Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus- ja tehotutkimus DX-88:n (Ecallantide) toistuvilla annoksilla perinnöllisen angioedeeman (HAE) hoitoon

perjantai 14. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

DX-88 (Ecallantide) -hoidon avoin potilas jatko akuuttien perinnöllisten angioödeemakohtausten vuoksi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ecallantidin toistuvien annosten tehoa ja turvallisuutta perinnöllisen angioedeeman akuuttien kohtausten hoidossa ja mahdollistaa HAE-potilaiden jatkuva pääsy ecallantidille. Lisäksi DX-88/20 (EDEMA4) -tutkimukseen ilmoittautuneita potilaita seurataan ja hoidetaan myöhempien kohtausten varalta tässä tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin kokeilu.

Tutkimus on suunniteltu arvioimaan 30 mg:n ihonalaisen ecallantidin tehoa ja turvallisuutta perinnöllisen angioedeeman akuuttien kohtausten hoidossa. Tämä tutkimus on suunniteltu tarjoamaan tehoa ja turvallisuutta koskevia tietoja ecallantiden toistuvasta käytöstä. Nämä tiedot on tarkoitettu tukemaan ecallantiden myyntilupaa perinnöllisen angioedeeman akuuttien kohtausten hoidossa. Tässä tutkimuksessa arvioidaan ecallantiden tehoa ja turvallisuutta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

147

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Jordania
      • Amman, Jordania, 1194
        • Jordan University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Allergy and Asthma Research Centre
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Aaron Davis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • Little Rock Allergy & Asthma Clinic
    • California
      • Berkeley, California, Yhdysvallat, 94704
        • Alta Bates Summit Comprehensive Cancer Center
      • Crescent City, California, Yhdysvallat, 95531
        • Pacific Coast Allergy
      • Granada Hills, California, Yhdysvallat, 91344
        • Jacob Offenberger
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-1680
        • UCLA David Geffen School of Medicine, Department of Medicine
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Yhdysvallat, 19718
        • Christiana Hospital, Christiana Care Health Services
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Georgetown University Medical Center, Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami, General Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
        • University of South Florida, Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
      • West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33401
        • Roberson Allergy and Asthma
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Family Allergy & Asthma Center, PC
      • Columbus, Georgia, Yhdysvallat, 31904
        • Allergy Center of Brookstone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University Consultants in Allergy and Immunology
    • Indiana
      • Muncie, Indiana, Yhdysvallat, 47304
        • Muncie Allergy Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66210
        • Kansas City Allergy & Asthma
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Yhdysvallat, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Yhdysvallat, 02467
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Clinton Township, Michigan, Yhdysvallat, 48038
        • Asthma and Allergy Institutes of Michigan
      • Ypsilanti, Michigan, Yhdysvallat, 48197
        • Respiratory Medicine Research Institute of Michigan, PLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
      • Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89503
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07103
        • UMDNJ- New Jersey Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87109
        • Allergy Partners of Albuquerque
    • New York
      • Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28801
        • Allergy Partners of Western North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
        • University of Cincinnati, Division of Internal Medicine
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
        • Optimed Research, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Asthma Allergy and Pulmonary Associates
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Bristol, Tennessee, Yhdysvallat, 37620
        • Highlands Allergy and Asthma Center, PC
    • Texas
      • Bryan, Texas, Yhdysvallat, 77802
        • The Paull Allergy and Asthma Clinic, P.A
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132-2409
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Clinical Research Associates of Tidewater
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma, & Immunology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 10 vuotta tai vanhempi
  • Dokumentoitu HAE-diagnoosi (tyyppi I tai II)
  • Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen
  • Akuutti HAE-kohtaus esiintymishetkellä

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimuslääkkeen tai laitteen vastaanotto 30 päivän sisällä ennen tutkimushoitoa, muu kuin DX-88 (ecallantide)
  • Raskaus tai imetys
  • Ei-tutkittava C1-INH tai DX-88 vastaanotto 72 tunnin sisällä hoidosta
  • Potilaat, jotka ovat oikeutettuja nykyiseen, meneillään olevaan kliiniseen tutkimukseen, jossa tarjotaan DX 88 (ecallantide)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DX-88 (ecallantide)
DX-88 (ecallantide) Potilaita hoidettiin DX-88:lla (ecallantide), kun he kokivat HAE-kohtauksen. 30 mg annos ecallantidia annettuna 3 SC-injektiona; toinen 30 mg:n annos voidaan antaa tarvittaessa. Potilaat arvioitiin 4 tuntiin asti annoksen antamisesta. Potilaita pyydettiin palaamaan kolmelle seurantakäynnille: 7 päivää, 28 päivää ja 90 päivää annoksen jälkeen.
Lääke: ecallantide
SC-injektioneste, yksi 30 mg:n annos per HAE-kohtaus
Muut nimet:
  • DX-88

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä oireiden vaikeusasteessa (MSCS) 4 tunnin kuluttua annostelusta
Aikaikkuna: 4 tuntia annoksen jälkeen jokaisen jakson jälkeen
MSCS (Mean Symptom Complex Severity) -pistemäärä on validoitu oireiden vakavuuden ajankohta. Lähtötilanteessa ja 4 tunnin kuluttua potilaat arvioivat oireiden vakavuuden kategorisella asteikolla (0 = normaali, 1 = lievä, 2 = keskivaikea, 3 = vaikea) kussakin vaurioituneessa anatomisessa paikassa. Arviot laskettiin keskiarvoon MSCS-pisteiden saamiseksi. MSCS-pisteiden lasku heijasti oireiden paranemista; kliinisesti merkittävää paranemista osoitti pistemäärän lasku 0,30 tai enemmän.
4 tuntia annoksen jälkeen jokaisen jakson jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon tulospisteet (TOS) 4 tuntia annostelun jälkeen, joka perustuu potilaan arvioon oireiden perustason vakavuusasteesta
Aikaikkuna: 4 tuntia annoksen jälkeen jokaisen jakson jälkeen
Hoitotulospiste (TOS) on validoitu hoitovasteen mitta. Jokaisen oirekompleksin (sisäinen pää/niska, vatsa/GI, sukuelimet/pakarat, ulkopää/niska tai iho) vastearviointi oli painotettava oirekompleksien vakavuuden perusteella lähtötilanteessa. Vakavuuden arviointi lähtötilanteessa arvioitiin kategorisella asteikolla (1 = lievä, 2 = keskivaikea, 3 = vaikea) oireiden osalta jokaisessa oireyhtymässä. Kunkin oirekompleksin vastearvioinnissa annostuksen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen käytettiin asteikkoa (100 = merkittävä parannus, 50 = parannus, 0 = sama). Painotettuja arvoja käytettiin yhdistetyn TOS:n laskemiseen. TOS, joka on suurempi kuin 0, tarkoittaa oireiden paranemista verrattuna lähtötason vaikeusasteeseen.
4 tuntia annoksen jälkeen jokaisen jakson jälkeen
Aika merkittävään parantamiseen
Aikaikkuna: 15 min - 4 tuntia annoksen jälkeen jokaisen jakson jälkeen
Aika yleisen vasteen merkittävään paranemiseen perustuen ajanjaksoon 15 minuutista annostelusta 4 tuntiin annostelun jälkeen. Merkittävä parannus määriteltiin vastaukseksi "paljon parempi tai ratkaistu" yleisessä vastausarvioinnissa.
15 min - 4 tuntia annoksen jälkeen jokaisen jakson jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. huhtikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. huhtikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 5. huhtikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DX-88/19

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema (HAE)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bulgaria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa