Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti opakovaných dávek DX-88 (Ecallantide) k léčbě záchvatů hereditárního angioedému (HAE)

14. května 2021 aktualizováno: Shire

Otevřené pokračování pacientské léčby DX-88 (Ecallantide) pro akutní záchvaty dědičného angioedému

Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost opakovaných dávek ecallantidu při léčbě akutních záchvatů hereditárního angioedému a umožnit pacientům s HAE trvalý přístup k ecallantidu. Kromě toho budou pacienti zařazení do studie DX-88/20 (EDEMA4) sledováni a léčeni pro následné ataky v této studii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená zkušební verze.

Studie je navržena tak, aby zhodnotila účinnost a bezpečnost 30 mg subkutánního ecallantidu při léčbě akutních záchvatů hereditárního angioedému. Tato studie je navržena tak, aby poskytla údaje o účinnosti a bezpečnosti při opakovaném použití ecallantidu. Tyto údaje jsou určeny na podporu registrace ecallantidu v léčbě akutních záchvatů hereditárního angioedému. V této studii bude hodnocena účinnost a bezpečnost ecallantidu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

147

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Jordán
      • Amman, Jordán, 1194
        • Jordan University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Allergy and Asthma Research Centre
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Aaron Davis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Little Rock Allergy & Asthma Clinic
    • California
      • Berkeley, California, Spojené státy, 94704
        • Alta Bates Summit Comprehensive Cancer Center
      • Crescent City, California, Spojené státy, 95531
        • Pacific Coast Allergy
      • Granada Hills, California, Spojené státy, 91344
        • Jacob Offenberger
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1680
        • UCLA David Geffen School of Medicine, Department of Medicine
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Spojené státy, 19718
        • Christiana Hospital, Christiana Care Health Services
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University Medical Center, Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami, General Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • University of South Florida, Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33401
        • Roberson Allergy and Asthma
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Family Allergy & Asthma Center, PC
      • Columbus, Georgia, Spojené státy, 31904
        • Allergy Center of Brookstone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University Consultants in Allergy and Immunology
    • Indiana
      • Muncie, Indiana, Spojené státy, 47304
        • Muncie Allergy Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Spojené státy, 66210
        • Kansas City Allergy & Asthma
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Spojené státy, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Spojené státy, 02467
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Clinton Township, Michigan, Spojené státy, 48038
        • Asthma and Allergy Institutes of Michigan
      • Ypsilanti, Michigan, Spojené státy, 48197
        • Respiratory Medicine Research Institute of Michigan, PLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
      • Reno, Nevada, Spojené státy, 89503
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07103
        • UMDNJ- New Jersey Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87109
        • Allergy Partners of Albuquerque
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801
        • Allergy Partners of Western North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • University of Cincinnati, Division of Internal Medicine
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43235
        • Optimed Research, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Asthma Allergy and Pulmonary Associates
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Bristol, Tennessee, Spojené státy, 37620
        • Highlands Allergy and Asthma Center, PC
    • Texas
      • Bryan, Texas, Spojené státy, 77802
        • The Paull Allergy and Asthma Clinic, P.A
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132-2409
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Clinical Research Associates of Tidewater
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma, & Immunology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 10 let nebo starší
  • Dokumentovaná diagnóza HAE (typ I nebo II)
  • Ochotný a schopný dát informovaný souhlas
  • Akutní záchvat HAE v době prezentace

Kritéria vyloučení:

  • Obdržení hodnoceného léku nebo zařízení, do 30 dnů před studijní léčbou, jiného než DX-88 (ecallantide)
  • Těhotenství nebo kojení
  • Příjem nevyšetřovaného C1-INH nebo DX-88 do 72 hodin po ošetření
  • Pacienti způsobilí pro aktuální probíhající klinickou studii, ve které je nabízen DX 88 (ecallantide).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DX-88 (ecallantid)
DX-88 (ecallantide) Pacienti byli léčeni DX-88 (ecallantide), když zažili záchvat HAE. 30 mg dávka ecallantidu podaná prostřednictvím 3 SC injekcí; v případě potřeby lze podat druhou dávku 30 mg. Pacienti měli být hodnoceni do 4 hodin po dávce. Pacienti byli požádáni, aby se vrátili na 3 následné návštěvy: 7 dní, 28 dní a 90 dní po dávce.
Lék: ecallantide
roztok pro SC injekci, jedna 30 mg dávka na záchvat HAE
Ostatní jména:
  • DX-88

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna průměrného skóre komplexní závažnosti (MSCS) od výchozí hodnoty 4 hodiny po podání dávky
Časové okno: 4 hodiny po dávce po každé epizodě
Střední skóre komplexní závažnosti příznaků (MSCS) je validovaným bodem v čase měření závažnosti příznaků. Na začátku a po 4 hodinách pacienti hodnotili závažnost na kategorické škále (0=normální, 1=mírná, 2=střední, 3=závažná) pro symptomy v každém postiženém anatomickém místě. Hodnocení byla zprůměrována pro získání skóre MSCS. Pokles skóre MSCS odrážel zlepšení symptomů; klinicky významné zlepšení bylo indikováno snížením skóre o 0,30 nebo více.
4 hodiny po dávce po každé epizodě

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre výsledku léčby (TOS) za 4 hodiny po podání dávky, založené na pacientovi vyhodnocení základní závažnosti symptomů
Časové okno: 4 hodiny po dávce po každé epizodě
Skóre výsledku léčby (TOS) je ověřeným měřítkem odpovědi na terapii. Hodnocení odezvy pro každý komplex symptomů (vnitřní hlava/krk, žaludek/GI, genitálie/hýždě, vnější hlava/krk nebo kožní) mělo být váženo na základě závažnosti komplexů symptomů na začátku. Hodnocení závažnosti na počátku bylo hodnoceno na kategorické škále (1=mírná, 2=střední, 3=závažná) pro symptomy u každého postiženého komplexu symptomů. Hodnocení odezvy každého komplexu symptomů po podání dávky vzhledem k výchozímu stavu použilo stupnici (100 = významné zlepšení, 50 = zlepšení, 0 = stejné). Vážené hodnoty byly použity pro výpočet kompozitního TOS. TOS větší než 0 znamená zlepšení symptomů ve srovnání s výchozí závažností.
4 hodiny po dávce po každé epizodě
Čas k výraznému zlepšení
Časové okno: 15 min - 4 hodiny po dávce po každé epizodě
Doba do významného zlepšení celkové odpovědi na základě období od 15 minut po podání dávky do 4 hodin po podání dávky. Významné zlepšení bylo definováno jako odpověď „mnohem lepší nebo vyřešená“ v celkovém hodnocení odpovědi.
15 min - 4 hodiny po dávce po každé epizodě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. dubna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. dubna 2007

První zveřejněno (Odhad)

5. dubna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DX-88/19

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit