Budesonide orale nel trattamento di pazienti con cirrosi biliare primitiva e caratteristiche di sovrapposizione dell'epatite autoimmune (PBC)

Studio pilota sulla budesonide per la cirrosi biliare primitiva con caratteristiche sovrapposte all'epatite autoimmune La cirrosi biliare primaria (PBC) è una malattia epatica cronica di causa sconosciuta che può causare infiammazione e distruzione dei dotti biliari all'interno del fegato. Nel tempo, possono svilupparsi cirrosi e complicanze dell'insufficienza epatica. Sebbene il trattamento con ursodiol sia stato associato ad una riduzione degli enzimi epatici (esami del sangue) e ad una riduzione della progressione della malattia, alcuni pazienti non rispondono alla terapia con ursodiol. I pazienti con caratteristiche sovrapposte di epatite autoimmune (AIH) sembrano essere a più alto rischio di sviluppare complicanze della malattia anche quando assumono ursodiolo. Lo scopo di questo studio è valutare gli effetti e la sicurezza della budesonide nella PBC con caratteristiche di sovrapposizione dell'AIH. La budesonide ha effetti unici sul sistema immunitario che possono essere utili nel trattamento della malattia.

I partecipanti eleggibili includeranno quei pazienti con una diagnosi di PBC con caratteristiche di sovrapposizione di AIH e nei quali gli enzimi epatici non sono sufficientemente migliorati con la terapia con ursodiol (la fosfatasi alcalina non è inferiore a due volte superiore al normale). All'ingresso tutti i pazienti avranno una storia e un esame fisico, esami del sangue, densitometria ossea e questionari completi sulla qualità della vita. Ai pazienti verrà prescritto Budesonide 9 mg da assumere quotidianamente per un anno in aggiunta all'ursodiolo. Il farmaco può essere assunto con o senza cibo. Gli esami del sangue e i diari dei sintomi saranno completati ogni 3 mesi. I pazienti verranno contattati telefonicamente per valutare la tolleranza al farmaco ed eventuali nuovi problemi di salute. A un anno, i pazienti torneranno per una storia e esami del sangue fisici e ripetuti e densitometria ossea. Possibili effetti collaterali includono perdita di massa ossea (assottigliamento osseo), diarrea, indigestione, nausea, dolori articolari, vertigini, mal di testa, aumento di peso e sindrome di Cushing. Sono possibili altri effetti collaterali. I farmaci ei test saranno fatturati al paziente o all'assicurazione del paziente.