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Studienverlängerungsprotokoll für spät einsetzende Behandlung

4. Februar 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie mit Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit, die zuvor in das Protokoll AGLU02704 aufgenommen wurden

Morbus Pompe (auch bekannt als Glykogenspeicherkrankheit Typ II) wird durch einen Mangel an einem kritischen Enzym im Körper namens saure Alpha-Glucosidase (GAA) verursacht. Normalerweise wird GAA von den Körperzellen verwendet, um Glykogen (eine gespeicherte Form von Zucker) innerhalb spezialisierter Strukturen, die Lysosomen genannt werden, abzubauen. Bei Patienten mit Morbus Pompe sammelt sich eine übermäßige Menge an Glykogen an und wird in verschiedenen Geweben, insbesondere Herz- und Skelettmuskeln, gespeichert, was deren normale Funktion verhindert. Das Ziel dieser Verlängerungsstudie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit Alglucosidase alfa bei Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch, die zuvor im Rahmen der placebokontrollierten, doppelblinden Studie AGLU02704 (NCT00158600) behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

81

Phase

  • Phase 4

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Westmead, Australien
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
  • Vereinigte Staaten
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten
    • California
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten
      • Sarasota, Florida, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient muss das Protokoll AGLU02704 (NCT00158600) ausgefüllt haben
  • Der Patient muss vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine unterschriebene Einverständniserklärung nach Aufklärung abgeben
  • Der Patient (und der gesetzliche Vormund des Patienten, wenn der Patient unter 18 Jahre alt ist) muss in der Lage sein, das klinische Protokoll einzuhalten
  • Eine Patientin im gebärfähigen Alter muss zu Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest haben. (Hinweis: Alle Patientinnen im gebärfähigen Alter und geschlechtsreife Männer müssen während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode anwenden.)

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat einen medizinischen Zustand, eine schwere interkurrente Erkrankung oder andere mildernde Umstände, die nach Meinung des Prüfarztes eine Behandlung mit Alglucosidase alfa ausschließen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alglucosidase Alfa/Alglucosidase Alfa
Teilnehmer, die während der doppelblinden Studie Alglucosidase alfa erhielten und, falls sie die doppelblinde Studie beendeten, diese Behandlung während der Verlängerungsstudie fortsetzten. Die Teilnehmer erhielten jede zweite Woche (qow) eine intravenöse (IV) Infusion von 20 mg/kg Alglucosidase alfa, bis ihre Teilnahme an den Studien AGLU02704 (NCT00158600) und AGLU03206 zusammen mindestens 104 Wochen entsprach.
Biologisch: Alglucosidase alfa
IV-Infusion von 20 mg/kg; jede zweite Woche (qow)
Andere Namen:
  • Myozym
  • Lumizyme
Experimental: Placebo/Alglucosidase Alfa
Teilnehmer, denen während der Doppelblindstudie Placebo verabreicht wurde, beendeten die Doppelblindstudie (Studie AGLU02704, NCT00158600) und qualifizierten sich für die Fortsetzung der Verlängerungsstudie zu Alglucosidase alfa. Die Teilnehmer erhielten bis zu 52 Wochen lang jede zweite Woche (qow) eine intravenöse (IV) Infusion von 20 mg/kg Alglucosidase alfa. In diese Erweiterungsstudie wird nur die Behandlungserfahrung mit Alglucosidase alfa einbezogen.
Biologisch: Alglucosidase alfa
IV-Infusion von 20 mg/kg; jede zweite Woche (qow)
Andere Namen:
  • Myozym
  • Lumizyme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassung der Teilnehmer, die während der Studie AGLU02704 (NCT00158600) behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse bei Teilnehmern meldeten, die mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden
Zeitfenster: Woche 0 bis 2,5 Jahre

Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse (AEs), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs), behandlungsbedingte UEs und infusionsassoziierte Reaktionen (IARs) auftraten. Die Zusammenfassung basiert auf behandlungsbedingten UEs (TEAEs), definiert als UEs, die nach Beginn der Studienbehandlung mit Alglucosidase alfa auftraten.

Teilnehmer mit Langzeitexposition gegenüber Alglucosidase alfa (Personen aus der Behandlungsgruppe Alglucosidase Alfa/Alglucosidase Alfa) sind eingeschlossen. Zeitrahmen sind ab Beginn der Doppelblindstudie AGLU02704 (NCT00158600) angegeben.
Woche 0 bis 2,5 Jahre
Ausgangswerte (Woche 0) der funktionellen Ausdauer, gemessen mit dem 6-Minuten-Gehtest (6MWT) für Teilnehmer, die während der Studie AGLU02704 (NCT00158600) mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden
Zeitfenster: Woche 0
Der Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT) misst die zurückgelegte Distanz (in Metern) in 6 Minuten. Eine längere Distanz weist auf eine größere Ausdauer hin. Zeitrahmen sind ab Beginn der Doppelblindstudie AGLU02704 (NCT00158600) angegeben.
Woche 0
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) im Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT) in Woche 104 für Teilnehmer, die während der Studie AGLU02704 (NCT00158600) mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden
Zeitfenster: Woche 0, Woche 104
Der Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT) misst die zurückgelegte Distanz (in Metern) in 6 Minuten. Eine längere Distanz weist auf eine größere Ausdauer hin. Zeitrahmen sind ab Beginn der Doppelblindstudie AGLU02704 (NCT00158600) angegeben. Die Änderung wird als der Wert minus dem Ausgangswert berechnet.
Woche 0, Woche 104
Ausgangswerte (Woche 0) für den Prozentsatz der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) für Teilnehmer, die während der Studie AGLU02704 (NCT00158600) mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden
Zeitfenster: Woche 0
Die forcierte Vitalkapazität (FVC) ist ein Standard-Lungenfunktionstest zur Quantifizierung der Atemmuskelschwäche. FVC ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in aufrechter Position zwangsweise ausgeblasen werden kann, gemessen in Litern. Die prognostizierte forcierte Vitalkapazität basiert auf einer Formel, die Geschlecht, Alter und Größe einer Person verwendet, und ist eine Schätzung der gesunden Lungenkapazität. Prozent des vorhergesagten FVC = (beobachteter Wert)/(vorhergesagter Wert) * 100 %. Zeitrahmen sind ab Beginn der Doppelblindstudie AGLU02704 (NCT00158600) angegeben.
Woche 0
Veränderung des Prozentsatzes der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) in Woche 104 gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) für Teilnehmer, die während der Studie AGLU02704 (NCT00158600) mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden
Zeitfenster: Woche 0, Woche 104
Die forcierte Vitalkapazität (FVC) ist ein Standard-Lungenfunktionstest zur Quantifizierung der Atemmuskelschwäche. FVC ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in aufrechter Position zwangsweise ausgeblasen werden kann, gemessen in Litern. Die prognostizierte forcierte Vitalkapazität basiert auf einer Formel, die Geschlecht, Alter und Größe einer Person verwendet, und ist eine Schätzung der gesunden Lungenkapazität. Prozent des vorhergesagten FVC = (beobachteter Wert)/(vorhergesagter Wert) * 100 %. Zeitrahmen sind ab Beginn der Doppelblindstudie AGLU02704 (NCT00158600) angegeben. Die Änderung wird als der Wert minus dem Ausgangswert berechnet.
Woche 0, Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ausgangswerte (Woche 0) für den Prozentsatz der prognostizierten proximalen Muskelkraft der unteren Gliedmaßen, gemessen durch quantitative Muskeltests (QMT) für Teilnehmer, die während der Studie AGLU02704 (NCT00158600) mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden
Zeitfenster: Woche 0
Quantitativer Muskeltest (QMT) ist ein standardisiertes System zur Messung der Muskelkraftproduktion während maximaler freiwilliger isometrischer Kontraktion. QMT-Daten wurden direkt von Sensoren in Laptop-Computern gesammelt. Die vorhergesagten Normalwerte für QMT basieren auf einer Formel, die Geschlecht, Alter und Body-Mass-Index einer Person verwendet, und sind eine Schätzung der gesunden Muskelkraft. Prozent des vorhergesagten QMT = (beobachteter Wert)/(vorhergesagter Wert) * 100 %. Der QMT-Beinwert ist der Durchschnitt der bilateralen Mittelwerte für den Prozentsatz der vorhergesagten Kniebeuger und -strecker. Ein Wert von 100 % zeigt „normale“ Muskelkraft an.
Woche 0
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) für den Prozentsatz der prognostizierten proximalen Muskelkraft der unteren Extremitäten, gemessen durch quantitative Muskeltests (QMT) in Woche 104 für Teilnehmer, die während der Studie AGLU02704 (NCT00158600) mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden
Zeitfenster: Woche 0, Woche 104
Quantitativer Muskeltest (QMT) ist ein standardisiertes System zur Messung der Muskelkraftproduktion während maximaler freiwilliger isometrischer Kontraktion. QMT-Daten wurden direkt von Sensoren in Laptop-Computern gesammelt. Die vorhergesagten Normalwerte für QMT basieren auf einer Formel, die Geschlecht, Alter und Body-Mass-Index einer Person verwendet, und sind eine Schätzung der gesunden Muskelkraft. Prozent des vorhergesagten QMT = (beobachteter Wert)/(vorhergesagter Wert) * 100 %. Der QMT-Beinwert ist der Durchschnitt der bilateralen Mittelwerte für den Prozentsatz der vorhergesagten Kniebeuger und -strecker. Ein Wert von 100 % zeigt „normale“ Muskelkraft an.
Woche 0, Woche 104
Ausgangswerte (Woche 0) für die Lebensqualität in Bezug auf den Physical Component Score (PCS), gemessen durch die Medical Outcomes Study (MOS) Short Form-36 Health Survey für Teilnehmer, die während der Studie AGLU02704 (NCT00158600) mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden
Zeitfenster: Woche 0
Der Fragebogen Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 besteht aus 36 Items, die in 8 Bereiche gruppiert sind, um die allgemeine gesundheitsbezogene Lebensqualität bei gesunden und kranken Erwachsenen zu bewerten. Der Physical Component Score gibt die vier Domänen körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rolle, körperliche Schmerzen und allgemeine Gesundheit an und ist als Z-Scores (Skala von 0-100) standardisiert. Höhere Werte sind mit einer besseren Lebensqualität verbunden. Zeitrahmen sind ab Beginn der Doppelblindstudie AGLU02704 (NCT00158600) angegeben.
Woche 0
Veränderung der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert in Bezug auf den Physical Component Score (PCS), gemessen durch die Medical Outcomes Study (MOS) Short Form-36 Health Survey für Teilnehmer, die während der Studie AGLU02704 (NCT00158600) mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden
Zeitfenster: Woche 0, Woche 104
Der Fragebogen Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 besteht aus 36 Items, die in 8 Bereiche gruppiert sind, um die allgemeine gesundheitsbezogene Lebensqualität bei gesunden und kranken Erwachsenen zu bewerten. Der Physical Component Score gibt die vier Domänen körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rolle, körperliche Schmerzen und allgemeine Gesundheit an und ist als Z-Scores (Skala von 0-100) standardisiert. Höhere Werte sind mit einer besseren Lebensqualität verbunden. Die Änderung wird als der Wert minus dem Ausgangswert berechnet. Zeitrahmen sind ab Beginn der Doppelblindstudie AGLU02704 (NCT00158600) angegeben.
Woche 0, Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. März 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. März 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. April 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

7. März 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2014

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGLU03206
  • 2006-003644-31 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD-II)

Klinische Studien zur Alglucosidase alfa

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