Léčba alfuzosinem u dětí a dospívajících s neurogenní dysfunkcí močového měchýře (ALFACHIN)
12týdenní, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami ke zkoumání účinnosti, farmakodynamiky a bezpečnosti 2 dávek alfuzosinu (0,1 mg/kg/den, 0,2 mg/kg/den) v Léčba dětí a dospívajících ve věku 2–16 let se zvýšeným tlakem bodu úniku detruzoru neuropatické etiologie s následným 40týdenním otevřeným prodloužením
Primárním cílem studie bylo zhodnotit účinnost alfuzosinu ve srovnání s placebem na tlak detruzorového Leak Point Pressure (LPP) u dětí a dospívajících ve věku 2-16 let se zvýšenou LPP detruzoru neuropatické etiologie a LPP detruzoru ≥ 40 cm H2O .
Sekundární cíle byly:
- Ke zjištění bezpečnosti a snášenlivosti dvou dávek alfuzosinu ve srovnání s placebem u dětí a dospívajících,
Vyhodnocení účinků dvou dávek alfuzosinu ve srovnání s placebem na:
- vyhovění detruzoru,
- Infekce močových cest,
- Ke zkoumání farmakokinetiky alfuzosinu (populační kinetika),
- Vyhodnotit 12měsíční dlouhodobou bezpečnost alfuzosinu 0,1 mg/kg/den a 0,2 mg/kg/den.
Studie se skládala ze 2 období:
- 12týdenní dvojitě zaslepené léčebné období, kdy pacienti dostávali buď Alfuzosin 0,1 mg/kg/den nebo Alfuzosin 0,2 mg/kg/den nebo placebo, poté,
- 40týdenní otevřené období prodloužené léčby, kdy pacienti dostávali buď alfuzosin 0,1 mg/kg/den nebo alfuzosin 0,2 mg/kg/den.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pacienti, kteří splnili vstupní kritéria studie, byli randomizováni (2:1:2:1) do jedné ze 4 dávkových skupin (alfuzosin 0,1 mg/kg/den, odpovídající placebo 0,1 mg/kg/den, alfuzosin 0,2 mg/mg/kg odpovídající placebo 0,2 mg/kg/den).
Pacienti dostávali léčbu buď pomocí roztoku nebo tablet v závislosti na věku takto:
- Roztok dětem ve věku 2-7 let nebo dětem a dospívajícím ve věku 8-16 let, pokud nebyly schopny polykat tablety nebo preferovaly užívání roztoku nebo pokud měly tělesnou hmotnost < 30 kg. Denní dávka byla rozdělena do 3 dávek podávaných při snídani, obědě a večeři.
- Tableta pro děti a dospívající ve věku 8-16 let, kteří byli schopni polykat tablety a měli tělesnou hmotnost ≥ 30 kg. Denní dávka byla rozdělena do 2 dávek podávaných při snídani a večeři.
Pacientům, kteří dokončili 12týdenní dvojitě zaslepenou fázi, bylo nabídnuto pokračování ve 40týdenní otevřené prodloužené studii.
- Pacienti užívající alfuzosin pokračovali ve svém dávkovacím režimu.
- Pacienti, kteří dostávali placebo, byli převedeni na alfuzosin s dávkou odpovídající jejich randomizované dávkové skupině.
Všichni pacienti měli jednotýdenní období sledování po užití poslední dávky.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Sofia, Bulharsko
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Tallinn, Estonsko
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Makati City, Filipíny
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Paris, Francie
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Mumbai, Indie
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Laval, Kanada
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Istanbul, Krocan
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Warszawa, Polsko
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Porto Salvo, Portugalsko
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Moscow, Ruská Federace
- Sanofi-Aventis Aministrative Office
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
New Jersey
-
Bridgewater, New Jersey, Spojené státy, 08807
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient se zvýšeným tlakem bodu úniku detruzoru (LPP) neuropatické etiologie a LPP detruzoru ≥ 40 cm H2O a < 100 cm H2O.
Kritéria vyloučení:
- Urologická chirurgie v posledních 4 měsících před studií,
- Pacienti, u kterých došlo v posledních 3 měsících před základním urodynamickým vyšetřením k dilataci močové trubice,
- léčba α-blokátory v posledních 4 týdnech před základním urodynamickým vyšetřením,
- injekce botulotoxinu do detruzoru za posledních 6 měsíců,
- Urologická onemocnění/stavy jiné než funkční obstrukce močového měchýře neuropatické etiologie, které mohou vést k dilataci horních močových cest (např. anomálie močového měchýře, ureterokéla),
- Anamnéza intolerance na léčbu α-blokátory,
- ortostatická hypotenze,
- Anamnéza rizikových faktorů pro Torsade de pointes (např. rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu).
Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo 0,1 mg/kg/den nebo 0,2 mg/kg/den
|
Forma: odpovídající roztok nebo odpovídající tableta podle věku Cesta: orální Dávkování: denní dávka upravená podle tělesné hmotnosti |
|
Experimentální: Alfuzosin 0,1 mg/kg/den
|
Forma: roztok nebo tableta podle věku Cesta: orální Dávkování: denní dávka upravená podle tělesné hmotnosti
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Alfuzosin 0,2 mg/kg/den
|
Forma: roztok nebo tableta podle věku Cesta: orální Dávkování: denní dávka upravená podle tělesné hmotnosti
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů s tlakem v bodu úniku detruzoru (LPP) < 40 cm H2O
Časové okno: 12 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby)
|
Tlak v místě úniku detruzoru (LPP) byl měřen cystometrií. Pro každé měření byly provedeny 2 nebo 3 cystometrie v závislosti na rozdílu mezi 2 prvními hodnotami LPP (pokud rozdíl ≥ 20 cm H2O, byla provedena 3. cystometrie). Nejnižší hodnota zůstala zachována. Čtení vyšetřovatelů bylo poté konsolidováno přezkoumáním všech cystometrických dat 2 externími "Expert Reviewers", kteří byli zaslepeni pro studijní léčbu. Analýza byla provedena na konsolidovaných datech výzkumníků (tj. potvrzeno zkoušejícím s přihlédnutím ke stanovisku recenzentů). |
12 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Tlak v místě úniku detruzoru (LPP)
Časové okno: výchozí stav a 12 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby)
|
Tlak bodu úniku detruzoru (LPP) byl hodnocen na začátku a po 12 týdnech, jak je popsáno pro primární výsledné měření.
|
výchozí stav a 12 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby)
|
|
Absolutní změna v detruzoru LPP
Časové okno: 12 týdnů ((dvojitě zaslepené léčebné období)
|
Absolutní změna = Detrusor LPP ve 12. týdnu - Detrusor LPP na začátku
|
12 týdnů ((dvojitě zaslepené léčebné období)
|
|
Relativní změna v detruzoru LPP
Časové okno: 12 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby)
|
Relativní změna = 100 * (Detrusor LPP po 12 týdnech - Detrusor LPP na začátku) / Detrusor LPP na začátku
|
12 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby)
|
|
Soulad s detruzorem
Časové okno: výchozí stav a 12 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby)
|
Poddajnost detruzoru je definována jako vztah mezi změnou objemu detruzoru a změnou tlaku detruzoru. Byla vypočtena vydělením změny objemu (AV) změnou tlaku detruzoru (Apdet) během této změny objemu detruzoru v bodě úniku (C= AV/Δpdet). |
výchozí stav a 12 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby)
|
|
Relativní změna v souladu s detruzorem
Časové okno: 12 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby)
|
Relativní změna = 100 * (Compliance detrusoru po 12 týdnech – Compliance detrusoru na začátku) / Compliance detrusoru na začátku
|
12 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby)
|
|
Počet účastníků s epizodami symptomatické infekce močových cest (UTI).
Časové okno: 12 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby)
|
Když se u pacienta objevily symptomy, jako je bolest, horečka nebo hematurie (uvážení zkoušejícího), byla provedena analýza moči včetně měrky a kvantitativní kultivace moči. Symptomatická infekce močových cest byla definována jako přítomnost symptomů a pozitivní kultivace s > 100 000 jednotek tvořících kolonie (CFU) s jedním organismem. |
12 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby)
|
|
Počet účastníků s epizodami symptomatické infekce močových cest (UTI).
Časové okno: 52 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby + období otevřené prodloužené léčby)
|
Symptomatické epizody UTI byly hodnoceny podobně jako v předchozím měření výsledku, ale po delší dobu sledování.
|
52 týdnů (období dvojitě zaslepené léčby + období otevřené prodloužené léčby)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Urologická onemocnění
- Onemocnění močového měchýře
- Neurologické projevy
- Močový měchýř, Neurogenní
- Fyziologické účinky léků
- Adrenergní antagonisté
- Adrenergní látky
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Urologická činidla
- Antagonisté adrenergního alfa-1 receptoru
- Adrenergní alfa-antagonisté
- Alfuzosin
Další identifikační čísla studie
- EFC5722
- 2004-002397-38 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .