Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności powtarzanych dawek DX-88 (Ecallantide) w leczeniu napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)

14 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Otwarta kontynuacja leczenia DX-88 (Ecallantide) u pacjentów z ostrymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa powtarzanych dawek ekalantydu w leczeniu ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego oraz umożliwienie pacjentom z HAE stałego dostępu do ekalantydu. Ponadto pacjenci włączeni do badania DX-88/20 (EDEMA4) będą obserwowani i leczeni pod kątem kolejnych ataków w tym badaniu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest próba otwarta.

Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa podskórnego podania ekalantydu w dawce 30 mg w leczeniu ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego. Badanie to ma na celu dostarczenie danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa wielokrotnego stosowania ekalantydu. Dane te mają na celu poparcie pozwolenia na dopuszczenie ecallantydu do obrotu w leczeniu ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego. W tym badaniu zostanie oceniona skuteczność i bezpieczeństwo ekalantydu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

147

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Jordania
      • Amman, Jordania, 1194
        • Jordan University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Allergy and Asthma Research Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Aaron Davis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Little Rock Allergy & Asthma Clinic
    • California
      • Berkeley, California, Stany Zjednoczone, 94704
        • Alta Bates Summit Comprehensive Cancer Center
      • Crescent City, California, Stany Zjednoczone, 95531
        • Pacific Coast Allergy
      • Granada Hills, California, Stany Zjednoczone, 91344
        • Jacob Offenberger
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1680
        • UCLA David Geffen School of Medicine, Department of Medicine
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Stany Zjednoczone, 19718
        • Christiana Hospital, Christiana Care Health Services
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Medical Center, Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami, General Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • University of South Florida, Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33401
        • Roberson Allergy and Asthma
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Family Allergy & Asthma Center, PC
      • Columbus, Georgia, Stany Zjednoczone, 31904
        • Allergy Center of Brookstone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University Consultants in Allergy and Immunology
    • Indiana
      • Muncie, Indiana, Stany Zjednoczone, 47304
        • Muncie Allergy Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66210
        • Kansas City Allergy & Asthma
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stany Zjednoczone, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02467
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Clinton Township, Michigan, Stany Zjednoczone, 48038
        • Asthma and Allergy Institutes of Michigan
      • Ypsilanti, Michigan, Stany Zjednoczone, 48197
        • Respiratory Medicine Research Institute of Michigan, PLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
      • Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89503
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07103
        • UMDNJ- New Jersey Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87109
        • Allergy Partners of Albuquerque
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801
        • Allergy Partners of Western North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University of Cincinnati, Division of Internal Medicine
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
        • Optimed Research, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Asthma Allergy and Pulmonary Associates
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Bristol, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37620
        • Highlands Allergy and Asthma Center, PC
    • Texas
      • Bryan, Texas, Stany Zjednoczone, 77802
        • The Paull Allergy and Asthma Clinic, P.A
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132-2409
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Clinical Research Associates of Tidewater
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma, & Immunology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 10 lat lub więcej
  • Udokumentowane rozpoznanie HAE (typu I lub II)
  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Ostry atak HAE w czasie prezentacji

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymanie badanego leku lub urządzenia, w ciągu 30 dni przed badanym lekiem, innego niż DX-88 (ekalantyd)
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Otrzymanie niebadanego C1-INH lub DX-88 w ciągu 72 godzin od leczenia
  • Pacjenci kwalifikujący się do bieżącego, trwającego badania klinicznego, w którym oferowany jest DX 88 (ecallantide).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DX-88 (ekalantyd)
DX-88 (ekalantyd) Pacjenci byli leczeni DX-88 (ekalantydem), gdy doświadczyli napadu HAE. dawka 30 mg ekalantydu podana w 3 wstrzyknięciach podskórnych; w razie potrzeby można podać drugą dawkę 30 mg. Pacjenci mieli być oceniani do 4 godzin po podaniu dawki. Pacjenci zostali poproszeni o powrót na 3 wizyty kontrolne: 7 dni, 28 dni i 90 dni po podaniu dawki.
Lek: ekalantyd
roztwór do wstrzykiwań SC, jedna dawka 30 mg na atak HAE
Inne nazwy:
  • DX-88

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej średniego wyniku złożonego nasilenia objawów (MSCS) po 4 godzinach od podania dawki
Ramy czasowe: 4 godziny po podaniu dawki po każdym epizodzie
Średni wynik złożonej ciężkości objawów (MSCS) jest potwierdzoną miarą nasilenia objawów w danym momencie. Na początku badania i po 4 godzinach pacjenci oceniali nasilenie objawów w skali kategorycznej (0=normalne, 1=łagodne, 2=umiarkowane, 3=ciężkie) w każdym zajętym miejscu anatomicznym. Oceny uśredniono w celu uzyskania wyniku MSCS. Spadek wyniku MSCS odzwierciedlał poprawę objawów; klinicznie znaczącą poprawę wskazywało zmniejszenie wyniku o 0,30 lub więcej.
4 godziny po podaniu dawki po każdym epizodzie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik leczenia (TOS) po 4 godzinach od podania dawki, na podstawie oceny pacjenta dotyczącej wyjściowego nasilenia objawów
Ramy czasowe: 4 godziny po podaniu dawki po każdym epizodzie
Wynik leczenia (TOS) jest zwalidowaną miarą odpowiedzi na terapię. Ocena odpowiedzi dla każdego zespołu objawów (wewnętrzna głowa/szyja, żołądek/GI, narządy płciowe/pośladki, zewnętrzna głowa/szyja lub skóra) miała być ważona na podstawie nasilenia kompleksów objawów na początku badania. Ocenę ciężkości na początku badania oceniano na skali kategorycznej (1=łagodna, 2=umiarkowana, 3=ciężka) dla objawów w każdym dotkniętym zespole objawów. W ocenie odpowiedzi każdego zespołu objawów po podaniu dawki w stosunku do linii podstawowej wykorzystano skalę (100 = znacząca poprawa, 50 = poprawa, 0 = to samo). Ważone wartości wykorzystano do obliczenia złożonego TOS. TOS większy niż 0 oznacza poprawę objawów w porównaniu z początkową ciężkością.
4 godziny po podaniu dawki po każdym epizodzie
Czas na znaczącą poprawę
Ramy czasowe: 15 min - 4 godziny po podaniu dawki po każdym epizodzie
Czas do znaczącej poprawy ogólnej odpowiedzi na podstawie okresu od 15 minut po podaniu do 4 godzin po podaniu. Znaczącą poprawę zdefiniowano jako odpowiedź „dużo lepsza lub rozwiązana” w ogólnej ocenie odpowiedzi.
15 min - 4 godziny po podaniu dawki po każdym epizodzie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 kwietnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 kwietnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DX-88/19

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj