Perorální budesonid v léčbě pacientů s primární biliární cirhózou a překrývajícími se rysy autoimunitní hepatitidy (PBC)
Otevřená pilotní studie hodnotící perorální budesonid v léčbě pacientů s primární biliární cirhózou a překrývajícími se rysy autoimunitní hepatitidy.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pilotní studie budesonidu pro primární biliární cirhózu s překrývajícími se rysy autoimunitní hepatitidy Primární biliární cirhóza (PBC) je chronické onemocnění jater neznámé příčiny, které může vést k zánětu a destrukci žlučovodů uvnitř jater. Postupem času se může vyvinout cirhóza a komplikace jaterního selhání. Přestože léčba ursodiolem byla spojena se snížením jaterních enzymů (krevní testy) a snížením progrese onemocnění, někteří pacienti na léčbu ursodiolem nereagují. Zdá se, že pacienti s překrývajícími se rysy autoimunitní hepatitidy (AIH) mají vyšší riziko rozvoje komplikací onemocnění, i když jsou na ursodiolu. Účelem této studie je vyhodnotit účinky a bezpečnost budesonidu u PBC s překrývajícími se rysy AIH. Budesonid má jedinečné účinky na imunitní systém, které mohou být užitečné při léčbě onemocnění.
Mezi způsobilé účastníky budou patřit pacienti s diagnózou PBC s překrývajícími se rysy AIH au kterých se jaterní enzymy dostatečně nezlepšily při léčbě ursodiolem (alkalická fosfatáza není nižší než dvojnásobek horní normy). Při vstupu budou mít všichni pacienti anamnézu a fyzikální vyšetření, krevní testy, kostní denzitometrii a kompletní dotazníky o kvalitě života. Pacientům bude předepsán budesonid 9 mg denně po dobu jednoho roku navíc k ursodiolu. Lék lze užívat s jídlem nebo bez jídla. Deníky krevních testů a příznaků budou vyplňovány každé 3 měsíce. Pacienti budou telefonicky kontaktováni za účelem posouzení snášenlivosti léků a případných nových zdravotních problémů. Po jednom roce se pacienti vrátí na anamnézu a fyzické a opakované krevní testy a kostní denzitometrii. Mezi možné vedlejší účinky patří úbytek kostní hmoty (řídnutí kostí), průjem, zažívací potíže, nevolnost, bolesti kloubů, závratě, bolesti hlavy, přibírání na váze a Cushingův syndrom. Jiné vedlejší účinky jsou možné. Léky a testy budou účtovány pacientovi nebo jeho pojišťovně.
Typ studie
Fáze
- Nelze použít
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Chronické cholestatické onemocnění jater po dobu delší než 6 měsíců s hladinami alkalické fosfatázy vyššími než dvojnásobek horní hranice normy.
- Pozitivní titr AMA 1:40 nebo AMA > 1,0 U.
- Histologie jater v minulosti (k dispozici ke kontrole) s rysy konzistentními nebo diagnostickými PBC
- Ultrazvuk, počítačová tomografie (CT) nebo cholangiografie žlučového stromu, která vylučuje biliární obstrukci.
- Diagnóza AIH nezbytná pro hodnocení syndromu překrytí PBC-AIH bude založena na revidovaném systému hodnocení Mezinárodní skupiny pro autoimunitní hepatitidu (IAHG).
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s dalšími závažnými souběžnými onemocněními, jako je preexistující pokročilá malignita nebo závažné kardiopulmonální onemocnění, u kterých se očekává, že omezí jejich očekávanou délku na méně než tři roky.
- Pacienti nemohou poskytnout informovaný souhlas.
- Léčba methotrexátem, kortikosteroidy, azathioprinem, chlorambucilem, cyklosporinem, penicilaminem, kolchicinem nebo kyselinou chenodeoxycholovou v předchozích třech měsících.
- Předpokládaná potřeba transplantace za jeden rok (model přežití Mayo
- Biopsie jater odhalující onemocnění stadia IV.
- Důkazy portální hypertenze, jako jsou jícnové varixy, portální gastropatie, ascites nebo jaterní encefalopatie.
- Známá anamnéza trombózy portální žíly.
- Důkaz osteoporózy.
- Sérový bilirubin > 4 mg/dl.
- Věk nižší než 21 let nebo vyšší než 75 let.
- Těhotenství.
- Kojení.
- Aktivní užívání drog nebo alkoholu.
- Nálezy vysoce svědčící pro jaterní onemocnění jiné etiologie, jako je chronické alkoholické onemocnění jater, chronická infekce hepatitidy B nebo C, hemochromatóza, Wilsonova choroba, deficit 1-antitrypsinu, nealkoholická steatohepatitida nebo sklerotizující cholangitida.
- Sérový kreatinin nad 2,0 mg/dl.
- Anamnéza dokumentované aktivní vředové choroby v předchozím roce.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 1
Jednoručka, aktivní léčba
|
Perorální budesonid, 3 mg třikrát denně, bude podáván po dobu 1 roku.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Hlavním koncovým bodem bude procento pacientů se zlepšením hladiny alkalické fosfatázy na méně než 1,5násobek normálu během jednoho roku a procento pacientů se snížením jejich Mayo Risk Score během jednoho roku.
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Účinky UDCA a budesonidu na sérové hladiny alkphos, AST, celkového bilirubinu, albuminu a protrombinového času, skóre rizika Mayo a toxicitu a snášenlivost režimu budesonid/UDCA, včetně účinků na hustotu kostí.
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- RNA virové infekce
- Virová onemocnění
- Infekce
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění jater
- Hepatitida, virová, lidská
- Enterovirové infekce
- Infekce Picornaviridae
- Hepatitida, chronická
- Nemoci žlučových cest
- Nemoci žlučových cest
- Cholestáza, intrahepatální
- Cholestáza
- Fibróza
- Hepatitida
- Žloutenka typu A
- Cirhóza jater
- Hepatitida, autoimunitní
- Cirhóza jater, biliární
- Fyziologické účinky léků
- Autonomní agenti
- Agenti periferního nervového systému
- Protizánětlivé látky
- Glukokortikoidy
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Bronchodilatační činidla
- Antiastmatická činidla
- Agenti dýchacího systému
- Budesonid
Další identifikační čísla studie
- 07-003586
- Budesonide
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .