Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoeksverlengingsprotocol voor behandeling met late aanvang

4 februari 2014 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een open-label uitbreidingsonderzoek bij patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang die eerder waren opgenomen in protocol AGLU02704

De ziekte van Pompe (ook bekend als glycogeenstapelingsziekte type II) wordt veroorzaakt door een tekort aan een cruciaal enzym in het lichaam, zure alfa-glucosidase (GAA) genaamd. Normaal gesproken wordt GAA door de lichaamscellen gebruikt om glycogeen (een opgeslagen vorm van suiker) af te breken in gespecialiseerde structuren die lysosomen worden genoemd. Bij patiënten met de ziekte van Pompe stapelt een overmatige hoeveelheid glycogeen zich op en wordt opgeslagen in verschillende weefsels, met name hart- en skeletspieren, waardoor hun normale functie wordt belemmerd. Het doel van deze uitbreidingsstudie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van behandeling met alglucosidase alfa bij patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang die eerder werden behandeld in het kader van de placebogecontroleerde, dubbelblinde studie AGLU02704 (NCT00158600).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

81

Fase

  • Fase 4

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Westmead, Australië
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
  • Verenigde Staten
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten
    • California
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten
      • San Diego, California, Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten
      • Sarasota, Florida, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt moet protocol AGLU02704 (NCT00158600) hebben voltooid
  • De patiënt moet een ondertekende, geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan het uitvoeren van studiegerelateerde procedures
  • Patiënt (en de wettelijke voogd van de patiënt als de patiënt jonger is dan 18 jaar) moet in staat zijn om te voldoen aan het klinische protocol
  • Een vrouwelijke patiënt die zwanger kan worden, moet bij baseline een negatieve zwangerschapstest hebben. (opmerking: alle vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden en geslachtsrijpe mannen moeten tijdens het onderzoek een medisch aanvaarde anticonceptiemethode gebruiken.)

Uitsluitingscriteria:

  • De patiënt heeft een medische aandoening, een ernstige bijkomende ziekte of een andere verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, behandeling met alglucosidase alfa zou verhinderen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alglucosidase Alfa/Alglucosidase Alfa
Deelnemers die alglucosidase alfa kregen tijdens de dubbelblinde studie en, als ze de dubbelblinde studie voltooiden, die behandeling voortzetten tijdens de verlengingsstudie. De deelnemers kregen om de week (qow) een intraveneus (IV) infuus van 20 mg/kg alglucosidase alfa totdat hun deelname aan de onderzoeken AGLU02704 (NCT00158600) en AGLU03206 samen een minimum van 104 weken bedroeg.
Biologisch: alglucosidase alfa
IV infusie van 20 mg/kg; om de week (qow)
Andere namen:
  • Myozyme
  • Lumizym
Experimenteel: Placebo/Alglucosidase Alfa
Deelnemers die tijdens de dubbelblinde studie een placebo kregen, voltooiden de dubbelblinde studie (studie AGLU02704, NCT00158600) en kwalificeerden zich om door te gaan naar de vervolgstudie met alglucosidase alfa. Deelnemers kregen gedurende maximaal 52 weken om de week (qow) een intraveneus (IV) infuus van 20 mg/kg alglucosidase alfa. Alleen de alglucosidase alfa-behandelingservaring is opgenomen in deze verlengingsstudie.
Biologisch: alglucosidase alfa
IV infusie van 20 mg/kg; om de week (qow)
Andere namen:
  • Myozyme
  • Lumizym

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samenvatting van deelnemers die tijdens de behandeling optredende bijwerkingen melden voor deelnemers behandeld met alglucosidase alfa tijdens onderzoek AGLU02704 (NCT00158600)
Tijdsspanne: Week 0 tot 2,5 jaar

Het aantal deelnemers dat bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's), behandelingsgerelateerde bijwerkingen en infusiegerelateerde reacties (IAR's) heeft ervaren. Samenvatting is gebaseerd op tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), gedefinieerd als bijwerkingen die optraden na de start van de studiebehandeling met alglucosidase alfa.

Deelnemers met langdurige blootstelling aan alglucosidase alfa (die van de Alglucosidase Alfa/Alglucosidase Alfa behandelgroep) zijn inbegrepen. Tijdsbestekken worden vermeld vanaf de start van de dubbelblinde studie AGLU02704 (NCT00158600).
Week 0 tot 2,5 jaar
Basislijnwaarden (week 0) van functioneel uithoudingsvermogen zoals gemeten met zes minuten durende looptest (6MWT) voor deelnemers behandeld met alglucosidase Alfa tijdens studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tijdsspanne: Week 0
Zes minuten looptest (6MWT) meet de afgelegde afstand (in meters) in 6 minuten. Een langere afstand duidt op meer uithoudingsvermogen. Tijdsbestekken worden vermeld vanaf de start van de dubbelblinde studie AGLU02704 (NCT00158600).
Week 0
Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in de zes-minuten-looptest (6MWT) in week 104 voor deelnemers behandeld met alglucosidase alfa tijdens onderzoek AGLU02704 (NCT00158600)
Tijdsspanne: Week 0, week 104
Zes minuten looptest (6MWT) meet de afgelegde afstand (in meters) in 6 minuten. Een langere afstand duidt op meer uithoudingsvermogen. Tijdsbestekken worden vermeld vanaf de start van de dubbelblinde studie AGLU02704 (NCT00158600). Verandering wordt berekend als de waarde min de basislijnwaarde.
Week 0, week 104
Basislijnwaarden (week 0) voor percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) voor deelnemers behandeld met alglucosidase Alfa tijdens studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tijdsspanne: Week 0
Geforceerde vitale capaciteit (FVC) is een standaard longfunctietest die wordt gebruikt om zwakte van de ademhalingsspieren te kwantificeren. FVC is het volume lucht dat geforceerd kan worden uitgeblazen na volledige inspiratie in rechtopstaande positie, gemeten in liters. De voorspelde geforceerde vitale capaciteit is gebaseerd op een formule op basis van geslacht, leeftijd en lengte van een persoon en is een schatting van de gezonde longcapaciteit. Percentage voorspelde FVC = (waargenomen waarde)/(voorspelde waarde) * 100%. Tijdsbestekken worden vermeld vanaf de start van de dubbelblinde studie AGLU02704 (NCT00158600).
Week 0
Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in het percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) in week 104 voor deelnemers behandeld met alglucosidase Alfa tijdens studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tijdsspanne: Week 0, week 104
Geforceerde vitale capaciteit (FVC) is een standaard longfunctietest die wordt gebruikt om zwakte van de ademhalingsspieren te kwantificeren. FVC is het volume lucht dat geforceerd kan worden uitgeblazen na volledige inspiratie in rechtopstaande positie, gemeten in liters. De voorspelde geforceerde vitale capaciteit is gebaseerd op een formule op basis van geslacht, leeftijd en lengte van een persoon en is een schatting van de gezonde longcapaciteit. Percentage voorspelde FVC = (waargenomen waarde)/(voorspelde waarde) * 100%. Tijdsbestekken worden vermeld vanaf de start van de dubbelblinde studie AGLU02704 (NCT00158600). Verandering wordt berekend als de waarde min de basislijnwaarde.
Week 0, week 104

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Basislijnwaarden (week 0) voor percentage voorspelde proximale spierkracht van de onderste ledematen zoals gemeten door kwantitatieve spiertesten (QMT) voor deelnemers behandeld met alglucosidase alfa tijdens studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tijdsspanne: Week 0
Kwantitatieve spiertesten (QMT) is een gestandaardiseerd systeem om de spierkrachtproductie te meten tijdens maximale vrijwillige isometrische contractie. QMT-gegevens werden rechtstreeks verzameld van sensoren in laptopcomputers. Voorspelde normale waarden voor QMT zijn gebaseerd op een formule die gebruik maakt van geslacht, leeftijd en body mass index van een persoon, en zijn een schatting van gezonde spierkracht. Percentage voorspelde QMT = (waargenomen waarde)/(voorspelde waarde) * 100%. De QMT Leg Score is het gemiddelde van de bilaterale gemiddelden voor het percentage voorspelde kniebuigers en -strekkers. Een waarde van 100% geeft 'normale' spierkracht aan.
Week 0
Verandering ten opzichte van baseline (week 0) voor percentage voorspelde proximale spierkracht van de onderste ledematen zoals gemeten door kwantitatieve spiertesten (QMT) in week 104 voor deelnemers behandeld met alglucosidase alfa tijdens studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tijdsspanne: Week 0, week 104
Kwantitatieve spiertesten (QMT) is een gestandaardiseerd systeem om de spierkrachtproductie te meten tijdens maximale vrijwillige isometrische contractie. QMT-gegevens werden rechtstreeks verzameld van sensoren in laptopcomputers. Voorspelde normale waarden voor QMT zijn gebaseerd op een formule die gebruik maakt van geslacht, leeftijd en body mass index van een persoon, en zijn een schatting van gezonde spierkracht. Percentage voorspelde QMT = (waargenomen waarde)/(voorspelde waarde) * 100%. De QMT Leg Score is het gemiddelde van de bilaterale gemiddelden voor het percentage voorspelde kniebuigers en -strekkers. Een waarde van 100% geeft 'normale' spierkracht aan.
Week 0, week 104
Basislijnwaarden (week 0) voor levenskwaliteit met betrekking tot de Physical Component Score (PCS) zoals gemeten door de Medical Outcomes Study (MOS) Short Form-36 gezondheidsenquête voor deelnemers behandeld met alglucosidase alfa tijdens studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tijdsspanne: Week 0
De Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 vragenlijst bestaat uit 36 ​​items gegroepeerd in 8 domeinen die ontworpen zijn om de generieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven in gezonde en zieke volwassen populaties te beoordelen. Physical Component Score rapporteert de vier domeinen fysiek functioneren, rolfysiek, lichamelijke pijn en algemene gezondheid en is gestandaardiseerd als Z-scores (schaal van 0-100). Hogere scores hangen samen met een betere kwaliteit van leven. Tijdsbestekken worden vermeld vanaf de start van de dubbelblinde studie AGLU02704 (NCT00158600).
Week 0
Verandering ten opzichte van baseline in kwaliteit van leven gerelateerd aan Physical Component Score (PCS) zoals gemeten door de Medical Outcomes Study (MOS) Short Form-36 Health Survey voor deelnemers behandeld met alglucosidase Alfa tijdens studie AGLU02704 (NCT00158600)
Tijdsspanne: Week 0 , Week 104
De Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 vragenlijst bestaat uit 36 ​​items gegroepeerd in 8 domeinen die ontworpen zijn om de generieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven in gezonde en zieke volwassen populaties te beoordelen. Physical Component Score rapporteert de vier domeinen fysiek functioneren, rolfysiek, lichamelijke pijn en algemene gezondheid en is gestandaardiseerd als Z-scores (schaal van 0-100). Hogere scores hangen samen met een betere kwaliteit van leven. Verandering wordt berekend als de waarde min de basislijnwaarde. Tijdsbestekken worden vermeld vanaf de start van de dubbelblinde studie AGLU02704 (NCT00158600).
Week 0 , Week 104

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 maart 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 maart 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

3 april 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 maart 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 februari 2014

Laatst geverifieerd

1 februari 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGLU03206
  • 2006-003644-31 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD-II)

Klinische onderzoeken op alglucosidase alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mozambique

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren