Neurogén húgyhólyag-diszfunkcióban szenvedő gyermekek és serdülők alfuzozin kezelése (ALFACHIN)
12 hetes, többközpontú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat 2 adag alfuzozin (0,1 mg/ttkg/nap, 0,2 mg/ttkg/nap) hatékonyságának, farmakodinamikai és biztonságosságának vizsgálatára Neuropátiás etiológiájú, megemelkedett detrusor szivárgási pont nyomású 2-16 éves gyermekek és serdülők kezelése, majd 40 hetes nyílt meghosszabbítás
A vizsgálat elsődleges célja az Alfuzosin placebóval összehasonlítva a detrusor szivárgásponti nyomás (LPP) hatékonyságának értékelése volt 2-16 éves gyermekek és serdülők esetében, akiknél a neuropátiás etiológiájú emelkedett detrusor LPP és a detrusor LPP ≥ 40 cm H2O .
A másodlagos célok a következők voltak:
- Két adag Alfuzosin biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata a placebóval összehasonlítva gyermekeknél és serdülőknél,
A két adag Alfuzosin hatásának értékelése a placebóval összehasonlítva:
- Detrusor megfelelőség,
- Húgyúti fertőzés,
- Az alfuzozin farmakokinetikájának vizsgálata (populációs kinetika),
- A 0,1 mg/ttkg/nap és a 0,2 mg/ttkg/nap Alfuzosin 12 hónapos hosszú távú biztonságosságának értékelése.
A tanulmány 2 szakaszból állt:
- egy 12 hetes kettős vak kezelési periódus, amelyben a betegek vagy 0,1 mg/ttkg/nap Alfuzosint vagy 0,2 mg/ttkg/nap Alfuzosint vagy placebót kaptak,
- egy 40 hetes nyílt meghosszabbított kezelési időszak, amelyben a betegek vagy 0,1 mg/ttkg/nap Alfuzosint vagy 0,2 mg/ttkg/nap Alfuzosint kaptak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Azokat a betegeket, akik megfeleltek a vizsgálatba való bekerülési kritériumoknak, randomizálták (2:1:2:1) a 4 adagolási csoport egyikébe (Alfuzosin 0,1 mg/ttkg/nap, megfelelő placebo 0,1 mg/ttkg/nap, Alfuzosin 0,2 mg/mg/kg , megfelelő placebó 0,2 mg/kg/nap).
A betegek életkoruktól függően oldatos vagy tabletta formájú kezelést kaptak az alábbiak szerint:
- Megoldás 2-7 éves gyermekeknek, illetve 8-16 éves korú gyermekeknek és serdülőknek, ha nem tudták lenyelni a tablettát, vagy szívesebben szedték az oldatot, vagy ha testtömegük <30 kg. A napi adagot 3 adagra osztottuk reggelire, ebédre és vacsorára.
- Tabletta 8-16 éves gyermekeknek és serdülőknek, akik képesek voltak lenyelni a tablettákat, és testtömegük ≥ 30 kg. A napi adagot 2 adagra osztottuk reggelire és vacsorára.
Azoknak a betegeknek, akik befejezték a 12 hetes kettős vak fázist, felajánlották, hogy folytassák a 40 hetes, nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálatot.
- Az Alfuzosinnal kezelt betegek folytatták az adagolási rendjüket.
- A placebót kapó betegeket Alfuzosinra váltották át a randomizált dóziscsoportjuknak megfelelő dózissal.
Minden betegnél egyhetes követési időszak volt az utolsó adag bevétele után.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Sofia, Bulgária
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
New Jersey
-
Bridgewater, New Jersey, Egyesült Államok, 08807
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Makati City, Fülöp-szigetek
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Mumbai, India
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Laval, Kanada
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Warszawa, Lengyelország
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció
- Sanofi-Aventis Aministrative Office
-
-
-
-
-
Porto Salvo, Portugália
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Istanbul, Pulyka
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Belgrade, Szerbia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Bratislava, Szlovákia
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Taipei, Tajvan
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
-
-
-
Tallinn, Észtország
- Sanofi-Aventis Administrative Office
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A neuropátiás etiológiájú, megemelkedett detrusor szivárgásponti nyomású (LPP) beteg és a detrusor LPP ≥ 40 cm H2O és < 100 cm H2O.
Kizárási kritériumok:
- urológiai műtét a vizsgálatot megelőző utolsó 4 hónapban,
- Azok a betegek, akiknél a húgycső tágulata volt a kiindulási urodinamikai értékelést megelőző 3 hónapban,
- α-blokkoló terápia a kiindulási urodinamikai értékelést megelőző utolsó 4 hétben,
- Botulinum toxin detrusor injekciói az elmúlt 6 hónapban,
- A funkcionális, neuropátiás eredetű húgyhólyag-elzáródástól eltérő urológiai betegségek/állapotok, amelyek a felső húgyúti táguláshoz vezethetnek (pl. húgyhólyag anomáliák, ureterocele),
- α-blokkolóval szembeni intolerancia anamnézisében,
- Ortosztatikus hipotenzió,
- Torsade de pointes kockázati tényezői (pl. hosszú QT-szindróma a családban).
A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a páciens klinikai vizsgálatban való esetleges részvétele szempontjából.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
Megfelelő placebó 0,1 mg/ttkg/nap vagy 0,2 mg/kg/nap
|
Forma: életkornak megfelelő oldat vagy tabletta Útvonal: szóbeli Adagolás: a testtömeghez igazított napi adag |
|
Kísérleti: Alfuzozin 0,1 mg/ttkg/nap
|
Forma: oldat vagy tabletta az életkor szerint Útvonal: szóbeli Adagolás: a testtömeghez igazított napi adag
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Alfuzozin 0,2 mg/ttkg/nap
|
Forma: oldat vagy tabletta az életkor szerint Útvonal: szóbeli Adagolás: a testtömeghez igazított napi adag
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon betegek száma, akiknél a detrusor szivárgásponti nyomás (LPP) < 40 cm H2O
Időkeret: 12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
A detrusor szivárgásponti nyomást (LPP) cisztometriával mértük. Minden méréshez 2 vagy 3 cisztometriát végeztünk a 2 első LPP érték különbségétől függően (ha a különbség ≥ 20 cm H2O, 3. cisztometriát végeztünk). A legalacsonyabb érték megmaradt. A vizsgálók olvasását ezután az összes cisztometriai adat áttekintésével konszolidálták 2 külső "szakértői értékelő" által, akiket a vizsgálati kezelés miatt vakok voltak. Az elemzést a vizsgálók konszolidált adatain (pl. a vizsgáló jóváhagyta, figyelembe véve a bíráló véleményét). |
12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Detrusor szivárgásponti nyomás (LPP)
Időkeret: kiindulási és 12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
A detrusor szivárgásponti nyomást (LPP) a kiinduláskor és 12 hét után értékelték, az elsődleges kimenetel mérésénél leírtak szerint.
|
kiindulási és 12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
|
Abszolút változás a Detrusor LPP-ben
Időkeret: 12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
Abszolút változás = Detrusor LPP 12 héten – Detrusor LPP a kiindulási értéknél
|
12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
|
Relatív változás a Detrusor LPP-ben
Időkeret: 12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
Relatív változás = 100 * (Detrusor LPP a 12. héten - Detrusor LPP a kiinduláskor) / Detrusor LPP az alapvonalon
|
12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
|
Detrusor megfelelőség
Időkeret: kiindulási és 12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
A detrusor megfelelősége a detrusor térfogatának változása és a detrusor nyomás változása közötti kapcsolat. Úgy számítottuk ki, hogy a térfogatváltozást (ΔV) elosztottuk a detrusor nyomásának változásával (Δpdet) a detrusor térfogatának a szivárgási ponton bekövetkezett változása során (C=ΔV/Δpdet). |
kiindulási és 12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
|
Relatív változás a Detrusor-megfelelőségben
Időkeret: 12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
Relatív változás = 100 * (Detrusor megfelelőség 12 héten – Detrusor megfelelőség a kiinduláskor) / Detrusor megfelelőség az alapvonalon
|
12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
|
Tünetekkel járó húgyúti fertőzés (UTI) epizódokban szenvedők száma
Időkeret: 12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
Amikor a betegnél olyan tünetek jelentkeztek, mint a fájdalom, láz vagy hematuria (a vizsgáló belátása szerint), vizeletvizsgálatot végeztek, beleértve a mérőpálcát és a mennyiségi vizelettenyészetet. A tünetekkel járó UTI-t a tünetek jelenléteként és több mint 100 000 kolóniaképző egységgel (CFU) tartalmazó pozitív tenyészetként határozták meg egyetlen szervezettel. |
12 hét (kettős vak kezelési időszak)
|
|
Tünetekkel járó húgyúti fertőzés (UTI) epizódokban szenvedők száma
Időkeret: 52 hét (kettős vak kezelési időszak + nyílt, kiterjesztett kezelési időszak)
|
A tünetekkel járó UTI-epizódokat az előző kimenetelhez hasonlóan értékelték, de hosszabb követési időszakra.
|
52 hét (kettős vak kezelési időszak + nyílt, kiterjesztett kezelési időszak)
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Urológiai betegségek
- Húgyhólyag-betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Húgyhólyag, Neurogén
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Adrenerg antagonisták
- Adrenerg szerek
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Urológiai szerek
- Adrenerg alfa-1 receptor antagonisták
- Adrenerg alfa-antagonisták
- Alfuzozin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EFC5722
- 2004-002397-38 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .