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Protocollo di estensione dello studio sul trattamento a esordio tardivo

4 febbraio 2014 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di estensione in aperto su pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo precedentemente arruolati nel protocollo AGLU02704

La malattia di Pompe (nota anche come malattia da accumulo di glicogeno di tipo II) è causata da una carenza di un enzima critico nel corpo chiamato acido alfa-glucosidasi (GAA). Normalmente, il GAA viene utilizzato dalle cellule del corpo per abbattere il glicogeno (una forma immagazzinata di zucchero) all'interno di strutture specializzate chiamate lisosomi. Nei pazienti con malattia di Pompe, una quantità eccessiva di glicogeno si accumula e viene immagazzinata in vari tessuti, in particolare cuore e muscolo scheletrico, impedendo il loro normale funzionamento. L'obiettivo di questo studio di estensione è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento con alglucosidasi alfa in pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo precedentemente trattati nell'ambito dello studio in doppio cieco, controllato con placebo AGLU02704 (NCT00158600).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

81

Fase

  • Fase 4

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Westmead, Australia
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada
  • Francia
      • Paris, Francia
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
  • Stati Uniti
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti
      • San Diego, California, Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti
      • Sarasota, Florida, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente deve aver completato il protocollo AGLU02704 (NCT00158600)
  • Il paziente deve fornire il consenso informato e firmato prima di eseguire qualsiasi procedura correlata allo studio
  • Il paziente (e il tutore legale del paziente se il paziente ha meno di 18 anni) deve essere in grado di rispettare il protocollo clinico
  • Una paziente di sesso femminile in età fertile deve avere un test di gravidanza negativo al basale. (nota: tutte le pazienti di sesso femminile in età fertile e i maschi sessualmente maturi devono utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico durante lo studio.)

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha una condizione medica, una grave malattia intercorrente o altre circostanze attenuanti che, a parere dello sperimentatore, precluderebbero il trattamento con alglucosidasi alfa.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Alglucosidasi Alfa/Alglucosidasi Alfa
I partecipanti che hanno ricevuto alglucosidasi alfa durante lo studio in doppio cieco e, se hanno completato lo studio in doppio cieco, hanno continuato tale trattamento durante lo studio di estensione. I partecipanti hanno ricevuto un'infusione endovenosa (IV) di 20 mg/kg di alglucosidasi alfa a settimane alterne (qow) fino a quando la loro partecipazione a entrambi gli studi AGLU02704 (NCT00158600) e AGLU03206 insieme non è stata pari a un minimo di 104 settimane.
Biologico: alglucosidasi alfa
Infusione endovenosa di 20 mg/kg; ogni due settimane (qow)
Altri nomi:
  • Miozima
  • Lumizyme
Sperimentale: Placebo/Alglucosidasi alfa
I partecipanti a cui è stato somministrato il placebo durante lo studio in doppio cieco, hanno completato lo studio in doppio cieco (studio AGLU02704, NCT00158600) e si sono qualificati per continuare nello studio di estensione sull'alglucosidasi alfa. I partecipanti hanno ricevuto un'infusione endovenosa (IV) di 20 mg/kg di alglucosidasi alfa a settimane alterne (qow) per un massimo di 52 settimane. In questo studio di estensione è inclusa solo l'esperienza del trattamento con alglucosidasi alfa.
Biologico: alglucosidasi alfa
Infusione endovenosa di 20 mg/kg; ogni due settimane (qow)
Altri nomi:
  • Miozima
  • Lumizyme

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riepilogo dei partecipanti che hanno segnalato eventi avversi emergenti dal trattamento per i partecipanti trattati con alglucosidasi alfa durante lo studio AGLU02704 (NCT00158600)
Lasso di tempo: Settimana da 0 a 2,5 anni

Il numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi correlati al trattamento e reazioni associate all'infusione (IAR). Il riepilogo si basa sugli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), definiti come eventi avversi che si sono verificati dopo l'inizio del trattamento in studio con alglucosidasi alfa.

Sono inclusi i partecipanti con esposizione a lungo termine all'alglucosidasi alfa (quelli del gruppo di trattamento Alglucosidasi alfa/Alglucosidasi alfa). I tempi sono indicati dall'inizio dello studio in doppio cieco AGLU02704 (NCT00158600).
Settimana da 0 a 2,5 anni
Valori basali (settimana 0) della resistenza funzionale misurata dal test del cammino in sei minuti (6MWT) per i partecipanti trattati con alglucosidasi alfa durante lo studio AGLU02704 (NCT00158600)
Lasso di tempo: Settimana 0
Il Six-Minute Walk Test (6MWT) misura la distanza percorsa (in metri) in 6 minuti. Una distanza maggiore indica una maggiore resistenza. I tempi sono indicati dall'inizio dello studio in doppio cieco AGLU02704 (NCT00158600).
Settimana 0
Variazione rispetto al basale (settimana 0) nel test del cammino in sei minuti (6MWT) alla settimana 104 per i partecipanti trattati con alglucosidasi alfa durante lo studio AGLU02704 (NCT00158600)
Lasso di tempo: Settimana 0, Settimana 104
Il Six-Minute Walk Test (6MWT) misura la distanza percorsa (in metri) in 6 minuti. Una distanza maggiore indica una maggiore resistenza. I tempi sono indicati dall'inizio dello studio in doppio cieco AGLU02704 (NCT00158600). La modifica viene calcolata come il valore meno il valore di riferimento.
Settimana 0, Settimana 104
Valori basali (settimana 0) per la capacità vitale forzata (FVC) percentuale prevista per i partecipanti trattati con alglucosidasi alfa durante lo studio AGLU02704 (NCT00158600)
Lasso di tempo: Settimana 0
La capacità vitale forzata (FVC) è un test di funzionalità polmonare standard utilizzato per quantificare la debolezza dei muscoli respiratori. FVC è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente dopo una completa inspirazione in posizione eretta, misurato in litri. La capacità vitale forzata prevista si basa su una formula che utilizza sesso, età e altezza di una persona ed è una stima della capacità polmonare sana. Percentuale della FVC prevista = (valore osservato)/(valore previsto) * 100%. I tempi sono indicati dall'inizio dello studio in doppio cieco AGLU02704 (NCT00158600).
Settimana 0
Variazione rispetto al basale (settimana 0) nella percentuale prevista di capacità vitale forzata (FVC) alla settimana 104 per i partecipanti trattati con alglucosidasi alfa durante lo studio AGLU02704 (NCT00158600)
Lasso di tempo: Settimana 0, Settimana 104
La capacità vitale forzata (FVC) è un test di funzionalità polmonare standard utilizzato per quantificare la debolezza dei muscoli respiratori. FVC è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente dopo una completa inspirazione in posizione eretta, misurato in litri. La capacità vitale forzata prevista si basa su una formula che utilizza sesso, età e altezza di una persona ed è una stima della capacità polmonare sana. Percentuale della FVC prevista = (valore osservato)/(valore previsto) * 100%. I tempi sono indicati dall'inizio dello studio in doppio cieco AGLU02704 (NCT00158600). La modifica viene calcolata come il valore meno il valore di riferimento.
Settimana 0, Settimana 104

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valori basali (settimana 0) per la forza muscolare prossimale percentuale prevista degli arti inferiori misurata mediante test muscolare quantitativo (QMT) per i partecipanti trattati con alglucosidasi alfa durante lo studio AGLU02704 (NCT00158600)
Lasso di tempo: Settimana 0
Il test muscolare quantitativo (QMT) è un sistema standardizzato per misurare la produzione di forza muscolare durante la massima contrazione isometrica volontaria. I dati QMT sono stati raccolti direttamente dai sensori nei computer portatili. I valori normali previsti per QMT si basano su una formula che utilizza il sesso, l'età e l'indice di massa corporea di una persona e sono una stima della forza muscolare sana. Percentuale del QMT previsto = (valore osservato)/(valore previsto) * 100%. Il QMT Leg Score è la media delle medie bilaterali per la percentuale prevista di flessori ed estensori del ginocchio. Un valore del 100% indica una forza muscolare "normale".
Settimana 0
Variazione rispetto al basale (settimana 0) della forza muscolare prossimale percentuale prevista degli arti inferiori misurata mediante test muscolare quantitativo (QMT) alla settimana 104 per i partecipanti trattati con alglucosidasi alfa durante lo studio AGLU02704 (NCT00158600)
Lasso di tempo: Settimana 0, Settimana 104
Il test muscolare quantitativo (QMT) è un sistema standardizzato per misurare la produzione di forza muscolare durante la massima contrazione isometrica volontaria. I dati QMT sono stati raccolti direttamente dai sensori nei computer portatili. I valori normali previsti per QMT si basano su una formula che utilizza il sesso, l'età e l'indice di massa corporea di una persona e sono una stima della forza muscolare sana. Percentuale del QMT previsto = (valore osservato)/(valore previsto) * 100%. Il QMT Leg Score è la media delle medie bilaterali per la percentuale prevista di flessori ed estensori del ginocchio. Un valore del 100% indica una forza muscolare "normale".
Settimana 0, Settimana 104
Valori basali (settimana 0) per la qualità della vita correlata al punteggio dei componenti fisici (PCS) misurati dall'indagine sulla salute breve modulo 36 dello studio sui risultati medici (MOS) per i partecipanti trattati con alglucosidasi alfa durante lo studio AGLU02704 (NCT00158600)
Lasso di tempo: Settimana 0
Il questionario Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 è composto da 36 elementi raggruppati in 8 domini progettati per valutare la qualità della vita generica correlata alla salute nelle popolazioni adulte sane e malate. Physical Component Score riporta i quattro domini di funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore corporeo e salute generale e sono standardizzati come punteggi Z (scala da 0 a 100). Punteggi più alti sono associati a una migliore qualità della vita. I tempi sono indicati dall'inizio dello studio in doppio cieco AGLU02704 (NCT00158600).
Settimana 0
Variazione rispetto al basale della qualità della vita correlata al punteggio della componente fisica (PCS) misurata dall'indagine sulla salute breve modulo 36 dello studio sui risultati medici (MOS) per i partecipanti trattati con alglucosidasi alfa durante lo studio AGLU02704 (NCT00158600)
Lasso di tempo: Settimana 0 , Settimana 104
Il questionario Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 è composto da 36 elementi raggruppati in 8 domini progettati per valutare la qualità della vita generica correlata alla salute nelle popolazioni adulte sane e malate. Physical Component Score riporta i quattro domini di funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore corporeo e salute generale ed è standardizzato come punteggi Z (scala da 0 a 100). Punteggi più alti sono associati a una migliore qualità della vita. La modifica viene calcolata come il valore meno il valore di riferimento. I tempi sono indicati dall'inizio dello studio in doppio cieco AGLU02704 (NCT00158600).
Settimana 0 , Settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 marzo 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 marzo 2007

Primo Inserito (Stima)

3 aprile 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 marzo 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGLU03206
  • 2006-003644-31 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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