Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program dočasného přístupu alglukosidázy Alfa (ATAP)

4. února 2014 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Pompeho nemoc (také známá jako onemocnění z ukládání glykogenu typu II) je způsobena nedostatkem kritického enzymu v těle nazývaného kyselá alfa-glukosidáza (GAA). Normálně GAA využívají tělesné buňky k rozkladu glykogenu (uložené formy cukru) ve specializovaných strukturách zvaných lysozomy. U pacientů s Pompeho chorobou se nadměrné množství glykogenu hromadí a ukládá v různých tkáních, zejména srdečním a kosterním svalstvu, což brání jejich normální funkci. Cílem této rozšířené přístupové studie je poskytnout pacientům s Pompeho chorobou ve Spojených státech (USA) přístup k alglukosidáze alfa vyráběné z výrobního procesu ve větším měřítku po omezenou dobu, dokud nebude výroba v tomto měřítku schválena pro komerční použití organizací Food a Správa léčiv.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Spojené státy
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy
      • Prescott, Arizona, Spojené státy
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy
      • Tucson, Arizona, Spojené státy
    • California
      • Bakersfield, California, Spojené státy
      • Beverly Hills, California, Spojené státy
      • Loma Linda, California, Spojené státy
      • Los Angeles, California, Spojené státy
      • Sacramento, California, Spojené státy
      • San Diego, California, Spojené státy
      • Stanford, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Spojené státy
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy
      • Daytona Beach, Florida, Spojené státy
      • Gainsville, Florida, Spojené státy
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy
    • Maine
      • Augusta, Maine, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
      • Springfield, Massachusetts, Spojené státy
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy
      • Lake Orion, Michigan, Spojené státy
      • Rochester Hills, Michigan, Spojené státy
      • St. Joseph, Michigan, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Montana
      • Missoula, Montana, Spojené státy
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Spojené státy
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy
      • Corning, New York, Spojené státy
      • Manhasset, New York, Spojené státy
      • New York, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
      • Jacksonville, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
      • Greenville, Ohio, Spojené státy
      • Toledo, Ohio, Spojené státy
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy
      • West Colombia, South Carolina, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
      • San Antonio, Texas, Spojené státy
      • Waco, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy
      • Chesapeake, Virginia, Spojené státy
      • Newport News, Virginia, Spojené státy
      • Richmond, Virginia, Spojené státy
      • Winchester, Virginia, Spojené státy
    • Washington
      • Pullman, Washington, Spojené státy
      • Seattle, Washington, Spojené státy
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií musí pacient nebo jeho zákonný zástupce poskytnout podepsaný informovaný souhlas.
  • Pacient musí mít bydliště v USA.
  • Pacient musí mít potvrzenou diagnózu Pompeho nemoci definované jako dokumentovaný deficit enzymu kyselé alfa-glukosidázy (GAA) z jakéhokoli tkáňového zdroje a/nebo mutace genu GAA.
  • Pacient musí mít/měl zdokumentované klinické známky a příznaky Pompeho choroby.
  • Pacient musí mít/měl předchozí léčbu alglukosidázou alfa vyráběnou v komerčním měřítku NEBO být naivní k enzymatické substituční terapii (ERT) k léčbě Pompeho choroby a splňovat alespoň 1 z následujících kritérií: vyžadovat invalidní vozík NEBO vyžadovat určitou pomoc s dýcháním libovolný počet hodin (včetně noční doby) neinvazivní ventilací.
  • Pacient musí být schopen dodržet požadovaný programový harmonogram hodnocení.

Kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou březí nebo kojící
  • Pacient má klinický stav nesouvisející s Pompeho chorobou, který by narušoval hodnocení programu.
  • Pacient je v současné době zařazen do jakýchkoli klinických studií.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. srpna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. srpna 2007

První zveřejněno (Odhad)

23. srpna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

6. února 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2014

Naposledy ověřeno

1. února 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGLU03907

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit