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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di dosi ripetute di DX-88 (Ecallantide) per il trattamento di attacchi di angioedema ereditario (HAE)

14 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Continuazione in aperto del paziente di DX-88 (Ecallantide) per attacchi di angioedema ereditario acuto

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di dosi ripetute di ecallantide nel trattamento di attacchi acuti di angioedema ereditario e consentire ai pazienti con HAE di continuare ad accedere a ecallantide. Inoltre, i pazienti arruolati nello studio DX-88/20 (EDEMA4) saranno seguiti e trattati per i successivi attacchi in questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa è una prova in aperto.

Lo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza di 30 mg di ecallantide per via sottocutanea nel trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario. Questo studio è progettato per fornire dati di efficacia e sicurezza sull'uso ripetuto di ecallantide. Questi dati hanno lo scopo di supportare l'autorizzazione all'immissione in commercio di ecallantide nel trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario. L'efficacia e la sicurezza di ecallantide saranno valutate in questo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

147

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Allergy and Asthma Research Centre
  • Giordania
      • Amman, Giordania, 1194
        • Jordan University Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Aaron Davis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Little Rock Allergy & Asthma Clinic
    • California
      • Berkeley, California, Stati Uniti, 94704
        • Alta Bates Summit Comprehensive Cancer Center
      • Crescent City, California, Stati Uniti, 95531
        • Pacific Coast Allergy
      • Granada Hills, California, Stati Uniti, 91344
        • Jacob Offenberger
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1680
        • UCLA David Geffen School of Medicine, Department of Medicine
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Stati Uniti, 19718
        • Christiana Hospital, Christiana Care Health Services
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Medical Center, Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami, General Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • University of South Florida, Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33401
        • Roberson Allergy and Asthma
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Family Allergy & Asthma Center, PC
      • Columbus, Georgia, Stati Uniti, 31904
        • Allergy Center of Brookstone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University Consultants in Allergy and Immunology
    • Indiana
      • Muncie, Indiana, Stati Uniti, 47304
        • Muncie Allergy Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Stati Uniti, 66210
        • Kansas City Allergy & Asthma
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stati Uniti, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Stati Uniti, 02467
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Clinton Township, Michigan, Stati Uniti, 48038
        • Asthma and Allergy Institutes of Michigan
      • Ypsilanti, Michigan, Stati Uniti, 48197
        • Respiratory Medicine Research Institute of Michigan, PLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89503
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07103
        • UMDNJ- New Jersey Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87109
        • Allergy Partners of Albuquerque
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
        • Allergy Partners of Western North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati, Division of Internal Medicine
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
        • Optimed Research, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Asthma Allergy and Pulmonary Associates
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Bristol, Tennessee, Stati Uniti, 37620
        • Highlands Allergy and Asthma Center, PC
    • Texas
      • Bryan, Texas, Stati Uniti, 77802
        • The Paull Allergy and Asthma Clinic, P.A
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132-2409
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Clinical Research Associates of Tidewater
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma, & Immunology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 10 anni o più
  • Diagnosi documentata di HAE (Tipo I o II)
  • Disposto e in grado di dare il consenso informato
  • Attacco acuto di HAE al momento della presentazione

Criteri di esclusione:

  • Ricezione di un farmaco o dispositivo sperimentale, entro 30 giorni prima del trattamento in studio, diverso da DX-88 (ecallantide)
  • Gravidanza o allattamento
  • Ricezione di C1-INH o DX-88 non sperimentale entro 72 ore dal trattamento
  • Pazienti idonei per l'attuale sperimentazione clinica in corso in cui viene offerto DX 88 (ecallantide).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DX-88 (ecallantide)
DX-88 (ecallantide) I pazienti sono stati trattati con DX-88 (ecallantide) quando hanno avuto un attacco di HAE. Dose di 30 mg di ecallantide somministrata tramite 3 iniezioni SC; se necessario, può essere somministrata una seconda dose da 30 mg. I pazienti dovevano essere valutati fino a 4 ore dopo la somministrazione. Ai pazienti è stato chiesto di tornare per 3 visite di follow-up: 7 giorni, 28 giorni e 90 giorni post-dose.
Droga: ecallantide
soluzione per iniezione SC, una dose da 30 mg per attacco di HAE
Altri nomi:
  • DX-88

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio medio di gravità complessa dei sintomi (MSCS) a 4 ore dopo la somministrazione
Lasso di tempo: 4 ore dopo la dose dopo ogni episodio
Il punteggio MSCS (Mean Symptom Complex Severity) è una misura validata point-in-time della gravità dei sintomi. Al basale ea 4 ore, i pazienti hanno valutato la gravità su una scala categorica (0=normale, 1=lieve, 2=moderata, 3=grave) per i sintomi in ciascuna sede anatomica interessata. Le valutazioni sono state mediate per ottenere il punteggio MSCS. Una diminuzione del punteggio MSCS rifletteva un miglioramento dei sintomi; miglioramento clinicamente significativo è stato indicato da una riduzione del punteggio di 0,30 o più.
4 ore dopo la dose dopo ogni episodio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio dell'esito del trattamento (TOS) a 4 ore dopo la somministrazione, basato sulla valutazione del paziente della gravità dei sintomi al basale
Lasso di tempo: 4 ore dopo la dose dopo ogni episodio
Il punteggio del risultato del trattamento (TOS) è una misura validata della risposta alla terapia. La valutazione della risposta per ciascun complesso di sintomi (testa/collo interni, stomaco/GI, genitali/glutei, testa/collo esterni o cutanei) doveva essere ponderata in base alla gravità dei complessi di sintomi al basale. La valutazione della gravità al basale è stata valutata su una scala categorica (1=lieve, 2=moderata, 3=grave) per i sintomi di ciascun complesso sintomatologico interessato. La valutazione della risposta di ciascun complesso di sintomi dopo la somministrazione rispetto al basale ha utilizzato una scala (100=miglioramento significativo, 50=miglioramento, 0=uguale). I valori ponderati sono stati utilizzati per calcolare il TOS composito. Un TOS maggiore di 0 denota un miglioramento dei sintomi rispetto alla gravità basale.
4 ore dopo la dose dopo ogni episodio
È ora di un miglioramento significativo
Lasso di tempo: 15 min - 4 ore post dose dopo ogni episodio
Tempo per un miglioramento significativo della risposta complessiva in base al periodo compreso tra 15 minuti dopo la somministrazione e 4 ore dopo la somministrazione. Il miglioramento significativo è stato definito come una risposta di "molto meglio o risolto" nella valutazione della risposta complessiva.
15 min - 4 ore post dose dopo ogni episodio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 aprile 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 aprile 2007

Primo Inserito (Stima)

5 aprile 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DX-88/19

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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