このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

遅発性治療研究延長プロトコル

2014年2月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

以前にプロトコルAGLU02704に登録された遅発性ポンペ病患者の非盲検延長研究

ポンペ病 (糖原病 II 型としても知られる) は、酸性アルファ-グルコシダーゼ (GAA) と呼ばれる体内の重要な酵素の欠乏によって引き起こされます。 通常、GAA は、リソソームと呼ばれる特殊な構造内のグリコーゲン (糖の貯蔵形態) を分解するために体の細胞によって使用されます。 ポンペ病の患者では、過剰な量のグリコーゲンが蓄積し、さまざまな組織、特に心臓や骨格筋に貯蔵され、正常な機能を妨げます。 この延長試験の目的は、プラセボ対照二重盲検試験 AGLU02704 (NCT00158600) で以前に治療を受けた遅発性ポンペ病患者におけるアルグルコシダーゼ アルファ治療の長期的な安全性と有効性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

81

段階

  • フェーズ 4

アクセスの拡大

承認済み 一般販売用。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ
    • California
      • Beverly Hills、California、アメリカ
      • San Diego、California、アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ
    • Florida
      • Coral Springs、Florida、アメリカ
      • Gainesville、Florida、アメリカ
      • Sarasota、Florida、アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ
      • Toledo、Ohio、アメリカ
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、アメリカ
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、アメリカ
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ
      • San Antonio、Texas、アメリカ
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ
    • Wisconsin
      • Green Bay、Wisconsin、アメリカ
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ
  • オーストラリア
      • Westmead、オーストラリア
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ
    • Quebec
      • Sherbrooke、Quebec、カナダ
  • フランス
      • Paris、フランス

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 患者はプロトコル AGLU02704 (NCT00158600) を完了している必要があります
  • 患者は、研究関連の手順を実行する前に、署名されたインフォームド コンセントを提供する必要があります。
  • -患者（および患者が18歳未満の場合は患者の法定後見人）は、臨床プロトコルを遵守する能力を持っている必要があります
  • 出産の可能性のある女性患者は、ベースラインで妊娠検査が陰性でなければなりません。 （注：出産の可能性のあるすべての女性患者および性的に成熟した男性は、研究を通じて医学的に認められた避妊法を使用する必要があります。）

除外基準:

  • 患者は、アルグルコシダーゼ アルファによる治療を除外すると治験責任医師が判断する医学的状態、重篤な併発疾患、またはその他の酌量すべき状況にある。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アルグルコシダーゼ アルファ/アルグルコシダーゼ アルファ
二重盲検試験中にアルグルコシダーゼ アルファを投与された参加者は、二重盲検試験を完了した場合は、延長試験中もその治療を継続しました。 参加者は、AGLU02704 (NCT00158600) と AGLU03206 の両方の研究への参加が最低 104 週間に等しくなるまで、隔週 (qow) に 20 mg/kg のアルグルコシダーゼ アルファの静脈内 (IV) 注入を受けました。
生物学的：アルグルコシダーゼ アルファ
20 mg/kg の IV 注入;隔週 (qow)
他の名前：
  • ミオザイム
  • ルミザイム
実験的：プラセボ/アルグルコシダーゼ アルファ
二重盲検試験中にプラセボを投与された参加者は、二重盲検試験 (試験 AGLU02704、NCT00158600) を完了し、アルグルコシダーゼ アルファの延長試験に進む資格を得ました。 参加者は、アルグルコシダーゼ アルファ 20 mg/kg の静脈内 (IV) 注入を隔週 (qow) で最大 52 週間受けました。 この延長試験には、アルグルコシダーゼ アルファの治療経験のみが含まれます。
生物学的：アルグルコシダーゼ アルファ
20 mg/kg の IV 注入;隔週 (qow)
他の名前：
  • ミオザイム
  • ルミザイム

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究AGLU02704（NCT00158600）中にアルグルコシダーゼアルファで治療された参加者の治療に伴う有害事象を報告した参加者の要約
時間枠：週 0 ～ 2.5 年

有害事象 (AE)、重篤な有害事象 (SAE)、治療関連の AE、および注入関連反応 (IAR) を経験した参加者の数。 要約は、アルグルコシダーゼ アルファによる試験治療の開始後に発生した AE として定義される、治療に起因する AE (TEAE) に基づいています。

アルグルコシダーゼ アルファに長期曝露した参加者 (アルグルコシダーゼ アルファ/アルグルコシダーゼ アルファ治療群の参加者) が含まれます。 時間枠は、二重盲検試験 AGLU02704 (NCT00158600) の開始から記載されています。
週 0 ～ 2.5 年
研究AGLU02704（NCT00158600）中にアルグルコシダーゼアルファで治療された参加者の6分間歩行テスト（6MWT）によって測定された機能的持久力のベースライン値（0週）
時間枠：第0週
6 分歩行テスト (6MWT) は、6 分間で歩いた距離 (メートル単位) を測定します。 距離が長いほど持久力が高いことを示します。 時間枠は、二重盲検試験 AGLU02704 (NCT00158600) の開始から記載されています。
第0週
研究AGLU02704（NCT00158600）中にアルグルコシダーゼアルファで治療された参加者の104週の6分間歩行テスト（6MWT）のベースライン（0週）からの変化
時間枠：0週目、104週目
6 分歩行テスト (6MWT) は、6 分間で歩いた距離 (メートル単位) を測定します。 距離が長いほど持久力が高いことを示します。 時間枠は、二重盲検試験 AGLU02704 (NCT00158600) の開始から記載されています。 変化は、値からベースライン値を引いたものとして計算されます。
0週目、104週目
研究AGLU02704（NCT00158600）中にアルグルコシダーゼアルファで治療された参加者のパーセント予測強制肺活量（FVC）のベースライン値（0週）
時間枠：第0週
努力肺活量 (FVC) は、呼吸筋の衰弱を定量化するために使用される標準的な肺機能検査です。 FVC は、立位で完全に吸気した後に強制的に吹き出すことができる空気の量で、リットルで測定されます。 予測される強制肺活量は、人の性別、年齢、身長を使用した式に基づいており、健康な肺活量の推定値です。 予測 FVC の割合 = (観測値)/(予測値) * 100%。 時間枠は、二重盲検試験 AGLU02704 (NCT00158600) の開始から記載されています。
第0週
研究AGLU02704（NCT00158600）中にアルグルコシダーゼアルファで治療された参加者の104週でのパーセント予測強制肺活量（FVC）のベースライン（0週）からの変化
時間枠：0週目、104週目
努力肺活量 (FVC) は、呼吸筋の衰弱を定量化するために使用される標準的な肺機能検査です。 FVC は、立位で完全に吸気した後に強制的に吹き出すことができる空気の量で、リットルで測定されます。 予測される強制肺活量は、人の性別、年齢、身長を使用した式に基づいており、健康な肺活量の推定値です。 予測 FVC の割合 = (観測値)/(予測値) * 100%。 時間枠は、二重盲検試験 AGLU02704 (NCT00158600) の開始から記載されています。 変化は、値からベースライン値を引いたものとして計算されます。
0週目、104週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究AGLU02704（NCT00158600）中にアルグルコシダーゼアルファで治療された参加者の定量的筋肉試験（QMT）によって測定された、下肢の予測近位筋強度のベースライン値（0週）
時間枠：第0週
定量的筋力テスト (QMT) は、最大随意等尺性収縮中の筋力の生成を測定する標準化されたシステムです。 QMT データは、センサーからラップトップ コンピューターに直接収集されました。 QMT の予測正常値は、人の性別、年齢、体格指数を使用した式に基づいており、健康な筋力の推定値です。 予測 QMT のパーセント = (観測値)/(予測値) * 100%。 QMTレッグスコアは、予測された膝の屈筋と伸筋のパーセントの両側平均の平均です。 100% の値は、「正常な」筋力を示します。
第0週
研究AGLU02704（NCT00158600）中にアルグルコシダーゼアルファで治療された参加者について、104週目に定量的筋力テスト（QMT）によって測定された下肢の予測近位筋強度のベースライン（0週目）からの変化
時間枠：0週目、104週目
定量的筋力テスト (QMT) は、最大随意等尺性収縮中の筋力の生成を測定する標準化されたシステムです。 QMT データは、センサーからラップトップ コンピューターに直接収集されました。 QMT の予測正常値は、人の性別、年齢、体格指数を使用した式に基づいており、健康な筋力の推定値です。 予測 QMT のパーセント = (観測値)/(予測値) * 100%。 QMTレッグスコアは、予測された膝の屈筋と伸筋のパーセントの両側平均の平均です。 100% の値は、「正常な」筋力を示します。
0週目、104週目
研究 AGLU02704 (NCT00158600) 中にアルグルコシダーゼ アルファで治療された参加者の医療転帰研究 (MOS) ショート フォーム 36 健康調査によって測定された、身体コンポーネント スコア (PCS) に関連する生活の質のベースライン値 (第 0 週)
時間枠：第0週
Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 アンケートは、健康な成人および病気の成人集団における一般的な健康関連の生活の質を評価するために設計された 8 つのドメインにグループ化された 36 項目で構成されています。 Physical Component Score は、身体機能、身体の役割、身体の痛み、および一般的な健康状態の 4 つの領域を報告し、Z スコア (0 ～ 100 のスケール) として標準化されています。 スコアが高いほど、生活の質が向上します。 時間枠は、二重盲検試験 AGLU02704 (NCT00158600) の開始から記載されています。
第0週
研究 AGLU02704 (NCT00158600) 中にアルグルコシダーゼ アルファで治療された参加者の医療転帰研究 (MOS) ショート フォーム 36 健康調査で測定された身体コンポーネント スコア (PCS) に関連する生活の質のベースラインからの変化
時間枠：0週目、104週目
Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 アンケートは、健康な成人および病気の成人集団における一般的な健康関連の生活の質を評価するために設計された 8 つのドメインにグループ化された 36 項目で構成されています。 Physical Component Score は、身体機能、役割 - 身体、身体の痛み、および一般的な健康状態の 4 つのドメインを報告し、Z スコア (0 ～ 100 のスケール) として標準化されています。 スコアが高いほど、生活の質が向上します。 変化は、値からベースライン値を引いたものとして計算されます。 時間枠は、二重盲検試験 AGLU02704 (NCT00158600) の開始から記載されています。
0週目、104週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Genzyme, a Sanofi Company

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2007年3月1日

一次修了 (実際)

2008年10月1日

研究の完了 (実際)

2008年11月1日

試験登録日

最初に提出

2007年3月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2007年3月30日

最初の投稿 (見積もり)

2007年4月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2014年3月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2014年2月4日

最終確認日

2014年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AGLU03206
  • 2006-003644-31 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

糖原病II型（GSD-II）の臨床試験

アルグルコシダーゼ アルファの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Estonia

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する