Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af gentagne doser af DX-88 (Ecallantide) til behandling af angreb af arveligt angioødem (HAE)

14. maj 2021 opdateret af: Shire

Åbent patientfortsættelse af DX-88 (Ecallantide) for akutte arvelige angioødemanfald

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​gentagne doser af ecallantide i behandlingen af ​​akutte anfald af arvelig angioødem og at give HAE-patienter fortsat adgang til ecallantide. Derudover vil patienter, der er indskrevet i DX-88/20 (EDEMA4) forsøget blive fulgt op og behandlet for efterfølgende anfald i dette forsøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en åben-label prøveversion.

Studiet er designet til at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​30 mg subkutant ecallantide til behandling af akutte anfald af arvelig angioødem. Denne undersøgelse er designet til at give data om effekt og sikkerhed ved gentagen brug af ecallantide. Disse data er beregnet til at understøtte markedsføringstilladelsen af ​​ecallantide til behandling af akutte anfald af arvelig angioødem. Effekten og sikkerheden af ​​ecallantide vil blive evalueret i denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

147

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Allergy and Asthma Research Centre
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Aaron Davis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Little Rock Allergy & Asthma Clinic
    • California
      • Berkeley, California, Forenede Stater, 94704
        • Alta Bates Summit Comprehensive Cancer Center
      • Crescent City, California, Forenede Stater, 95531
        • Pacific Coast Allergy
      • Granada Hills, California, Forenede Stater, 91344
        • Jacob Offenberger
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1680
        • UCLA David Geffen School of Medicine, Department of Medicine
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Forenede Stater, 19718
        • Christiana Hospital, Christiana Care Health Services
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Medical Center, Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami, General Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • University of South Florida, Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33401
        • Roberson Allergy and Asthma
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Family Allergy & Asthma Center, PC
      • Columbus, Georgia, Forenede Stater, 31904
        • Allergy Center of Brookstone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University Consultants in Allergy and Immunology
    • Indiana
      • Muncie, Indiana, Forenede Stater, 47304
        • Muncie Allergy Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Forenede Stater, 66210
        • Kansas City Allergy & Asthma
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Forenede Stater, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Forenede Stater, 02467
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Clinton Township, Michigan, Forenede Stater, 48038
        • Asthma and Allergy Institutes of Michigan
      • Ypsilanti, Michigan, Forenede Stater, 48197
        • Respiratory Medicine Research Institute of Michigan, PLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
      • Reno, Nevada, Forenede Stater, 89503
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07103
        • UMDNJ- New Jersey Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87109
        • Allergy Partners of Albuquerque
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
        • Allergy Partners of Western North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati, Division of Internal Medicine
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
        • Optimed Research, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Asthma Allergy and Pulmonary Associates
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Bristol, Tennessee, Forenede Stater, 37620
        • Highlands Allergy and Asthma Center, PC
    • Texas
      • Bryan, Texas, Forenede Stater, 77802
        • The Paull Allergy and Asthma Clinic, P.A
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132-2409
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Clinical Research Associates of Tidewater
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma, & Immunology
  • Jordan
      • Amman, Jordan, 1194
        • Jordan University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 10 år eller ældre
  • Dokumenteret diagnose af HAE (Type I eller II)
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke
  • Akut HAE-anfald på præsentationstidspunktet

Ekskluderingskriterier:

  • Modtagelse af et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 30 dage før undersøgelsesbehandling, bortset fra DX-88 (ecallantide)
  • Graviditet eller amning
  • Modtagelse af ikke-undersøgelsesmæssig C1-INH eller DX-88 inden for 72 timer efter behandling
  • Patienter, der er kvalificerede til igangværende, igangværende kliniske forsøg, hvor DX 88 (ecallantide) tilbydes

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DX-88 (ecallantide)
DX-88 (ecallantide) Patienter blev behandlet med DX-88 (ecallantide), når de oplevede et HAE-anfald. 30 mg dosis ecallantide givet via 3 SC-injektioner; en anden dosis på 30 mg kan administreres om nødvendigt. Patienterne skulle vurderes indtil 4 timer efter dosis. Patienterne blev bedt om at vende tilbage til 3 opfølgningsbesøg: 7 dage, 28 dage og 90 dage efter dosis.
Medicin: ecallantide
opløsning til SC-injektion, én dosis på 30 mg pr. HAE-angreb
Andre navne:
  • DX-88

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlig symptomkompleks sværhedsgrad (MSCS)-score 4 timer efter dosering
Tidsramme: 4 timer efter dosis efter hver episode
Mean Symptom Complex Severity (MSCS)-score er et valideret point-in-time-mål for symptomets sværhedsgrad. Ved baseline og 4 timer bedømte patienterne sværhedsgraden på en kategorisk skala (0=normal, 1=mild, 2=moderat, 3=alvorlig) for symptomer på hver berørt anatomisk placering. Bedømmelser blev beregnet som gennemsnit for at opnå MSCS-score. Et fald i MSCS-score afspejlede en forbedring af symptomer; klinisk meningsfuld forbedring blev indikeret ved en reduktion i scoren på 0,30 eller mere.
4 timer efter dosis efter hver episode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsresultatscore (TOS) 4 timer efter dosering, baseret på patientvurderingen af ​​symptomernes baseline-alvorlighed
Tidsramme: 4 timer efter dosis efter hver episode
Treatment Outcome Score (TOS) er et valideret mål for respons på terapi. Responsvurdering for hvert symptomkompleks (indre hoved/hals, mave/GI, genital/balder, ekstern hoved/hals eller kutan) skulle vægtes baseret på sværhedsgraden af ​​symptomkomplekser ved baseline. Sværhedsvurdering ved baseline blev vurderet på en kategorisk skala (1=mild, 2=moderat, 3=alvorlig) for symptomer ved hvert berørt symptomkompleks. Responsvurdering af hvert symptomkompleks efter dosering i forhold til baseline brugte en skala (100 = signifikant forbedring, 50 = forbedring, 0 = samme). De vægtede værdier blev brugt til at beregne den sammensatte TOS. En TOS større end 0 angiver en forbedring af symptomer sammenlignet med baseline sværhedsgrad.
4 timer efter dosis efter hver episode
Tid til væsentlig forbedring
Tidsramme: 15 min - 4 timer efter dosis efter hver episode
Tid til signifikant forbedring i den samlede respons baseret på perioden fra 15 minutter efter dosering til 4 timer efter dosering. Signifikant forbedring blev defineret som et svar på "meget bedre eller løst" i den samlede responsvurdering.
15 min - 4 timer efter dosis efter hver episode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. april 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. april 2007

Først opslået (Skøn)

5. april 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DX-88/19

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner