Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Késői kezdődő kezelési vizsgálat kiterjesztési protokollja

2014. február 4. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

Nyílt, kiterjesztett vizsgálat olyan késői megjelenésű Pompe-kórban szenvedő betegeken, akik korábban az AGLU02704 protokollban szerepeltek

A Pompe-kórt (más néven II-es típusú glikogénraktározási betegséget) a szervezetben a savas alfa-glükozidáznak (GAA) nevezett kritikus enzim hiánya okozza. Normális esetben a GAA-t a szervezet sejtjei a glikogén (a cukor tárolt formája) lebontására használják speciális struktúrákban, amelyeket lizoszómáknak neveznek. Pompe-kórban szenvedő betegeknél túlzott mennyiségű glikogén halmozódik fel és raktározódik el a különböző szövetekben, különösen a szívben és a vázizomzatban, ami megakadályozza normális működésüket. Ennek a kiterjesztett vizsgálatnak a célja az alfa-alglükozidáz kezelés hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának felmérése olyan késői megjelenésű Pompe-kórban szenvedő betegeknél, akiket korábban az AGLU02704 (NCT00158600) placebo-kontrollos, kettős vak vizsgálat keretében kezeltek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

81

Fázis

  • 4. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Jóváhagyott lakossági eladásra. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Westmead, Ausztrália
  • Egyesült Államok
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok
    • California
      • Beverly Hills, California, Egyesült Államok
      • San Diego, California, Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Egyesült Államok
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok
      • Sarasota, Florida, Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Egyesült Államok
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A páciensnek teljesítenie kell az AGLU02704 (NCT00158600) protokollt.
  • A betegnek aláírt, tájékozott beleegyezését kell adnia a vizsgálattal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt
  • A betegnek (és a beteg törvényes gyámjának, ha a beteg 18 év alatti) képesnek kell lennie arra, hogy megfeleljen a klinikai protokollnak
  • A fogamzóképes nőbetegnek negatív terhességi tesztet kell végeznie az alaphelyzetben. (Megjegyzés: minden fogamzóképes nőbetegnek és ivarérett férfinak orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszert kell alkalmaznia a vizsgálat során.)

Kizárási kritériumok:

  • A betegnek olyan egészségügyi állapota, súlyos egyidejű betegsége vagy egyéb enyhítő körülménye van, amely a Vizsgáló véleménye szerint kizárná az alfa-alglükozidáz kezelést.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Alglukozidáz Alfa/Alglukozidáz Alfa
Azok a résztvevők, akik alfa-alglükozidázt kaptak a kettős vak vizsgálat során, és ha befejezték a kettős vak vizsgálatot, folytatták ezt a kezelést a kiterjesztett vizsgálat során. A résztvevők 20 mg/kg alfa-alglükozidáz intravénás (IV) infúziót kaptak minden második héten (qow), amíg az AGLU02704 (NCT00158600) és az AGLU03206 vizsgálatokban való részvételük együttesen legalább 104 hétig nem ért el.
Biológiai: alfa alglukozidáz
20 mg/kg IV infúzió; minden második héten (qow)
Más nevek:
  • Myozyme
  • Lumizyme
Kísérleti: Placebo/Alglukozidáz Alfa
A kettős vak vizsgálat során placebót kapó résztvevők befejezték a kettős vak vizsgálatot (AGLU02704, NCT00158600 vizsgálat), és alkalmassá váltak arra, hogy folytassák az alfa-alglükozidáz kiterjesztett vizsgálatát. A résztvevők 20 mg/kg alfa-alglükozidáz intravénás (IV) infúziót kaptak minden második héten (qow) legfeljebb 52 héten keresztül. Ez a kiterjesztett vizsgálat csak az alfa-alglükozidáz kezeléssel kapcsolatos tapasztalatokat tartalmazza.
Biológiai: alfa alglukozidáz
20 mg/kg IV infúzió; minden második héten (qow)
Más nevek:
  • Myozyme
  • Lumizyme

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az AGLU02704 (NCT00158600) vizsgálat során Alglucosidase Alfával kezelt résztvevők kezelésével kapcsolatos nemkívánatos eseményekről beszámoló résztvevők összefoglalása
Időkeret: 0 héttől 2,5 évig

Azon résztvevők száma, akik nemkívánatos eseményeket (AE), súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE), kezeléssel kapcsolatos mellékhatásokat és infúzióval összefüggő reakciókat (IAR) tapasztaltak. Az összefoglalás a kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeken (TEAE) alapul, amelyeket olyan AE-ként határoztak meg, amelyek az alfa-alglükozidázzal végzett vizsgálati kezelés megkezdését követően fordultak elő.

Az alfa-alglükozidáz hosszú távú expozícióban szenvedő résztvevők (az Alglucosidase Alfa/Alglucosidase Alfa kezelési csoportba tartozók) ide tartoznak. Az időkeretek az AGLU02704 (NCT00158600) kettős vak vizsgálat kezdetétől számítva.
0 héttől 2,5 évig
A funkcionális állóképesség kiindulási értékei (0. hét), hatperces sétateszttel (6MWT) mérve az AGLU02704 (NCT00158600) vizsgálat során Alglucosidase Alfával kezelt résztvevők számára
Időkeret: 0. hét
A Six-Minute Walk Test (6MWT) 6 perc alatt méri meg a megtett távolságot (méterben). A nagyobb távolság nagyobb állóképességet jelez. Az időkeretek az AGLU02704 (NCT00158600) kettős vak vizsgálat kezdetétől számítva.
0. hét
Változás a kiindulási állapothoz képest (0. hét) a hatperces sétatesztben (6MWT) a 104. héten az Alglucosidase Alfával kezelt résztvevők esetében az AGLU02704 (NCT00158600) vizsgálat során
Időkeret: 0. hét, 104. hét
A Six-Minute Walk Test (6MWT) 6 perc alatt méri meg a megtett távolságot (méterben). A nagyobb távolság nagyobb állóképességet jelez. Az időkeretek az AGLU02704 (NCT00158600) kettős vak vizsgálat kezdetétől számítva. A változás kiszámítása az alapérték mínuszával történik.
0. hét, 104. hét
Az AGLU02704 (NCT00158600) vizsgálat során Alglucosidase Alfával kezelt résztvevők százalékos előrejelzett kényszervitális kapacitásának (0. hét) alapértékei
Időkeret: 0. hét
Az erőltetett vitálkapacitás (FVC) egy szabványos tüdőfunkciós teszt, amelyet a légzőizom gyengeségének számszerűsítésére használnak. Az FVC az a levegőmennyiség, amelyet függőleges helyzetben teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni, literben mérve. A becsült kényszerített vitálkapacitás egy képleten alapul, amely a személy nemét, korát és magasságát használja, és az egészséges tüdőkapacitás becslése. A becsült FVC százaléka = (megfigyelt érték)/(becsült érték) * 100%. Az időkeretek az AGLU02704 (NCT00158600) kettős vak vizsgálat kezdetétől számítva.
0. hét
Az AGLU02704 (NCT00158600) vizsgálat során Alglucosidase Alfával kezelt résztvevők esetében a 104. héten a becsült kényszerített életkapacitás (FVC) százalékos változása a kiindulási értékhez képest (0. hét)
Időkeret: 0. hét, 104. hét
Az erőltetett vitálkapacitás (FVC) egy szabványos tüdőfunkciós teszt, amelyet a légzőizom gyengeségének számszerűsítésére használnak. Az FVC az a levegőmennyiség, amelyet függőleges helyzetben teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni, literben mérve. A becsült kényszerített vitálkapacitás egy képleten alapul, amely a személy nemét, korát és magasságát használja, és az egészséges tüdőkapacitás becslése. A becsült FVC százaléka = (megfigyelt érték)/(becsült érték) * 100%. Az időkeretek az AGLU02704 (NCT00158600) kettős vak vizsgálat kezdetétől számítva. A változás kiszámítása az alapérték mínuszával történik.
0. hét, 104. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az AGLU02704 (NCT00158600) vizsgálat során Alglucosidase Alfával kezelt résztvevőknél kvantitatív izomteszttel (QMT) mért, az alsó végtagok becsült proximális izomerejének százalékos kiindulási értékei (0. hét)
Időkeret: 0. hét
A kvantitatív izomteszt (QMT) egy szabványos rendszer az izomerő-termelés mérésére a maximális akaratlagos izometrikus összehúzódás során. A QMT-adatokat közvetlenül az érzékelőkről gyűjtötték a laptopokba. A QMT előrejelzett normálértékei egy képleten alapulnak, amely egy személy nemét, korát és testtömeg-indexét használja, és az egészséges izomerő becslése. Az előrejelzett QMT százaléka = (megfigyelt érték)/(előre jelzett érték) * 100%. A QMT lábpontérték a kétoldali átlag átlaga a várható térdhajlítók és -feszítők százalékában. A 100%-os érték a „normális” izomerőt jelzi.
0. hét
Változás a kiindulási értékhez képest (0. hét) az alsó végtagok becsült proximális izomerejének százalékában kvantitatív izomteszttel (QMT) mérve a 104. héten az AGLU02704 (NCT00158600) vizsgálat során Alglucosidase Alfával kezelt résztvevők esetében
Időkeret: 0. hét, 104. hét
A kvantitatív izomteszt (QMT) egy szabványos rendszer az izomerő-termelés mérésére a maximális akaratlagos izometrikus összehúzódás során. A QMT-adatokat közvetlenül az érzékelőkről gyűjtötték a laptopokba. A QMT előrejelzett normálértékei egy képleten alapulnak, amely egy személy nemét, korát és testtömeg-indexét használja, és az egészséges izomerő becslése. Az előrejelzett QMT százaléka = (megfigyelt érték)/(előre jelzett érték) * 100%. A QMT lábpontérték a kétoldali átlag átlaga a várható térdhajlítók és -feszítők százalékában. A 100%-os érték a „normális” izomerőt jelzi.
0. hét, 104. hét
Az AGLU02704 (NCT00158600) vizsgálat során Alglucosidase Alfával kezelt résztvevők számára végzett Medical Outcomes Study (MOS) Short Form-36 egészségfelmérés alapján mért alapértékek (0. hét) a fizikai komponens pontszámával (PCS) kapcsolatos életminőségre vonatkozóan
Időkeret: 0. hét
A Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 kérdőív 36 elemből áll, 8 tartományba csoportosítva, amelyek célja az általános egészséggel kapcsolatos életminőség felmérése egészséges és beteg felnőtt populációkban. A fizikai komponens pontszáma a fizikai működés, a szerep-fizikai, a testi fájdalom és az általános egészség négy tartományát jelenti, és Z-pontszámként szabványosítva (0-100-ig terjedő skála). A magasabb pontszámok jobb életminőséggel járnak. Az időkeretek az AGLU02704 (NCT00158600) kettős vak vizsgálat kezdetétől számítva.
0. hét
Változás az életminőségben a fizikai komponens pontszámával (PCS) kapcsolatos kiindulási értékhez képest a Medical Outcomes Study (MOS) Short Form-36 egészségügyi felmérése szerint az AGLU02704 (NCT00158600) vizsgálat során Alglucosidase Alfával kezelt résztvevők számára
Időkeret: 0. hét, 104. hét
A Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 kérdőív 36 elemből áll, 8 tartományba csoportosítva, amelyek célja az általános egészséggel kapcsolatos életminőség felmérése egészséges és beteg felnőtt populációkban. A Physical Component Score a fizikai működés, a szerep-fizikai, a testi fájdalom és az általános egészség négy területéről számol be, és Z-pontszámként van szabványosítva (0-100-ig terjedő skála). A magasabb pontszámok jobb életminőséggel járnak. A változás kiszámítása az alapérték mínuszával történik. Az időkeretek az AGLU02704 (NCT00158600) kettős vak vizsgálat kezdetétől számítva.
0. hét, 104. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2008. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2008. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. március 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. március 30.

Első közzététel (Becslés)

2007. április 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. március 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. február 4.

Utolsó ellenőrzés

2014. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGLU03206
  • 2006-003644-31 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a II-es típusú glikogén tárolási betegség (GSD-II)

Klinikai vizsgálatok a alfa alglukozidáz

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Costa Rica

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel