Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Late-Onset Treatment Study Extension Protocol

4. februar 2014 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En åben udvidelsesundersøgelse af patienter med sent-debuterende Pompe-sygdom, som tidligere var indskrevet i protokol AGLU02704

Pompes sygdom (også kendt som glykogenoplagringssygdom type II) er forårsaget af en mangel på et kritisk enzym i kroppen kaldet sur alfa-glucosidase (GAA). Normalt bruges GAA af kroppens celler til at nedbryde glykogen (en lagret form for sukker) i specialiserede strukturer kaldet lysosomer. Hos patienter med Pompes sygdom ophobes en for stor mængde glykogen og opbevares i forskellige væv, især hjerte- og skeletmuskler, hvilket forhindrer deres normale funktion. Formålet med denne forlængelsesundersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af alglucosidase alfa-behandling hos patienter med sent opstået Pompe-sygdom, som tidligere er blevet behandlet under det placebokontrollerede, dobbeltblindede studie AGLU02704 (NCT00158600).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

81

Fase

  • Fase 4

Udvidet adgang

Godkendt til salg til offentligheden. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Westmead, Australien
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada
  • Forenede Stater
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater
      • San Diego, California, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater
      • Sarasota, Florida, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
  • Holland
      • Rotterdam, Holland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten skal have udfyldt protokol AGLU02704 (NCT00158600)
  • Patienten skal give underskrevet, informeret samtykke, før der udføres undersøgelsesrelaterede procedurer
  • Patient (og patientens juridiske værge, hvis patienten er under 18 år) skal have evnen til at overholde den kliniske protokol
  • En kvindelig patient i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved baseline. (bemærk: alle kvindelige patienter i den fødedygtige alder og seksuelt modne mænd skal bruge en medicinsk accepteret præventionsmetode under hele undersøgelsen.)

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har en medicinsk tilstand, alvorlig sammenfaldende sygdom eller anden formildende omstændighed, der efter investigatorens opfattelse vil udelukke behandling med alglucosidase alfa.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alglucosidase Alfa/Alglucosidase Alfa
Deltagere, der fik alglucosidase alfa under det dobbeltblindede studie, og hvis de gennemførte det dobbeltblindede studie, fortsatte behandlingen under forlængelsesstudiet. Deltagerne modtog en intravenøs (IV) infusion af 20 mg/kg alglucosidase alfa hver anden uge (qow), indtil deres deltagelse i både AGLU02704 (NCT00158600) og AGLU03206 undersøgelserne tilsammen svarede til minimum 104 uger.
Biologisk: alglucosidase alfa
IV infusion af 20 mg/kg; hver anden uge (qow)
Andre navne:
  • Myozym
  • Lumizyme
Eksperimentel: Placebo/Alglucosidase Alfa
Deltagerne fik placebo under det dobbeltblindede studie, fuldførte det dobbeltblindede studie (undersøgelse AGLU02704, NCT00158600) og kvalificerede sig til at fortsætte i forlængelsesstudiet med alglucosidase alfa. Deltagerne modtog en intravenøs (IV) infusion af 20 mg/kg alglucosidase alfa hver anden uge (qow) i op til 52 uger. Kun erfaring med alglucosidase alfa-behandling er inkluderet i denne forlængelsesundersøgelse.
Biologisk: alglucosidase alfa
IV infusion af 20 mg/kg; hver anden uge (qow)
Andre navne:
  • Myozym
  • Lumizyme

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Resumé af deltagere, der rapporterer behandlingsfremspringende bivirkninger for deltagere behandlet med Alglucosidase Alfa under undersøgelse AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uge 0 til 2,5 år

Antallet af deltagere, der oplevede bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), behandlingsrelaterede AE'er og infusionsassocierede reaktioner (IAR'er). Resumé er baseret på behandlings-emergent AE'er (TEAE'er), defineret som AE'er, der opstod efter påbegyndelse af undersøgelsesbehandling med alglucosidase alfa.

Deltagere med langtidseksponering for alglucosidase alfa (dem fra behandlingsgruppen Alglucosidase Alfa/Alglucosidase Alfa) er inkluderet. Tidsrammer er angivet fra start af det dobbeltblindede studie AGLU02704 (NCT00158600).
Uge 0 til 2,5 år
Basisværdier (uge 0) for funktionel udholdenhed målt ved seks-minutters gangtest (6MWT) for deltagere behandlet med alglukosidase alfa under undersøgelse AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uge 0
Six-Minute Walk Test (6MWT) måler den gåede distance (i meter) på 6 minutter. En længere distance indikerer større udholdenhed. Tidsrammer er angivet fra start af det dobbeltblindede studie AGLU02704 (NCT00158600).
Uge 0
Ændring fra baseline (uge 0) i seks-minutters gangtesten (6MWT) i uge 104 for deltagere behandlet med alglukosidase alfa under undersøgelse AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uge 0, uge ​​104
Six-Minute Walk Test (6MWT) måler den gåede distance (i meter) på 6 minutter. En længere distance indikerer større udholdenhed. Tidsrammer er angivet fra start af det dobbeltblindede studie AGLU02704 (NCT00158600). Ændring beregnes som værdien minus basisværdien.
Uge 0, uge ​​104
Baselineværdier (uge 0) for procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC) for deltagere behandlet med Alglucosidase Alfa under undersøgelse AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uge 0
Forceret vitalkapacitet (FVC) er en standard lungefunktionstest, der bruges til at kvantificere respiratorisk muskelsvaghed. FVC er mængden af ​​luft, der kan tvangsblæses ud efter fuld inspiration i oprejst stilling, målt i liter. Forudsagt tvungen vitalkapacitet er baseret på en formel, der bruger køn, alder og højde på en person, og er et estimat af sund lungekapacitet. Procent af forudsagt FVC = (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100 %. Tidsrammer er angivet fra start af det dobbeltblindede studie AGLU02704 (NCT00158600).
Uge 0
Ændring fra baseline (uge 0) i den procentvise forudsagte forcerede vitale kapacitet (FVC) i uge 104 for deltagere behandlet med Alglucosidase Alfa under undersøgelse AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uge 0, uge ​​104
Forceret vitalkapacitet (FVC) er en standard lungefunktionstest, der bruges til at kvantificere respiratorisk muskelsvaghed. FVC er mængden af ​​luft, der kan tvangsblæses ud efter fuld inspiration i oprejst stilling, målt i liter. Forudsagt tvungen vitalkapacitet er baseret på en formel, der bruger køn, alder og højde på en person, og er et estimat af sund lungekapacitet. Procent af forudsagt FVC = (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100 %. Tidsrammer er angivet fra start af det dobbeltblindede studie AGLU02704 (NCT00158600). Ændring beregnes som værdien minus basisværdien.
Uge 0, uge ​​104

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Baselineværdier (uge 0) for procent forudsagt proksimal muskelstyrke i underekstremiteterne målt ved kvantitativ muskeltestning (QMT) for deltagere behandlet med Alglucosidase Alfa under undersøgelse AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uge 0
Kvantitativ muskeltest (QMT) er et standardiseret system til at måle muskelkraftproduktion under maksimal frivillig isometrisk kontraktion. QMT-data blev indsamlet direkte fra sensorer til bærbare computere. Forudsagte normale værdier for QMT er baseret på en formel, der bruger køn, alder og kropsmasseindeks for en person, og er et estimat af sund muskelkraft. Procent af forudsagt QMT = (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100 %. QMT Leg Score er gennemsnittet af de bilaterale middelværdier for procent forudsagte knæbøjere og -ekstensorer. En værdi på 100 % indikerer 'normal' muskelstyrke.
Uge 0
Ændring fra baseline (uge 0) for procent forudsagt proksimal muskelstyrke i underekstremiteterne målt ved kvantitativ muskeltestning (QMT) i uge 104 for deltagere behandlet med alglukosidase alfa under undersøgelse AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uge 0, uge ​​104
Kvantitativ muskeltest (QMT) er et standardiseret system til at måle muskelkraftproduktion under maksimal frivillig isometrisk kontraktion. QMT-data blev indsamlet direkte fra sensorer til bærbare computere. Forudsagte normale værdier for QMT er baseret på en formel, der bruger køn, alder og kropsmasseindeks for en person, og er et estimat af sund muskelkraft. Procent af forudsagt QMT = (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100 %. QMT Leg Score er gennemsnittet af de bilaterale middelværdier for procent forudsagte knæbøjere og -ekstensorer. En værdi på 100 % indikerer 'normal' muskelstyrke.
Uge 0, uge ​​104
Baseline-værdier (uge 0) for livskvalitet relateret til fysisk komponentscore (PCS) målt ved Medical Outcomes Study (MOS) Short Form-36 Health Survey for deltagere behandlet med Alglucosidase Alfa under undersøgelse AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uge 0
Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 spørgeskemaet består af 36 emner grupperet i 8 domæner designet til at vurdere generisk sundhedsrelateret livskvalitet i raske og syge voksne befolkninger. Physical Component Score rapporterer de fire domæner fysisk funktion, rolle-fysisk, kropslig smerte og generel sundhed og er standardiseret som Z-score (skala fra 0-100). Højere score er forbundet med bedre livskvalitet. Tidsrammer er angivet fra start af det dobbeltblindede studie AGLU02704 (NCT00158600).
Uge 0
Ændring fra baseline i livskvalitet relateret til fysisk komponentscore (PCS) målt ved Medical Outcomes Study (MOS) Short Form-36 Health Survey for deltagere behandlet med Alglucosidase Alfa under undersøgelse AGLU02704 (NCT00158600)
Tidsramme: Uge 0, uge ​​104
Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 spørgeskemaet består af 36 emner grupperet i 8 domæner designet til at vurdere generisk sundhedsrelateret livskvalitet i raske og syge voksne befolkninger. Physical Component Score rapporterer de fire domæner fysisk funktion, rolle-fysisk, kropslig smerte og generel sundhed og er standardiseret som Z-score (skala fra 0-100). Højere score er forbundet med bedre livskvalitet. Ændring beregnes som værdien minus basisværdien. Tidsrammer er angivet fra start af det dobbeltblindede studie AGLU02704 (NCT00158600).
Uge 0, uge ​​104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. marts 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. marts 2007

Først opslået (Skøn)

3. april 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. marts 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2014

Sidst verificeret

1. februar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGLU03206
  • 2006-003644-31 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Glykogenopbevaringssygdom type II (GSD-II)

Kliniske forsøg med alglucosidase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner