Doustny budezonid w leczeniu pacjentów z pierwotną marskością żółciową wątroby i nakładającymi się cechami autoimmunologicznego zapalenia wątroby (PBC)

Badanie pilotażowe stosowania budezonidu w leczeniu pierwotnej marskości żółciowej z nakładającymi się cechami autoimmunologicznego zapalenia wątroby Pierwotna marskość żółciowa wątroby (PBC) jest przewlekłą chorobą wątroby o nieznanej przyczynie, która może prowadzić do zapalenia i zniszczenia dróg żółciowych wewnątrz wątroby. Z biegiem czasu może rozwinąć się marskość i powikłania niewydolności wątroby. Chociaż leczenie ursodiolem wiąże się ze zmniejszeniem aktywności enzymów wątrobowych (badanie krwi) i zmniejszeniem postępu choroby, niektórzy pacjenci nie reagują na leczenie ursodiolem. Wydaje się, że pacjenci z nakładającymi się cechami autoimmunologicznego zapalenia wątroby (AIH) są bardziej narażeni na rozwój powikłań choroby, nawet podczas przyjmowania ursodiolu. Celem tego badania jest ocena wpływu i bezpieczeństwa budezonidu w PBC z nakładającymi się cechami AIH. Budezonid ma wyjątkowy wpływ na układ odpornościowy, który może być pomocny w leczeniu tej choroby.

Kwalifikujący się uczestnicy będą obejmować pacjentów z rozpoznaniem PBC z nakładającymi się cechami AIH, u których aktywność enzymów wątrobowych nie uległa wystarczającej poprawie podczas leczenia ursodiolem (fosfataza alkaliczna jest co najmniej dwukrotnie wyższa od normy). Przy wejściu wszyscy pacjenci będą mieli wywiad i badanie fizykalne, badania krwi, densytometrię kości i pełne kwestionariusze jakości życia. Oprócz ursodiolu pacjentom zostanie przepisany budezonid w dawce 9 mg, przyjmowany codziennie przez rok. Lek można przyjmować z posiłkiem lub bez posiłku. Badania krwi i dzienniki objawów będą uzupełniane co 3 miesiące. Pacjenci będą kontaktowani telefonicznie w celu oceny tolerancji leku i ewentualnych nowych problemów zdrowotnych. Po roku pacjenci wrócą na wywiad, fizyczne i powtórne badania krwi oraz densytometrię kości. Możliwe działania niepożądane obejmują utratę masy kostnej (przerzedzenie kości), biegunkę, niestrawność, nudności, bóle stawów, zawroty głowy, bóle głowy, przyrost masy ciała i zespół Cushinga. Możliwe są inne skutki uboczne. Leki i testy zostaną rozliczone z pacjentem lub jego ubezpieczeniem.