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迟发性治疗研究扩展方案

2014年2月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

一项针对先前参与方案 AGLU02704 的迟发性庞贝病患者的开放标签扩展研究

庞贝病（也称为 II 型糖原贮积病）是由体内一种称为酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 的关键酶缺乏引起的。 通常，身体细胞使用 GAA 分解称为溶酶体的特殊结构中的糖原（糖的一种储存形式）。 在庞贝病患者中，过量的糖原积累并储存在各种组织中，尤其是心脏和骨骼肌，这会妨碍它们的正常功能。 这项扩展研究的目的是评估阿糖苷酶 alfa 治疗迟发性庞贝病患者的长期安全性和有效性，这些患者之前接受过安慰剂对照双盲研究 AGLU02704 (NCT00158600) 的治疗。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

81

阶段

  • 第四阶段

扩展访问

得到正式认可的 出售给公众。 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大
    • Quebec
      • Sherbrooke、Quebec、加拿大
  • 法国
      • Paris、法国
  • 澳大利亚
      • Westmead、澳大利亚
  • 美国
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国
    • California
      • Beverly Hills、California、美国
      • San Diego、California、美国
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国
    • Florida
      • Coral Springs、Florida、美国
      • Gainesville、Florida、美国
      • Sarasota、Florida、美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国
    • New York
      • New York、New York、美国
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国
      • Toledo、Ohio、美国
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、美国
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、美国
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国
      • San Antonio、Texas、美国
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国
    • Wisconsin
      • Green Bay、Wisconsin、美国
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

8年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 患者必须已完成方案 AGLU02704 (NCT00158600)
  • 在执行任何与研究相关的程序之前，患者必须签署知情同意书
  • 患者（如果患者未满 18 岁，则为患者的法定监护人）必须有能力遵守临床方案
  • 具有生育潜力的女性患者在基线时的妊娠试验必须为阴性。 （注意：所有有生育能力的女性患者和性成熟的男性患者必须在整个研究过程中使用医学上可接受的避孕方法。）

排除标准：

  • 患者有医学状况、严重并发疾病或其他情有可原的情况，研究者认为这些情况会排除使用阿糖苷酶 alfa 进行治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：阿糖苷酶α/阿糖苷酶α
在双盲研究期间接受阿糖苷酶 alfa 治疗的参与者，如果他们完成了双盲研究，则在扩展研究期间继续接受该治疗。 参与者每隔一周 (qow) 接受静脉内 (IV) 输注 20 mg/kg 的阿糖苷酶 alfa，直到他们参与 AGLU02704 (NCT00158600) 和 AGLU03206 研究的总和至少达到 104 周。
生物：阿糖苷酶α
静脉滴注 20 mg/kg；每隔一周 (qow)
其他名称：
  • 肌酶
  • 发光酶
实验性的：安慰剂/糖苷酶 Alfa
在双盲研究期间给予安慰剂、完成双盲研究（研究 AGLU02704、NCT00158600）并有资格继续进行阿糖苷酶 alfa 扩展研究的参与者。 参与者每隔一周 (qow) 接受静脉内 (IV) 输注 20 mg/kg 的阿糖苷酶 alfa，持续长达 52 周。 此扩展研究仅包括阿糖苷酶 alfa 治疗经验。
生物：阿糖苷酶α
静脉滴注 20 mg/kg；每隔一周 (qow)
其他名称：
  • 肌酶
  • 发光酶

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在研究 AGLU02704 (NCT00158600) 期间接受阿糖苷酶 Alfa 治疗的参与者报告治疗紧急不良事件的参与者摘要
大体时间：第 0 周至 2.5 岁

经历过不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE)、治疗相关 AE 和输液相关反应 (IAR) 的参与者人数。 摘要基于治疗中出现的 AE (TEAE)，定义为在开始使用阿糖苷酶 alfa 进行研究治疗后发生的 AE。

包括长期接触阿糖苷酶 alfa 的参与者（来自阿糖苷酶 Alfa/阿糖苷酶 Alfa 治疗组的参与者）。 时间范围从双盲研究 AGLU02704 (NCT00158600) 开始算起。
第 0 周至 2.5 岁
研究 AGLU02704 (NCT00158600) 期间接受阿糖苷酶 Alfa 治疗的参与者通过六分钟步行试验 (6MWT) 测量的功能耐力基线值（第 0 周）
大体时间：第 0 周
六分钟步行测试 (6MWT) 测量 6 分钟内步行的距离（以米为单位）。 距离越远表示耐力越强。 时间范围从双盲研究 AGLU02704 (NCT00158600) 开始算起。
第 0 周
AGLU02704 (NCT00158600) 研究期间接受阿糖苷酶 Alfa 治疗的参与者在第 104 周的六分钟步行试验 (6MWT) 中相对于基线（第 0 周）的变化
大体时间：第 0 周，第 104 周
六分钟步行测试 (6MWT) 测量 6 分钟内步行的距离（以米为单位）。 距离越远表示耐力越强。 时间范围从双盲研究 AGLU02704 (NCT00158600) 开始算起。 变化计算为该值减去基线值。
第 0 周，第 104 周
在研究 AGLU02704 (NCT00158600) 期间接受阿糖苷酶 Alfa 治疗的参与者的预测用力肺活量 (FVC) 百分比的基线值（第 0 周）
大体时间：第 0 周
用力肺活量 (FVC) 是用于量化呼吸肌无力的标准肺功能测试。 FVC 是在直立位置完全吸气后可以用力吹出的空气体积，以升为单位。 预测用力肺活量基于使用人的性别、年龄和身高的公式，是对健康肺活量的估计。 预测 FVC 的百分比 =（观察值）/（预测值）* 100%。 时间范围从双盲研究 AGLU02704 (NCT00158600) 开始算起。
第 0 周
AGLU02704 (NCT00158600) 研究期间接受阿糖苷酶 Alfa 治疗的参与者在第 104 周预测用力肺活量 (FVC) 百分比相对于基线（第 0 周）的变化
大体时间：第 0 周，第 104 周
用力肺活量 (FVC) 是用于量化呼吸肌无力的标准肺功能测试。 FVC 是在直立位置完全吸气后可以用力吹出的空气体积，以升为单位。 预测用力肺活量基于使用人的性别、年龄和身高的公式，是对健康肺活量的估计。 预测 FVC 的百分比 =（观察值）/（预测值）* 100%。 时间范围从双盲研究 AGLU02704 (NCT00158600) 开始算起。 变化计算为该值减去基线值。
第 0 周，第 104 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在研究 AGLU02704 (NCT00158600) 期间，通过定量肌肉测试 (QMT) 测量用阿糖苷酶 α 治疗的参与者的下肢预测近端肌肉力量百分比的基线值（第 0 周）
大体时间：第 0 周
定量肌肉测试 (QMT) 是一种标准化系统，用于测量最大自主等长收缩期间肌肉力量的产生。 QMT 数据直接从传感器收集到笔记本电脑中。 QMT 的预测正常值基于使用一个人的性别、年龄和体重指数的公式，并且是对健康肌肉力量的估计。 预测的 QMT 百分比 =（观察值）/（预测值）* 100%。 QMT 腿部得分是预测膝屈肌和伸肌百分比的双侧平均值的平均值。 100% 的值表示“正常”肌肉力量。
第 0 周
AGLU02704 (NCT00158600) 研究期间接受阿糖苷酶 α 治疗的参与者在第 104 周通过定量肌肉测试 (QMT) 测量的下肢近端肌肉力量预测百分比相对于基线（第 0 周）的变化
大体时间：第 0 周，第 104 周
定量肌肉测试 (QMT) 是一种标准化系统，用于测量最大自主等长收缩期间肌肉力量的产生。 QMT 数据直接从传感器收集到笔记本电脑中。 QMT 的预测正常值基于使用一个人的性别、年龄和体重指数的公式，并且是对健康肌肉力量的估计。 预测的 QMT 百分比 =（观察值）/（预测值）* 100%。 QMT 腿部得分是预测膝屈肌和伸肌百分比的双侧平均值的平均值。 100% 的值表示“正常”肌肉力量。
第 0 周，第 104 周
与物理成分评分 (PCS) 相关的生活质量基线值（第 0 周），通过医疗结果研究 (MOS) 简短表格 36 健康调查对在研究 AGLU02704 (NCT00158600) 期间接受阿糖苷酶 Alfa 治疗的参与者进行测量
大体时间：第 0 周
医疗结果研究简表 (MOS SF)-36 问卷由 36 个项目组成，分为 8 个领域，旨在评估健康和患病成年人群的一般健康相关生活质量。 身体成分分数报告身体机能、身体角色、身体疼痛和一般健康的四个领域，并标准化为 Z 分数（0-100 的范围）。 更高的分数与更好的生活质量相关。 时间范围从双盲研究 AGLU02704 (NCT00158600) 开始算起。
第 0 周
通过医疗结果研究 (MOS) 简短表格 36 健康调查测量的与物理成分评分 (PCS) 相关的生活质量相对于基线的变化，该调查针对研究期间接受阿糖苷酶 Alfa 治疗的参与者进行 AGLU02704 (NCT00158600)
大体时间：第 0 周，第 104 周
医疗结果研究简表 (MOS SF)-36 问卷由 36 个项目组成，分为 8 个领域，旨在评估健康和患病成年人群的一般健康相关生活质量。 身体成分分数报告身体机能、身体角色、身体疼痛和一般健康这四个领域，并被标准化为 Z 分数（0-100 的范围）。 更高的分数与更好的生活质量相关。 变化计算为该值减去基线值。 时间范围从双盲研究 AGLU02704 (NCT00158600) 开始算起。
第 0 周，第 104 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Genzyme, a Sanofi Company

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2007年3月1日

初级完成 (实际的)

2008年10月1日

研究完成 (实际的)

2008年11月1日

研究注册日期

首次提交

2007年3月30日

首先提交符合 QC 标准的

2007年3月30日

首次发布 (估计)

2007年4月3日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年3月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年2月4日

最后验证

2014年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AGLU03206
  • 2006-003644-31 (EudraCT编号)

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糖原贮积病 II 型 (GSD-II)的临床试验

阿糖苷酶α的临床试验

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医疗条件

药物干预

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药物干预

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