阿夫唑嗪治疗神经源性膀胱功能障碍儿童和青少年 (ALFACHIN)
为期 12 周、多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组研究，以调查 2 剂阿夫唑嗪（0.1 mg/kg/天，0.2 mg/kg/天）的疗效、药效学和安全性治疗 2-16 岁儿童和青少年逼尿肌漏点压力升高的神经病理性病因，随后进行为期 40 周的开放标签扩展
该研究的主要目的是评估阿夫唑嗪与安慰剂相比对 2-16 岁儿童和青少年的逼尿肌漏尿点压力 (LPP) 的疗效，这些儿童和青少年的逼尿肌漏尿点压力升高是神经性病因，逼尿肌漏尿点压力 ≥ 40 cm H2O .
次要目标是：
- 为了研究与安慰剂相比，两种剂量的阿夫唑嗪在儿童和青少年中的安全性和耐受性，
与安慰剂相比，评估两种剂量的阿夫唑嗪对以下方面的影响：
- 逼尿肌顺应性，
- 尿路感染，
- 研究阿夫唑嗪的药代动力学（群体动力学），
- 评估阿夫唑嗪 0.1 mg/kg/天和 0.2 mg/kg/天的 12 个月长期安全性。
该研究包括 2 个时期：
- 为期 12 周的双盲治疗期，患者将接受阿夫唑嗪 0.1 毫克/千克/天或阿夫唑嗪 0.2 毫克/千克/天或安慰剂，然后，
- 为期 40 周的开放标签延长治疗期，患者将接受阿夫唑嗪 0.1 mg/kg/天或阿夫唑嗪 0.2 mg/kg/天。
研究概览
详细说明
符合研究入选标准的患者被随机分配 (2:1:2:1) 至 4 个剂量组之一（阿夫唑嗪 0.1 mg/kg/天，匹配安慰剂 0.1 mg/kg/天，阿夫唑嗪 0.2 mg/mg/kg , 匹配安慰剂 0.2 毫克/千克/天）。
患者根据年龄接受以下溶液或片剂治疗：
- 解决方案适用于 2-7 岁的儿童或 8-16 岁的儿童和青少年，如果他们无法吞咽药片或他们更愿意服用该解决方案或体重 < 30 公斤。 每日剂量分为早餐、午餐和晚餐时给予的 3 剂。
- 片剂适用于能够吞服片剂且体重≥30kg 的 8-16 岁儿童和青少年。 每日剂量分为早餐和晚餐时给予的 2 剂。
完成 12 周双盲阶段的患者被提供继续进行 40 周的开放标签扩展研究。
- 接受阿夫唑嗪的患者继续他们的给药方案。
- 接受安慰剂的患者被转换为阿夫唑嗪，其剂量对应于他们的随机化剂量组。
所有患者在最后一次服药后进行为期一周的随访。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Moscow、俄罗斯联邦
- Sanofi-Aventis Aministrative Office
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Sofia、保加利亚
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Laval、加拿大
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Mumbai、印度
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Taipei、台湾
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Belgrade、塞尔维亚
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Berlin、德国
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Bratislava、斯洛伐克
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Singapore、新加坡
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Paris、法国
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Warszawa、波兰
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Istanbul、火鸡
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Tallinn、爱沙尼亚
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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New Jersey
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Bridgewater、New Jersey、美国、08807
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Makati City、菲律宾
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Porto Salvo、葡萄牙
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Barcelona、西班牙
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Kuala Lumpur、马来西亚
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 神经病理性病因逼尿肌漏尿点压力 (LPP) 升高且逼尿肌漏尿点压力 ≥ 40 cm H2O 且 < 100 cm H2O 的患者。
排除标准：
- 研究前最后 4 个月的泌尿外科手术，
- 在基线尿动力学评估前的最后 3 个月内有尿道扩张的患者，
- 在基线尿动力学评估之前的最后 4 周内接受 α 受体阻滞剂治疗，
- 最近 6 个月内逼尿肌注射肉毒杆菌毒素，
- 除了可导致上尿路扩张的神经性病因的功能性膀胱梗阻以外的泌尿系统疾病/病症（例如，膀胱异常、输尿管囊肿），
- 对α受体阻滞剂治疗不耐受的病史，
- 体位性低血压，
- 尖端扭转型室性心动过速的危险因素史（例如，长 QT 综合征的家族史）。
上述信息并非旨在包含与患者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
匹配安慰剂 0.1 mg/kg/天或 0.2 mg/kg/天
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剂型：按年龄配药液或配药片 途径：口服 剂量：根据体重调整每日剂量 |
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实验性的：阿夫唑嗪 0.1 毫克/千克/天
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形式：根据年龄的溶液或片剂 途径：口服 剂量：根据体重调整每日剂量
其他名称：
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实验性的：阿夫唑嗪 0.2 毫克/千克/天
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形式：根据年龄的溶液或片剂 途径：口服 剂量：根据体重调整每日剂量
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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逼尿肌漏尿点压力 (LPP) < 40 cm H2O 的患者人数
大体时间：12周（双盲治疗期）
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逼尿肌漏尿点压力 (LPP) 是通过膀胱测压法测量的。 对于每个测量，根据 2 个第一个 LPP 值之间的差异进行 2 或 3 次膀胱测压（如果差异 ≥ 20 cm H2O，则进行第 3 次膀胱测压）。 保留最低值。 然后由 2 名对研究治疗不知情的外部“专家评审员”对所有膀胱测量数据进行评审，从而巩固研究人员的阅读。 该分析是根据综合研究者数据（即 考虑到审稿人的意见，由研究者认可）。 |
12周（双盲治疗期）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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逼尿肌漏尿点压力 (LPP)
大体时间：基线和 12 周（双盲治疗期）
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如主要结果测量所述，在基线和 12 周时评估逼尿肌漏尿点压力 (LPP)。
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基线和 12 周（双盲治疗期）
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逼尿肌 LPP 的绝对变化
大体时间：12周（（双盲治疗期）
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绝对变化 = 12 周时的逼尿肌 LPP - 基线时的逼尿肌 LPP
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12周（（双盲治疗期）
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逼尿肌 LPP 的相对变化
大体时间：12周（双盲治疗期）
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相对变化 = 100 *（12 周逼尿肌 LPP - 基线逼尿肌 LPP）/ 基线逼尿肌 LPP
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12周（双盲治疗期）
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逼尿肌依从性
大体时间：基线和 12 周（双盲治疗期）
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逼尿肌顺应性定义为逼尿肌体积变化与逼尿肌压力变化之间的关系。 它是通过将体积变化 (ΔV) 除以逼尿肌压力变化 (Δpdet) 在泄漏点处逼尿肌体积变化 (C= ΔV/Δpdet) 来计算的。 |
基线和 12 周（双盲治疗期）
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逼尿肌依从性的相对变化
大体时间：12周（双盲治疗期）
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相对变化 = 100 *（12 周时的逼尿肌依从性 - 基线时的逼尿肌依从性）/基线时的逼尿肌依从性
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12周（双盲治疗期）
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有症状尿路感染 (UTI) 发作的参与者人数
大体时间：12周（双盲治疗期）
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当患者出现疼痛、发烧或血尿等症状时（研究者的判断），进行尿液分析，包括试纸和定量尿液培养。 有症状的 UTI 被定义为存在症状和阳性培养物具有 > 100 000 菌落形成单位 (CFU) 和单个生物体。 |
12周（双盲治疗期）
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有症状尿路感染 (UTI) 发作的参与者人数
大体时间：52周（双盲治疗期+开放标签延长治疗期）
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有症状的 UTI 发作的评估与之前的结果测量相似，但随访时间更长。
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52周（双盲治疗期+开放标签延长治疗期）
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合作者和调查者
赞助
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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安慰剂的临床试验
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