Trattamento con alfuzosina nei bambini e negli adolescenti con disfunzione della vescica urinaria neurogena (ALFACHIN)
Studio di 12 settimane, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli per studiare l'efficacia, la farmacodinamica e la sicurezza di 2 dosi di alfuzosina (0,1 mg/kg/giorno, 0,2 mg/kg/giorno) nel Trattamento di bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 16 anni con elevata pressione del punto di perdita detrusoriale di eziologia neuropatica, seguito da un'estensione in aperto di 40 settimane
L'obiettivo primario dello studio era valutare l'efficacia dell'alfuzosina rispetto al placebo sulla Leak Point Pressure (LPP) detrusoriale in bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 16 anni con elevata LPP detrusoriale di eziologia neuropatica e LPP detrusoriale ≥ 40 cm H2O .
Obiettivi secondari erano:
- Per studiare la sicurezza e la tollerabilità di due dosi di alfuzosina rispetto al placebo nei bambini e negli adolescenti,
Valutare gli effetti delle due dosi di Alfuzosina rispetto al Placebo su:
- Conformità del detrusore,
- Infezione del tratto urinario,
- Per studiare la farmacocinetica dell'alfuzosina (cinetica di popolazione),
- Valutare la sicurezza a lungo termine a 12 mesi di alfuzosina 0,1 mg/kg/giorno e 0,2 mg/kg/giorno.
Lo studio si è articolato in 2 periodi:
- un periodo di trattamento in doppio cieco di 12 settimane in cui i pazienti dovevano ricevere Alfuzosina 0,1 mg/kg/giorno o Alfuzosina 0,2 mg/kg/giorno o placebo, quindi,
- un periodo di estensione del trattamento in aperto di 40 settimane in cui i pazienti dovevano ricevere Alfuzosina 0,1 mg/kg/die o Alfuzosina 0,2 mg/kg/die.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti che soddisfacevano i criteri di ammissione allo studio sono stati randomizzati (2:1:2:1) a uno dei 4 gruppi di dosaggio (alfuzosina 0,1 mg/kg/die, placebo corrispondente 0,1 mg/kg/die, alfuzosina 0,2 mg/mg/kg , corrispondente al placebo 0,2 mg/kg/giorno).
I pazienti hanno ricevuto il trattamento utilizzando la formulazione in soluzione o in compresse a seconda dell'età come segue:
- Soluzione per bambini di età compresa tra 2 e 7 anni o bambini e adolescenti di età compresa tra 8 e 16 anni se non erano in grado di deglutire le compresse o preferivano assumere la soluzione o se avevano un peso corporeo < 30 kg. La dose giornaliera è stata suddivisa in 3 dosi somministrate a colazione, pranzo e cena.
- Tablet a bambini e adolescenti di età compresa tra 8 e 16 anni in grado di deglutire compresse e con un peso corporeo ≥ 30 kg. La dose giornaliera è stata suddivisa in 2 dosi somministrate a colazione ea cena.
Ai pazienti che hanno completato la fase in doppio cieco di 12 settimane è stato offerto di continuare lo studio di estensione in aperto di 40 settimane.
- I pazienti trattati con alfuzosina hanno continuato con il loro regime posologico.
- I pazienti trattati con placebo sono passati ad alfuzosina con una dose corrispondente al loro gruppo di dose di randomizzazione.
Tutti i pazienti hanno avuto un periodo di follow-up di una settimana dopo l'assunzione dell'ultima dose.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Sofia, Bulgaria
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Laval, Canada
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Tallinn, Estonia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Moscow, Federazione Russa
- Sanofi-Aventis Aministrative Office
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Makati City, Filippine
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Paris, Francia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Berlin, Germania
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Mumbai, India
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Kuala Lumpur, Malaysia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Warszawa, Polonia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Porto Salvo, Portogallo
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Belgrade, Serbia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Singapore, Singapore
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Bratislava, Slovacchia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Barcelona, Spagna
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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New Jersey
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Bridgewater, New Jersey, Stati Uniti, 08807
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Istanbul, Tacchino
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Taipei, Taiwan
- Sanofi-Aventis Administrative Office
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente con elevata Leak Point Pressure (LPP) del detrusore di eziologia neuropatica e LPP del detrusore ≥ 40 cm H2O e < 100 cm H2O.
Criteri di esclusione:
- Chirurgia urologica negli ultimi 4 mesi prima dello studio,
- Pazienti che hanno dilatazione uretrale negli ultimi 3 mesi prima della valutazione urodinamica di base,
- terapia con α-bloccanti nelle ultime 4 settimane prima della valutazione urodinamica di base,
- Iniezioni del detrusore di tossina botulinica negli ultimi 6 mesi,
- Malattie/condizioni urologiche diverse dall'ostruzione funzionale della vescica di eziologia neuropatica che possono portare a dilatazione del tratto urinario superiore (ad esempio, anomalie della vescica, ureterocele),
- Storia di intolleranza alla terapia con α-bloccanti,
- Ipotensione ortostatica,
- Storia di fattori di rischio per torsione di punta (ad esempio, storia familiare di sindrome del QT lungo).
Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente 0,1 mg/kg/giorno o 0,2 mg/kg/giorno
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Forma: soluzione corrispondente o compressa corrispondente in base all'età Percorso: orale Dose: dose giornaliera adattata al peso corporeo |
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Sperimentale: Alfuzosina 0,1 mg/kg/giorno
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Forma: soluzione o compressa a seconda dell'età Percorso: orale Dose: dose giornaliera adattata al peso corporeo
Altri nomi:
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Sperimentale: Alfuzosina 0,2 mg/kg/die
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Forma: soluzione o compressa a seconda dell'età Percorso: orale Dose: dose giornaliera adattata al peso corporeo
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di pazienti con pressione del punto di perdita del detrusore (LPP) < 40 cm H2O
Lasso di tempo: 12 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco)
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La pressione del punto di perdita del detrusore (LPP) è stata misurata mediante cistometria. Per ogni misura sono state eseguite 2 o 3 cistometrie a seconda della differenza tra i primi 2 valori di LPP (se la differenza ≥ 20 cm H2O è stata eseguita una 3a cistometria). Il valore più basso è stato mantenuto. La lettura degli investigatori è stata poi consolidata dalla revisione di tutti i dati di cistometria da parte di 2 "revisori esperti" esterni, che erano in cieco per il trattamento dello studio. L'analisi è stata eseguita su dati di ricercatori consolidati (ad es. approvato dall'investigatore tenendo conto dell'opinione dei revisori). |
12 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Pressione del punto di perdita del detrusore (LPP)
Lasso di tempo: basale e 12 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco)
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La pressione del punto di perdita del detrusore (LPP) è stata valutata al basale e a 12 settimane come descritto per la misura dell'esito primario.
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basale e 12 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco)
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Cambiamento assoluto nel detrusore LPP
Lasso di tempo: 12 settimane ((periodo di trattamento in doppio cieco)
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Variazione assoluta = Detrusor LPP a 12 settimane - Detrusor LPP al basale
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12 settimane ((periodo di trattamento in doppio cieco)
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Variazione relativa del detrusore LPP
Lasso di tempo: 12 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco)
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Variazione relativa = 100 * (Detrusore LPP a 12 settimane - Detrusore LPP al basale) / Detrusore LPP al basale
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12 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco)
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Conformità del detrusore
Lasso di tempo: basale e 12 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco)
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La compliance del detrusore è definita come la relazione tra la variazione del volume del detrusore e la variazione della pressione del detrusore. È stato calcolato dividendo la variazione di volume (ΔV) per la variazione della pressione del detrusore (Δpdet) durante la variazione del volume del detrusore al punto di perdita (C= ΔV/Δpdet). |
basale e 12 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco)
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Cambiamento relativo nella conformità del detrusore
Lasso di tempo: 12 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco)
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Variazione relativa = 100 * (Compliance del detrusore a 12 settimane - Compliance del detrusore al basale) / Compliance del detrusore al basale
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12 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco)
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Numero di partecipanti con episodi sintomatici di infezione delle vie urinarie (UTI).
Lasso di tempo: 12 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco)
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Quando un paziente presentava sintomi come dolore, febbre o ematuria (a discrezione dello sperimentatore), è stata eseguita un'analisi delle urine che includeva un dipstick e un'urinocoltura quantitativa. Un'infezione delle vie urinarie sintomatica è stata definita come la presenza di sintomi e una coltura positiva con > 100.000 unità formanti colonie (CFU) con un singolo microrganismo. |
12 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco)
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Numero di partecipanti con episodi sintomatici di infezione delle vie urinarie (UTI).
Lasso di tempo: 52 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco + periodo di estensione del trattamento in aperto)
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Gli episodi sintomatici di UTI sono stati valutati in modo simile alla precedente misurazione dell'esito ma per un periodo di follow-up più lungo.
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52 settimane (periodo di trattamento in doppio cieco + periodo di estensione del trattamento in aperto)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie urologiche
- Malattie della vescica urinaria
- Manifestazioni neurologiche
- Vescica urinaria, neurogena
- Effetti fisiologici delle droghe
- Antagonisti adrenergici
- Agenti adrenergici
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti urologici
- Antagonisti del recettore adrenergico alfa-1
- Alfa-antagonisti adrenergici
- Alfuzosina
Altri numeri di identificazione dello studio
- EFC5722
- 2004-002397-38 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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