Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesprotokoll for studieforlengelse for sent-debut

4. februar 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En åpen utvidelsesstudie av pasienter med sent debuterende Pompe-sykdom som tidligere ble registrert i protokoll AGLU02704

Pompes sykdom (også kjent som glykogenlagringssykdom Type II) er forårsaket av en mangel på et kritisk enzym i kroppen kalt syre alfa-glukosidase (GAA). Normalt brukes GAA av kroppens celler for å bryte ned glykogen (en lagret form for sukker) i spesialiserte strukturer som kalles lysosomer. Hos pasienter med Pompes sykdom akkumuleres en for stor mengde glykogen og lagres i ulike vev, spesielt hjerte- og skjelettmuskulatur, noe som hindrer deres normale funksjon. Målet med denne utvidelsesstudien er å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av alglukosidase alfa-behandling hos pasienter med sent oppstått Pompe-sykdom som tidligere ble behandlet under den placebokontrollerte, dobbeltblinde studien AGLU02704 (NCT00158600).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

81

Fase

  • Fase 4

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Westmead, Australia
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada
  • Forente stater
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater
      • San Diego, California, Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater
      • Gainesville, Florida, Forente stater
      • Sarasota, Florida, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
      • Toledo, Ohio, Forente stater
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater
      • San Antonio, Texas, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forente stater
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten må ha fullført protokoll AGLU02704 (NCT00158600)
  • Pasienten må gi signert, informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer utføres
  • Pasienten (og pasientens juridiske verge hvis pasienten er under 18 år) må ha evnen til å overholde den kliniske protokollen
  • En kvinnelig pasient i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved baseline. (merk: alle kvinnelige pasienter i fertil alder og kjønnsmodne menn må bruke en medisinsk akseptert prevensjonsmetode gjennom hele studien.)

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har en medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller andre formildende omstendigheter som etter etterforskerens oppfatning vil utelukke behandling med alglukosidase alfa.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alglucosidase Alfa/Alglucosidase Alfa
Deltakere som fikk alglukosidase alfa under den dobbeltblindede studien og, hvis de fullførte den dobbeltblindede studien, fortsatte behandlingen under utvidelsesstudien. Deltakerne fikk en intravenøs (IV) infusjon av 20 mg/kg alglucosidase alfa annenhver uke (qow) inntil deres deltakelse i både AGLU02704 (NCT00158600) og AGLU03206 studiene til sammen tilsvarte minimum 104 uker.
Biologisk: alglukosidase alfa
IV infusjon på 20 mg/kg; annenhver uke (qow)
Andre navn:
  • Myozym
  • Lumizyme
Eksperimentell: Placebo/Alglucosidase Alfa
Deltakere som fikk placebo under den dobbeltblindede studien, fullførte den dobbeltblindede studien (studie AGLU02704, NCT00158600), og kvalifiserte seg til å fortsette inn i utvidelsesstudien på alglukosidase alfa. Deltakerne fikk en intravenøs (IV) infusjon av 20 mg/kg alglucosidase alfa annenhver uke (qow) i opptil 52 uker. Kun erfaring med alglukosidase alfa-behandling er inkludert i denne utvidelsesstudien.
Biologisk: alglukosidase alfa
IV infusjon på 20 mg/kg; annenhver uke (qow)
Andre navn:
  • Myozym
  • Lumizyme

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammendrag av deltakere som rapporterer behandlingsoppståtte uønskede hendelser for deltakere behandlet med alglukosidase alfa under studien AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uke 0 til 2,5 år

Antall deltakere som opplevde bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE), behandlingsrelaterte bivirkninger og infusjonsassosierte reaksjoner (IAR). Sammendraget er basert på behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), definert som bivirkninger som oppsto etter oppstart av studiebehandling med alglukosidase alfa.

Deltakere med langtidseksponering for alglukosidase alfa (de fra behandlingsgruppen Alglucosidase Alfa/Alglucosidase Alfa) er inkludert. Tidsrammer er oppgitt fra oppstart av den dobbeltblindede studien AGLU02704 (NCT00158600).
Uke 0 til 2,5 år
Grunnlinjeverdier (uke 0) for funksjonell utholdenhet målt ved seks-minutters gangtest (6MWT) for deltakere behandlet med alglukosidase alfa under studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uke 0
Six-Minute Walk Test (6MWT) måler avstanden som er gått (i meter) på 6 minutter. En lengre distanse indikerer større utholdenhet. Tidsrammer er oppgitt fra oppstart av den dobbeltblindede studien AGLU02704 (NCT00158600).
Uke 0
Endring fra baseline (uke 0) i seks-minutters gangtest (6MWT) ved uke 104 for deltakere behandlet med alglukosidase alfa under studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uke 0, uke 104
Six-Minute Walk Test (6MWT) måler avstanden som er gått (i meter) på 6 minutter. En lengre distanse indikerer større utholdenhet. Tidsrammer er oppgitt fra oppstart av den dobbeltblindede studien AGLU02704 (NCT00158600). Endring beregnes som verdien minus grunnverdien.
Uke 0, uke 104
Grunnlinjeverdier (uke 0) for prosent predikert forsert vitalkapasitet (FVC) for deltakere behandlet med alglukosidase alfa under studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uke 0
Forsert vital kapasitet (FVC) er en standard lungefunksjonstest som brukes til å kvantifisere åndedrettsmuskelsvakhet. FVC er volumet av luft som kan tvangsblåses ut etter full inspirasjon i oppreist stilling, målt i liter. Forutsagt tvungen vitalkapasitet er basert på en formel som bruker kjønn, alder og høyde på en person, og er et estimat av sunn lungekapasitet. Prosent av predikert FVC = (observert verdi)/(predikert verdi) * 100 %. Tidsrammer er oppgitt fra oppstart av den dobbeltblindede studien AGLU02704 (NCT00158600).
Uke 0
Endring fra baseline (uke 0) i prosent forventet forsert vitalkapasitet (FVC) ved uke 104 for deltakere behandlet med alglukosidase alfa under studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uke 0, uke 104
Forsert vital kapasitet (FVC) er en standard lungefunksjonstest som brukes til å kvantifisere åndedrettsmuskelsvakhet. FVC er volumet av luft som kan tvangsblåses ut etter full inspirasjon i oppreist stilling, målt i liter. Forutsagt tvungen vitalkapasitet er basert på en formel som bruker kjønn, alder og høyde på en person, og er et estimat av sunn lungekapasitet. Prosent av predikert FVC = (observert verdi)/(predikert verdi) * 100 %. Tidsrammer er oppgitt fra oppstart av den dobbeltblindede studien AGLU02704 (NCT00158600). Endring beregnes som verdien minus grunnverdien.
Uke 0, uke 104

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Grunnlinjeverdier (uke 0) for prosent anslått proksimal muskelstyrke i underekstremitetene målt ved kvantitativ muskeltesting (QMT) for deltakere behandlet med alglukosidase alfa under studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uke 0
Kvantitativ muskeltesting (QMT) er et standardisert system for å måle muskelkraftproduksjon under maksimal frivillig isometrisk sammentrekning. QMT-data ble samlet inn direkte fra sensorer til bærbare datamaskiner. Forutsagte normale verdier for QMT er basert på en formel som bruker kjønn, alder og kroppsmasseindeks for en person, og er et estimat av sunn muskelkraft. Prosent av predikert QMT = (observert verdi)/(predikert verdi) * 100 %. QMT Leg Score er gjennomsnittet av de bilaterale middelverdiene for prosent anslåtte knebøyere og ekstensorer. En verdi på 100 % indikerer "normal" muskelstyrke.
Uke 0
Endring fra baseline (uke 0) for prosent anslått proksimal muskelstyrke i underekstremitetene målt ved kvantitativ muskeltesting (QMT) ved uke 104 for deltakere behandlet med alglukosidase alfa under studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uke 0, uke 104
Kvantitativ muskeltesting (QMT) er et standardisert system for å måle muskelkraftproduksjon under maksimal frivillig isometrisk sammentrekning. QMT-data ble samlet inn direkte fra sensorer til bærbare datamaskiner. Forutsagte normale verdier for QMT er basert på en formel som bruker kjønn, alder og kroppsmasseindeks for en person, og er et estimat av sunn muskelkraft. Prosent av predikert QMT = (observert verdi)/(predikert verdi) * 100 %. QMT Leg Score er gjennomsnittet av de bilaterale middelverdiene for prosent anslåtte knebøyere og ekstensorer. En verdi på 100 % indikerer "normal" muskelstyrke.
Uke 0, uke 104
Grunnlinjeverdier (uke 0) for livskvalitet relatert til fysisk komponentscore (PCS) som målt av Medical Outcomes Study (MOS) Short Form-36 Health Survey for deltakere behandlet med alglukosidase alfa under studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uke 0
Spørreskjemaet Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 består av 36 elementer gruppert i 8 domener designet for å vurdere generisk helserelatert livskvalitet i friske og syke voksne populasjoner. Physical Component Score rapporterer de fire domenene fysisk funksjon, rolle-fysisk, kroppslig smerte og generell helse og er standardisert som Z-score (skala fra 0-100). Høyere skår er assosiert med bedre livskvalitet. Tidsrammer er oppgitt fra oppstart av den dobbeltblindede studien AGLU02704 (NCT00158600).
Uke 0
Endring fra baseline i livskvalitet relatert til fysisk komponentscore (PCS) som målt av Medical Outcomes Study (MOS) Short Form-36 Health Survey for deltakere behandlet med alglukosidase alfa under studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uke 0, Uke 104
Spørreskjemaet Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 består av 36 elementer gruppert i 8 domener designet for å vurdere generisk helserelatert livskvalitet i friske og syke voksne populasjoner. Physical Component Score rapporterer de fire domenene fysisk funksjon, rolle-fysisk, kroppslig smerte og generell helse og er standardisert som Z-score (skala fra 0-100). Høyere skår er assosiert med bedre livskvalitet. Endring beregnes som verdien minus grunnverdien. Tidsrammer er oppgitt fra oppstart av den dobbeltblindede studien AGLU02704 (NCT00158600).
Uke 0, Uke 104

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. mars 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. mars 2007

Først lagt ut (Anslag)

3. april 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. mars 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2014

Sist bekreftet

1. februar 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGLU03206
  • 2006-003644-31 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Glykogenlagringssykdom Type II (GSD-II)

Kliniske studier på alglukosidase alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Taiwan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere