenský test. (poznámka: všechny pacientky ve fertilním věku a sexuálně zralí muži musí během studie používat lékařsky uznávanou metodu antikoncepce.)

Kritéria vyloučení:

  • Pacient má zdravotní stav, závažné interkurentní onemocnění nebo jiné polehčující okolnosti, které by podle názoru zkoušejícího vylučovaly léčbu alglukosidázou alfa.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Alglukosidáza Alfa/Alglukosidáza Alfa
Účastníci, kteří dostávali alglukosidázu alfa během dvojitě zaslepené studie, a pokud dokončili dvojitě zaslepenou studii, pokračovali v této léčbě během prodloužené studie. Účastníci dostávali intravenózní (IV) infuzi 20 mg/kg alglukosidázy alfa každý druhý týden (qow), dokud jejich účast ve studiích AGLU02704 (NCT00158600) a AGLU03206 dohromady netrvala minimálně 104 týdnů.
Biologický: alglukosidáza alfa
IV infuze 20 mg/kg; každý druhý týden (qow)
Ostatní jména:
  • Myozyme
  • Lumizyme
Experimentální: Placebo/Alglukosidáza Alfa
Účastníci, kterým bylo během dvojitě zaslepené studie podáváno placebo, dokončili dvojitě zaslepenou studii (studie AGLU02704, NCT00158600) a kvalifikovali se pro pokračování v rozšířené studii s alglukosidázou alfa. Účastníci dostávali intravenózní (IV) infuzi 20 mg/kg alglukosidázy alfa každý druhý týden (qow) po dobu až 52 týdnů. V této rozšířené studii jsou zahrnuty pouze zkušenosti s léčbou alglukosidázou alfa.
Biologický: alglukosidáza alfa
IV infuze 20 mg/kg; každý druhý týden (qow)
Ostatní jména:
  • Myozyme
  • Lumizyme

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Shrnutí účastníků hlásících nežádoucí příhody, které se objevily při léčbě u účastníků léčených alglukosidázou Alfa během studie AGLU02704 (NCT00158600)
Časové okno: Týden 0 až 2,5 roku

Počet účastníků, kteří zaznamenali nežádoucí příhody (AE), vážné nežádoucí příhody (SAE), AE související s léčbou a reakce spojené s infuzí (IAR). Souhrn je založen na AEs (TEAEs) vzniklých při léčbě, definovaných jako AEs, které se vyskytly po zahájení studijní léčby alglukosidázou alfa.

Jsou zahrnuti účastníci s dlouhodobou expozicí alglukosidáze alfa (ti z léčebné skupiny Alglukosidáza Alfa/Alglukosidáza Alfa). Časové rámce jsou uvedeny od zahájení dvojitě zaslepené studie AGLU02704 (NCT00158600).
Týden 0 až 2,5 roku
Základní hodnoty (0. týden) funkční vytrvalosti měřené šestiminutovým testem chůze (6MWT) pro účastníky léčené alglukosidázou Alfa během studie AGLU02704 (NCT00158600)
Časové okno: Týden 0
Six-Minute Walk Test (6MWT) měří ušlou vzdálenost (v metrech) za 6 minut. Větší vzdálenost znamená větší výdrž. Časové rámce jsou uvedeny od zahájení dvojitě zaslepené studie AGLU02704 (NCT00158600).
Týden 0
Změna od výchozí hodnoty (týden 0) v testu šestiminutové chůze (6MWT) v týdnu 104 pro účastníky léčené alglukosidázou Alfa během studie AGLU02704 (NCT00158600)
Časové okno: Týden 0, týden 104
Six-Minute Walk Test (6MWT) měří ušlou vzdálenost (v metrech) za 6 minut. Větší vzdálenost znamená větší výdrž. Časové rámce jsou uvedeny od zahájení dvojitě zaslepené studie AGLU02704 (NCT00158600). Změna se vypočítá jako hodnota mínus základní hodnota.
Týden 0, týden 104
Výchozí hodnoty (týden 0) pro procento předpokládané vynucené vitální kapacity (FVC) pro účastníky léčené alglukosidázou Alfa během studie AGLU02704 (NCT00158600)
Časové okno: Týden 0
Forsírovaná vitální kapacita (FVC) je standardní plicní funkční test používaný ke kvantifikaci slabosti dýchacích svalů. FVC je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout po úplném vdechnutí ve vzpřímené poloze, měřeno v litrech. Predikovaná nucená vitální kapacita je založena na vzorci využívajícím pohlaví, věk a výšku osoby a je odhadem zdravé kapacity plic. Procento předpokládané FVC = (pozorovaná hodnota)/(předpokládaná hodnota) * 100 %. Časové rámce jsou uvedeny od zahájení dvojitě zaslepené studie AGLU02704 (NCT00158600).
Týden 0
Změna od výchozí hodnoty (týden 0) v procentech předpokládané vynucené vitální kapacity (FVC) v týdnu 104 pro účastníky léčené alglukosidázou Alfa během studie AGLU02704 (NCT00158600)
Časové okno: Týden 0, týden 104
Forsírovaná vitální kapacita (FVC) je standardní plicní funkční test používaný ke kvantifikaci slabosti dýchacích svalů. FVC je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout po úplném vdechnutí ve vzpřímené poloze, měřeno v litrech. Predikovaná nucená vitální kapacita je založena na vzorci využívajícím pohlaví, věk a výšku osoby a je odhadem zdravé kapacity plic. Procento předpokládané FVC = (pozorovaná hodnota)/(předpokládaná hodnota) * 100 %. Časové rámce jsou uvedeny od zahájení dvojitě zaslepené studie AGLU02704 (NCT00158600). Změna se vypočítá jako hodnota mínus základní hodnota.
Týden 0, týden 104

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výchozí hodnoty (týden 0) pro procento předpokládané proximální svalové síly dolních končetin měřené kvantitativním svalovým testováním (QMT) pro účastníky léčené alglukosidázou Alfa během studie AGLU02704 (NCT00158600)
Časové okno: Týden 0
Kvantitativní svalové testování (QMT) je standardizovaný systém pro měření produkce svalové síly během maximální dobrovolné izometrické kontrakce. Data QMT byla sbírána přímo ze senzorů do přenosných počítačů. Předpokládané normální hodnoty pro QMT jsou založeny na vzorci využívajícím pohlaví, věk a index tělesné hmotnosti osoby a jsou odhadem zdravé svalové síly. Procento předpokládané QMT = (pozorovaná hodnota)/(předpokládaná hodnota) * 100 %. QMT Leg Score je průměr bilaterálních průměrů pro procento předpokládaných flexorů a extenzorů kolena. Hodnota 100 % znamená „normální“ svalovou sílu.
Týden 0
Změna od výchozí hodnoty (týden 0) pro procento předpokládané proximální svalové síly dolních končetin měřené kvantitativním svalovým testováním (QMT) v týdnu 104 u účastníků léčených alglukosidázou Alfa během studie AGLU02704 (NCT00158600)
Časové okno: Týden 0, týden 104
Kvantitativní svalové testování (QMT) je standardizovaný systém pro měření produkce svalové síly během maximální dobrovolné izometrické kontrakce. Data QMT byla sbírána přímo ze senzorů do přenosných počítačů. Předpokládané normální hodnoty pro QMT jsou založeny na vzorci využívajícím pohlaví, věk a index tělesné hmotnosti osoby a jsou odhadem zdravé svalové síly. Procento předpokládané QMT = (pozorovaná hodnota)/(předpokládaná hodnota) * 100 %. QMT Leg Score je průměr bilaterálních průměrů pro procento předpokládaných flexorů a extenzorů kolena. Hodnota 100 % znamená „normální“ svalovou sílu.
Týden 0, týden 104
Výchozí hodnoty (Týden 0) pro kvalitu života ve vztahu ke skóre fyzických složek (PCS) měřené Krátkou formou 36 zdravotního průzkumu studie lékařských výsledků (MOS) pro účastníky léčené alglukosidázou Alfa během studie AGLU02704 (NCT00158600)
Časové okno: Týden 0
Dotazník Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 se skládá z 36 položek seskupených do 8 domén určených k posouzení generické kvality života související se zdravím u zdravých a nemocných dospělých populací. Skóre fyzické složky uvádí čtyři oblasti fyzického fungování, fyzické role, tělesné bolesti a celkového zdraví a je standardizováno jako Z-skóre (škála 0-100). Vyšší skóre je spojeno s lepší kvalitou života. Časové rámce jsou uvedeny od zahájení dvojitě zaslepené studie AGLU02704 (NCT00158600).
Týden 0
Změna od výchozího stavu v kvalitě života ve vztahu ke skóre fyzických složek (PCS) měřená Krátkou formou 36 zdravotního průzkumu studie lékařských výsledků (MOS) pro účastníky léčené alglukosidázou Alfa během studie AGLU02704 (NCT00158600)
Časové okno: Týden 0, Týden 104
Dotazník Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 se skládá z 36 položek seskupených do 8 domén určených k posouzení generické kvality života související se zdravím u zdravých a nemocných dospělých populací. Skóre fyzické složky uvádí čtyři oblasti fyzického fungování, fyzické role, tělesné bolesti a celkového zdraví a je standardizováno jako Z-skóre (škála 0-100). Vyšší skóre je spojeno s lepší kvalitou života. Změna se vypočítá jako hodnota mínus základní hodnota. Časové rámce jsou uvedeny od zahájení dvojitě zaslepené studie AGLU02704 (NCT00158600).
Týden 0, Týden 104

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. března 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. března 2007

První zveřejněno (Odhad)

3. dubna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. března 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2014

Naposledy ověřeno

1. února 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGLU03206
  • 2006-003644-31 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit