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Protocole d'extension de l'étude sur le traitement à début tardif

4 février 2014 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude d'extension en ouvert portant sur des patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif qui ont déjà été inscrits au protocole AGLU02704

La maladie de Pompe (également connue sous le nom de maladie de stockage du glycogène de type II) est causée par une déficience d'une enzyme critique dans le corps appelée alpha-glucosidase acide (GAA). Normalement, le GAA est utilisé par les cellules du corps pour décomposer le glycogène (une forme stockée de sucre) dans des structures spécialisées appelées lysosomes. Chez les patients atteints de la maladie de Pompe, une quantité excessive de glycogène s'accumule et est stockée dans divers tissus, en particulier le cœur et les muscles squelettiques, ce qui empêche leur fonctionnement normal. L'objectif de cette étude d'extension est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du traitement par l'alglucosidase alfa chez les patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif qui ont déjà été traités dans le cadre de l'étude en double aveugle contrôlée par placebo AGLU02704 (NCT00158600).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

81

Phase

  • Phase 4

Accès étendu

Approuvé en vente au public. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Westmead, Australie
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada
  • France
      • Paris, France
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas
  • États-Unis
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis
    • California
      • Beverly Hills, California, États-Unis
      • San Diego, California, États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, États-Unis
      • Gainesville, Florida, États-Unis
      • Sarasota, Florida, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis
      • Toledo, Ohio, États-Unis
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis
      • San Antonio, Texas, États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient doit avoir complété le protocole AGLU02704 (NCT00158600)
  • Le patient doit fournir un consentement éclairé et signé avant d'effectuer toute procédure liée à l'étude
  • Le patient (et son tuteur légal si le patient a moins de 18 ans) doit avoir la capacité de se conformer au protocole clinique
  • Une patiente en âge de procréer doit avoir un test de grossesse négatif au départ. (Remarque : toutes les patientes en âge de procréer et les hommes sexuellement matures doivent utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée tout au long de l'étude.)

Critère d'exclusion:

  • Le patient a une condition médicale, une maladie intercurrente grave ou une autre circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait le traitement par l'alglucosidase alfa.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Alglucosidase Alfa/Alglucosidase Alfa
Les participants qui ont reçu de l'alglucosidase alpha au cours de l'étude en double aveugle et, s'ils ont terminé l'étude en double aveugle, ont poursuivi ce traitement pendant l'étude d'extension. Les participants ont reçu une perfusion intraveineuse (IV) de 20 mg/kg d'alglucosidase alfa toutes les deux semaines (qow) jusqu'à ce que leur participation aux études AGLU02704 (NCT00158600) et AGLU03206 combinées atteigne un minimum de 104 semaines.
Biologique: alpha alglucosidase
Perfusion IV de 20 mg/kg ; une semaine sur deux (qow)
Autres noms:
  • Myozyme
  • Lumizyme
Expérimental: Placebo/Alglucosidase Alfa
Les participants ayant reçu un placebo au cours de l'étude en double aveugle ont terminé l'étude en double aveugle (étude AGLU02704, NCT00158600) et se sont qualifiés pour poursuivre l'étude d'extension sur l'alglucosidase alfa. Les participants ont reçu une perfusion intraveineuse (IV) de 20 mg/kg d'alglucosidase alfa toutes les deux semaines (qow) pendant un maximum de 52 semaines. Seule l'expérience du traitement par l'alglucosidase alfa est incluse dans cette étude d'extension.
Biologique: alpha alglucosidase
Perfusion IV de 20 mg/kg ; une semaine sur deux (qow)
Autres noms:
  • Myozyme
  • Lumizyme

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résumé des participants ayant signalé des événements indésirables liés au traitement pour les participants traités par l'alglucosidase Alfa au cours de l'étude AGLU02704 (NCT00158600)
Délai: Semaine 0 à 2,5 ans

Le nombre de participants qui ont subi des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG), des EI liés au traitement et des réactions associées à la perfusion (RIA). Le résumé est basé sur les EI apparus sous traitement (TEAE), définis comme des EI survenus après le début du traitement à l'étude avec l'alglucosidase alfa.

Les participants exposés à long terme à l'alglucosidase alfa (ceux du groupe de traitement Alglucosidase Alfa/Alglucosidase Alfa) sont inclus. Les délais sont indiqués à partir du début de l'étude en double aveugle AGLU02704 (NCT00158600).
Semaine 0 à 2,5 ans
Valeurs de base (semaine 0) de l'endurance fonctionnelle mesurée par le test de marche de six minutes (6MWT) pour les participants traités avec l'alglucosidase Alfa au cours de l'étude AGLU02704 (NCT00158600)
Délai: Semaine 0
Le test de marche de six minutes (6MWT) mesure la distance parcourue (en mètres) en 6 minutes. Une distance plus longue indique une plus grande endurance. Les délais sont indiqués à partir du début de l'étude en double aveugle AGLU02704 (NCT00158600).
Semaine 0
Changement par rapport au départ (semaine 0) dans le test de marche de six minutes (6MWT) à la semaine 104 pour les participants traités avec l'alglucosidase Alfa pendant l'étude AGLU02704 (NCT00158600)
Délai: Semaine 0, Semaine 104
Le test de marche de six minutes (6MWT) mesure la distance parcourue (en mètres) en 6 minutes. Une distance plus longue indique une plus grande endurance. Les délais sont indiqués à partir du début de l'étude en double aveugle AGLU02704 (NCT00158600). Le changement est calculé comme la valeur moins la valeur de référence.
Semaine 0, Semaine 104
Valeurs de base (semaine 0) pour le pourcentage de capacité vitale forcée (CVF) prévue pour les participants traités avec l'alglucosidase Alfa au cours de l'étude AGLU02704 (NCT00158600)
Délai: Semaine 0
La capacité vitale forcée (CVF) est un test standard de la fonction pulmonaire utilisé pour quantifier la faiblesse des muscles respiratoires. FVC est le volume d'air qui peut être expulsé de force après une inspiration complète en position verticale, mesuré en litres. La capacité vitale forcée prévue est basée sur une formule utilisant le sexe, l'âge et la taille d'une personne, et est une estimation de la capacité pulmonaire saine. Pourcentage de CVF prédit = (valeur observée)/(valeur prédite) * 100 %. Les délais sont indiqués à partir du début de l'étude en double aveugle AGLU02704 (NCT00158600).
Semaine 0
Changement par rapport au départ (semaine 0) du pourcentage de capacité vitale forcée (CVF) prédit à la semaine 104 pour les participants traités avec l'alglucosidase Alfa au cours de l'étude AGLU02704 (NCT00158600)
Délai: Semaine 0, Semaine 104
La capacité vitale forcée (CVF) est un test standard de la fonction pulmonaire utilisé pour quantifier la faiblesse des muscles respiratoires. FVC est le volume d'air qui peut être expulsé de force après une inspiration complète en position verticale, mesuré en litres. La capacité vitale forcée prévue est basée sur une formule utilisant le sexe, l'âge et la taille d'une personne, et est une estimation de la capacité pulmonaire saine. Pourcentage de CVF prédit = (valeur observée)/(valeur prédite) * 100 %. Les délais sont indiqués à partir du début de l'étude en double aveugle AGLU02704 (NCT00158600). Le changement est calculé comme la valeur moins la valeur de référence.
Semaine 0, Semaine 104

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Valeurs de base (semaine 0) pour le pourcentage de force musculaire proximale prédite des membres inférieurs, telle que mesurée par le test musculaire quantitatif (QMT) pour les participants traités avec l'alglucosidase Alfa pendant l'étude AGLU02704 (NCT00158600)
Délai: Semaine 0
Le test musculaire quantitatif (QMT) est un système standardisé pour mesurer la production de force musculaire pendant la contraction isométrique volontaire maximale. Les données QMT ont été collectées directement à partir de capteurs dans des ordinateurs portables. Les valeurs normales prédites pour QMT sont basées sur une formule utilisant le sexe, l'âge et l'indice de masse corporelle d'une personne, et sont une estimation de la force musculaire saine. Pourcentage de QMT prédit = (valeur observée)/(valeur prédite) * 100 %. Le QMT Leg Score est la moyenne des moyennes bilatérales pour le pourcentage prévu de fléchisseurs et d'extenseurs du genou. Une valeur de 100 % indique une force musculaire « normale ».
Semaine 0
Changement par rapport à la ligne de base (semaine 0) pour le pourcentage de force musculaire proximale prédite des membres inférieurs, telle que mesurée par le test musculaire quantitatif (QMT) à la semaine 104 pour les participants traités avec l'alglucosidase Alfa pendant l'étude AGLU02704 (NCT00158600)
Délai: Semaine 0, Semaine 104
Le test musculaire quantitatif (QMT) est un système standardisé pour mesurer la production de force musculaire pendant la contraction isométrique volontaire maximale. Les données QMT ont été collectées directement à partir de capteurs dans des ordinateurs portables. Les valeurs normales prédites pour QMT sont basées sur une formule utilisant le sexe, l'âge et l'indice de masse corporelle d'une personne, et sont une estimation de la force musculaire saine. Pourcentage de QMT prédit = (valeur observée)/(valeur prédite) * 100 %. Le QMT Leg Score est la moyenne des moyennes bilatérales pour le pourcentage prévu de fléchisseurs et d'extenseurs du genou. Une valeur de 100 % indique une force musculaire « normale ».
Semaine 0, Semaine 104
Valeurs de base (semaine 0) pour la qualité de vie liée au score de la composante physique (PCS) telle que mesurée par l'étude sur les résultats médicaux (MOS) Short Form-36 Health Survey pour les participants traités avec l'alglucosidase Alfa pendant l'étude AGLU02704 (NCT00158600)
Délai: Semaine 0
Le questionnaire MOS SF (Medical Outcomes Study Short Form)-36 se compose de 36 éléments regroupés en 8 domaines conçus pour évaluer la qualité de vie générique liée à la santé dans les populations adultes en bonne santé et malades. Le score de la composante physique rapporte les quatre domaines du fonctionnement physique, du rôle physique, de la douleur corporelle et de la santé générale et est normalisé sous forme de scores Z (échelle de 0 à 100). Des scores plus élevés sont associés à une meilleure qualité de vie. Les délais sont indiqués à partir du début de l'étude en double aveugle AGLU02704 (NCT00158600).
Semaine 0
Changement par rapport à la ligne de base de la qualité de vie liée au score de la composante physique (PCS) tel que mesuré par l'étude sur les résultats médicaux (MOS) Short Form-36 Health Survey pour les participants traités avec l'alglucosidase Alfa pendant l'étude AGLU02704 (NCT00158600)
Délai: Semaine 0 , Semaine 104
Le questionnaire MOS SF (Medical Outcomes Study Short Form)-36 se compose de 36 éléments regroupés en 8 domaines conçus pour évaluer la qualité de vie générique liée à la santé dans les populations adultes en bonne santé et malades. Le score de la composante physique rapporte les quatre domaines du fonctionnement physique, du rôle physique, de la douleur corporelle et de la santé générale et est normalisé sous forme de scores Z (échelle de 0 à 100). Des scores plus élevés sont associés à une meilleure qualité de vie. Le changement est calculé comme la valeur moins la valeur de référence. Les délais sont indiqués à partir du début de l'étude en double aveugle AGLU02704 (NCT00158600).
Semaine 0 , Semaine 104

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2008

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 mars 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 mars 2007

Première publication (Estimation)

3 avril 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

7 mars 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2014

Dernière vérification

1 février 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGLU03206
  • 2006-003644-31 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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