Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Late-Onset Treatment Study Extension Protocol

tiistai 4. helmikuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Avoin laajennustutkimus potilaista, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti ja jotka oli aiemmin merkitty pöytäkirjaan AGLU02704

Pompen tauti (tunnetaan myös nimellä glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II) johtuu kriittisen happaman alfaglukosidaasin (GAA) entsyymin puutteesta kehossa. Normaalisti kehon solut käyttävät GAA:ta hajottamaan glykogeenia (varastoitunut sokerimuoto) erityisissä rakenteissa, joita kutsutaan lysosomeiksi. Pompen tautia sairastavilla potilailla liiallinen määrä glykogeenia kerääntyy ja varastoituu eri kudoksiin, erityisesti sydämeen ja luustolihakseen, mikä estää niiden normaalin toiminnan. Tämän jatkotutkimuksen tavoitteena on arvioida alglukosidaasi alfa -hoidon pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti ja joita on aiemmin hoidettu lumekontrolloidussa kaksoissokkotutkimuksessa AGLU02704 (NCT00158600).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

81

Vaihe

  • Vaihe 4

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
  • Australia
      • Westmead, Australia
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada
  • Ranska
      • Paris, Ranska
  • Yhdysvallat
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat
    • California
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat
      • San Diego, California, Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Yhdysvallat
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat
      • Sarasota, Florida, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan on täytynyt suorittaa protokolla AGLU02704 (NCT00158600)
  • Potilaan on annettava allekirjoitettu, tietoon perustuva suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista
  • Potilaan (ja potilaan laillisen huoltajan, jos potilas on alle 18-vuotias) on kyettävä noudattamaan kliinistä protokollaa
  • Hedelmällisessä iässä olevalla naispotilaalla on oltava negatiivinen raskaustesti lähtötilanteessa. (Huomaa: kaikkien hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden ja sukukypsien miesten on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.)

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on jokin sairaus, vakava väliaikainen sairaus tai muu lieventävä seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan estää hoidon alglukosidaasi alfalla.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Alglukosidaasi Alfa/Alglukosidaasi Alfa
Osallistujat, jotka saivat alglukosidaasi alfaa kaksoissokkotutkimuksen aikana ja, jos he suorittivat kaksoissokkotutkimuksen, jatkoivat tätä hoitoa jatkotutkimuksen aikana. Osallistujat saivat suonensisäisen (IV) infuusion 20 mg/kg alglukosidaasi alfaa joka toinen viikko (qow), kunnes heidän osallistumisensa sekä AGLU02704 (NCT00158600) että AGLU03206 tutkimuksiin oli yhteensä vähintään 104 viikkoa.
Biologinen: alglukosidaasi alfa
IV-infuusio 20 mg/kg; joka toinen viikko (qow)
Muut nimet:
  • Myozyme
  • Lumizyme
Kokeellinen: Placebo/Alglukosidaasi Alfa
Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä kaksoissokkotutkimuksen aikana, suorittivat kaksoissokkotutkimuksen (tutkimus AGLU02704, NCT00158600) ja kelpasivat jatkamaan alglukosidaasi alfaa koskevaan jatkotutkimukseen. Osallistujat saivat suonensisäisen (IV) infuusion 20 mg/kg alglukosidaasi alfaa joka toinen viikko (qow) enintään 52 viikon ajan. Tähän laajennustutkimukseen sisältyy vain alglukosidaasi alfa -hoitokokemus.
Biologinen: alglukosidaasi alfa
IV-infuusio 20 mg/kg; joka toinen viikko (qow)
Muut nimet:
  • Myozyme
  • Lumizyme

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yhteenveto osallistujista, jotka raportoivat hoitoon liittyvistä haittatapahtumista osallistujille, joita hoidettiin Alglucosidase Alfalla tutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) aikana
Aikaikkuna: Viikko 0-2,5 vuotta

Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat haittavaikutuksia (AE), vakavia haittavaikutuksia (SAE), hoitoon liittyviä haittavaikutuksia ja infuusioon liittyviä reaktioita (IAR). Yhteenveto perustuu hoitoon liittyviin haittavaikutuksiin (TEAE), jotka määritellään haittavaikutuksiksi, jotka ilmenivät alglukosidaasi alfalla suoritetun tutkimushoidon aloittamisen jälkeen.

Osallistujat, jotka ovat altistuneet pitkäkestoisesti alglukosidaasi alfalle (alglucosidase Alfa/Alglucosidase Alfa -hoitoryhmään kuuluvat), ovat mukana. Aikakehykset on ilmoitettu kaksoissokkotutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) alusta.
Viikko 0-2,5 vuotta
Kuuden minuutin kävelytestillä (6MWT) mitatun toiminnallisen kestävyyden perusarvot (viikko 0) osallistujille, joita on hoidettu Alglucosidase Alfalla tutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) aikana
Aikaikkuna: Viikko 0
Six-Minute Walk Test (6MWT) mittaa kävellyn matkan (metreinä) 6 minuutissa. Pidempi matka osoittaa suurempaa kestävyyttä. Aikakehykset on ilmoitettu kaksoissokkotutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) alusta.
Viikko 0
Muutos lähtötilanteesta (viikko 0) kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT) viikolla 104 osallistujille, joita hoidettiin Alglucosidase Alfalla tutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) aikana
Aikaikkuna: Viikko 0, viikko 104
Six-Minute Walk Test (6MWT) mittaa kävellyn matkan (metreinä) 6 minuutissa. Pidempi matka osoittaa suurempaa kestävyyttä. Aikakehykset on ilmoitettu kaksoissokkotutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) alusta. Muutos lasketaan arvona, josta on vähennetty perusarvo.
Viikko 0, viikko 104
Perusarvot (viikko 0) prosentuaaliselle ennustetulle pakotetulle vitaalikapasiteetille (FVC) osallistujille, joita on hoidettu alglukosidaasi alfalla tutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) aikana
Aikaikkuna: Viikko 0
Forced Vital Kapasiteetti (FVC) on tavallinen keuhkojen toimintatesti, jota käytetään hengityslihasten heikkouden määrittämiseen. FVC on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos täyden sisäänhengityksen jälkeen pystyasennossa, mitattuna litroina. Ennustettu pakotettu elinkyky perustuu kaavaan, jossa käytetään henkilön sukupuolta, ikää ja pituutta, ja se on arvio terveestä keuhkokapasiteetista. Prosenttiosuus ennustetusta FVC:stä = (havaittu arvo)/(ennustettu arvo) * 100 %. Aikakehykset on ilmoitettu kaksoissokkotutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) alusta.
Viikko 0
Muutos lähtötilanteesta (viikko 0) prosentuaalisessa ennustetussa pakotetussa vitaalikapasiteetissa (FVC) viikolla 104 osallistujille, joita hoidettiin Alglucosidase Alfalla tutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) aikana
Aikaikkuna: Viikko 0, viikko 104
Forced Vital Kapasiteetti (FVC) on tavallinen keuhkojen toimintatesti, jota käytetään hengityslihasten heikkouden määrittämiseen. FVC on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos täyden sisäänhengityksen jälkeen pystyasennossa, mitattuna litroina. Ennustettu pakotettu elinkyky perustuu kaavaan, jossa käytetään henkilön sukupuolta, ikää ja pituutta, ja se on arvio terveestä keuhkokapasiteetista. Prosenttiosuus ennustetusta FVC:stä = (havaittu arvo)/(ennustettu arvo) * 100 %. Aikakehykset on ilmoitettu kaksoissokkotutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) alusta. Muutos lasketaan arvona, josta on vähennetty perusarvo.
Viikko 0, viikko 104

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Alaraajojen ennustetun proksimaalisen lihasvoiman prosenttiosuuden perusarvot (viikko 0) kvantitatiivisella lihastestillä (QMT) mitattuna osallistujille, joita on hoidettu alglukosidaasi alfalla tutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) aikana
Aikaikkuna: Viikko 0
Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) on standardoitu järjestelmä, jolla mitataan lihasvoiman tuotantoa maksimaalisen vapaaehtoisen isometrisen supistuksen aikana. QMT-tiedot kerättiin suoraan antureista kannettaviin tietokoneisiin. QMT:n ennustetut normaaliarvot perustuvat kaavaan, jossa käytetään henkilön sukupuolta, ikää ja painoindeksiä, ja ne ovat arvio terveestä lihasvoimasta. Prosenttiosuus ennustetusta QMT:stä = (havaittu arvo)/(ennustettu arvo) * 100 %. QMT-jalkapistemäärä on kahdenvälisten keskiarvojen keskiarvo ennustetuille polven koukistajille ja ojentajaille. Arvo 100 % tarkoittaa "normaalia" lihasvoimaa.
Viikko 0
Muutos lähtötasosta (viikko 0) alaraajojen ennustetun proksimaalisen lihasvoiman prosentissa kvantitatiivisella lihastestillä (QMT) mitattuna viikolla 104 osallistujille, joita hoidettiin alglukosidaasi alfalla tutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) aikana
Aikaikkuna: Viikko 0, viikko 104
Kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) on standardoitu järjestelmä, jolla mitataan lihasvoiman tuotantoa maksimaalisen vapaaehtoisen isometrisen supistuksen aikana. QMT-tiedot kerättiin suoraan antureista kannettaviin tietokoneisiin. QMT:n ennustetut normaaliarvot perustuvat kaavaan, jossa käytetään henkilön sukupuolta, ikää ja painoindeksiä, ja ne ovat arvio terveestä lihasvoimasta. Prosenttiosuus ennustetusta QMT:stä = (havaittu arvo)/(ennustettu arvo) * 100 %. QMT-jalkapistemäärä on kahdenvälisten keskiarvojen keskiarvo ennustetuille polven koukistajille ja ojentajaille. Arvo 100 % tarkoittaa "normaalia" lihasvoimaa.
Viikko 0, viikko 104
Fyysisten komponenttien pistemäärään (PCS) liittyvät elämänlaadun perusarvot (viikko 0) mitattuna Medical Outcomes Study (MOS) -lyhyen lomakkeen-36 terveyskyselyn avulla osallistujille, joita hoidettiin Alglucosidase Alfalla tutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) aikana.
Aikaikkuna: Viikko 0
Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 -kyselylomake koostuu 36 kohdasta, jotka on ryhmitelty kahdeksaan alueeseen, jotka on suunniteltu arvioimaan yleistä terveyteen liittyvää elämänlaatua terveissä ja sairaissa aikuisväestössä. Physical Component Score raportoi neljä osa-aluetta: fyysinen toiminta, rooli-fyysinen, kehon kipu ja yleinen terveys, ja ne on standardoitu Z-pisteiksi (asteikolla 0-100). Korkeammat pisteet liittyvät parempaan elämänlaatuun. Aikakehykset on ilmoitettu kaksoissokkotutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) alusta.
Viikko 0
Muutos lähtötasosta elämänlaadussa suhteessa fyysisten komponenttien pistemäärään (PCS) mitattuna Medical Outcomes Study (MOS) -lyhyen lomakkeen-36 terveystutkimuksella osallistujille, joita hoidettiin Alglucosidase Alfalla tutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) aikana
Aikaikkuna: Viikko 0, viikko 104
Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 -kyselylomake koostuu 36 kohdasta, jotka on ryhmitelty kahdeksaan alueeseen, jotka on suunniteltu arvioimaan yleistä terveyteen liittyvää elämänlaatua terveissä ja sairaissa aikuisväestössä. Physical Component Score raportoi neljä osa-aluetta: fyysinen toiminta, rooli-fyysinen, kehon kipu ja yleinen terveys, ja se on standardoitu Z-pisteiksi (asteikolla 0-100). Korkeammat pisteet liittyvät parempaan elämänlaatuun. Muutos lasketaan arvona, josta on vähennetty perusarvo. Aikakehykset on ilmoitettu kaksoissokkotutkimuksen AGLU02704 (NCT00158600) alusta.
Viikko 0, viikko 104

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. maaliskuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. marraskuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 30. maaliskuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. maaliskuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 3. huhtikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 7. maaliskuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. helmikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGLU03206
  • 2006-003644-31 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II)

Kliiniset tutkimukset alglukosidaasi alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malawi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa