Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost ACZ885 u pacientů s následujícími periodickými syndromy spojenými s kryopyrinem: familiární chladový autozánětlivý syndrom, Muckle-Wellsův syndrom nebo novorozenecké multisystémové zánětlivé onemocnění

3. listopadu 2016 aktualizováno: Novartis

Otevřená, dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti ACZ885 (monoklonální protilátka proti interleukinu-1β) podávané po dobu nejméně 6 měsíců u pacientů s následujícími periodickými syndromy spojenými s kryopyrinem: familiární nachlazení, autozánětlivý syndrom, Muckle-Wellsův syndrom nebo novorozenecké multisystémové zánětlivé onemocnění

To poskytne dlouhodobé údaje o bezpečnosti a účinnosti pro ACZ885 (plně humánní anti-interleukin-1β [anti-IL-1β] monoklonální protilátka) podávanou formou subkutánní injekce pacientům, kteří se účastnili CACZ885A2102 (NCT00487708), CACZ885D508611 ) nebo CACZ885D2304(NCT00465985) nebo nově identifikované pacienty s následujícími periodickými syndromy spojenými s kryopyrinem: familiární nachlazením autoinflamatorním syndromem, Muckle-Wellsovým syndromem nebo neonatálním nástupem multisystémového zánětlivého onemocnění.

Délka této studie byla 6 měsíců s maximální dobou trvání 2 roky

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

166

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Laeken, Belgie
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Le Kremlin Bicetre, Francie
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Francie
        • Novartis Investigative Site
      • Montpelier Cedex, Francie
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francie
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
      • New Delhi, Indie
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Genova, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Padova, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Rome, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Trieste, Itálie
        • Novartis Investigative Site
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Německo
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelburg, Německo
        • Novartis Investigative Site
      • Herne, Německo
        • Novartis Investigative Site
      • Marburg, Německo
        • Novartis Investigative Site
      • Tubingen, Německo
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Little Rock Allergy and Asthma Clinic
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94118
        • UCSF School of Medicine
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Spojené státy, 31904
        • Allergy Center at Brookstone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush-Presbyterian St. Lukes Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Novartis Investigative Site
      • Oviedo, Španělsko
        • Novartis Investigative Site
      • Vigo, Španělsko
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti muži a ženy ve věku minimálně 3 let
  2. Diagnostika familiárního nachlazení, autoinflamatorního syndromu, Muckle-Wellsova syndromu nebo novorozeneckého multisystémového zánětlivého onemocnění. U pacientů, kteří nemají k dispozici molekulární diagnózu mutací NALP3 (buď neprovedeno testování, nebo testování provedené, ale negativní), je při vstupu do studie vyžadována předchozí dohoda mezi zkoušejícím a společností Novartis o způsobilosti ke studii. U pacientů, kteří nebyli molekulárně testováni na mutace NALP3, by mělo být v průběhu studie provedeno molekulární testování
  3. U pacientů, kteří jsou léčeni anakinrou nebo jakoukoli jinou testovanou léčbou blokující IL-1, by měla být tato léčba přerušena před vstupní návštěvou.
  4. Do studie mohou vstoupit pacienti ze studie CACZ885A2102. Dávkování při návštěvě 2 (základní návštěva) však může nastat pouze v případě, že buď 1) pacient pociťuje vzplanutí onemocnění, nebo 2) od poslední injekce uplynuly alespoň dva měsíce, a to i bez vzplanutí, podle toho, co nastane dříve.
  5. Do studie mohou vstoupit pacienti, kteří dokončili studii CACZ885D2304
  6. Do studie mohou vstoupit pacienti, kteří dokončili studii CACZ885D2201
  7. Pacienti, kteří přerušili účast ve studiích CACZ885A2102, CACZ885D2201 nebo CACZ885D2304 a u kterých je podle úsudku zkoušejícího (s předchozím souhlasem společnosti Novartis) pokračování léčby přípravkem ACZ885 v této studii považováno za vhodné.

Kritéria vyloučení:

  1. Účast na jakémkoli klinickém hodnocení během 4 týdnů před podáním dávky nebo déle, pokud to vyžadují místní předpisy, s výjimkou studií s anakinrou, jinými hodnocenými terapiemi blokujícími IL-1 a/nebo ACZ885.
  2. Anamnéza imunokompromitování, včetně pozitivního výsledku screeningu na HIV (ELISA a Western blot).
  3. Pozitivní výsledek testu na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo na protilátky proti hepatitidě C není povolen.
  4. Žádné živé očkování během 3 měsíců před zahájením studie, během studie a až 3 měsíce po poslední dávce.
  5. Anamnéza rekurentních a/nebo důkazů aktivních bakteriálních, plísňových nebo virových infekcí.
  6. Pozitivní reakce tuberkulinového kožního testu (PPD 5 tuberkulinových jednotek nebo podle místní standardní praxe) (>= 5 mm indurace) 48 až 72 hodin po podání při screeningové návštěvě nebo během 2 měsíců před screeningovou návštěvou. Mohou být zařazeni pacienti, kteří mají pozitivní kožní test PPD s dokumentací o BCG vakcinaci, kteří mají nízké environmentální riziko infekce nebo reaktivace tuberkulózy (TBC) a mají negativní rentgen hrudníku.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kanakinumab (ACZ885)
Subkutánní injekce každých 8 týdnů na základě tělesné hmotnosti účastníka. Tělesná hmotnost >40 kilogramů (kg): 150 miligramů (mg) na injekci a tělesná hmotnost <= 40 kg: 2 mg/kg na injekci. U účastníků, kteří nezaznamenali dostatečnou úlevu od symptomů, bylo povoleno zvýšení dávky a/nebo častější dávky podle protokolu.
Lék: Kanakinumab (ACZ885)
6ml skleněná lahvička obsahující 150 mg lyofilizovaného kanakinumabu rekonstituovaného vodou pro subkutánní injekci každých 8 týdnů. Dávkování podle tělesné hmotnosti.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), úmrtí, závažných nežádoucích příhod (SAE), přerušení studie léku z důvodu AE, infekcí a zamoření a reakcí v místě vpichu
Časové okno: 2 roky podle toho, kdy účastník nastoupí do studia
Počet účastníků s nežádoucími účinky a infekcemi a zamořeními je bez ohledu na vztah ke zkoumanému léčivu podle preferovaného termínu primární třídy orgánových systémů rovný a/nebo vyšší než 2 % v jakékoli skupině. Počet účastníků s mírnými reakcemi v místě vpichu = mírné reakce pozorované alespoň jednou, ale žádné středně závažné nebo závažné reakce. Počet účastníků se středně závažnými reakcemi v místě vpichu = středně závažné reakce pozorované alespoň jednou, ale žádné závažné reakce.
2 roky podle toho, kdy účastník nastoupí do studia

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků bez recidivy onemocnění, jak je stanoveno lékařem na základě globálního hodnocení aktivity autoinflamatorních onemocnění, hodnocení kožních onemocnění a markerů zánětu.
Časové okno: Každých 8 týdnů v průběhu studie po dobu nejméně 6 měsíců s maximální dobou trvání 2 roky

Recidiva onemocnění po kompletní odpovědi je definována jako zánětlivé markery: výsledek C-reaktivního proteinu (CRP) a/nebo sérového amyloidu A (SAA) > 30 mg/l A Globální hodnocení aktivity autoinflamatorního onemocnění lékařem > minimální nebo Celkové hodnocení lékařem >= minimální A Hodnocení kožních onemocnění > minimální.

Globální hodnocení aktivity autoinflamatorního onemocnění lékařem a hodnocení kožního onemocnění (kopřivková kožní vyrážka) provádí zkoušející pomocí 5 bodové hodnotící stupnice: nepřítomné, minimální, mírné, střední a závažné.
Každých 8 týdnů v průběhu studie po dobu nejméně 6 měsíců s maximální dobou trvání 2 roky
Imunogenicita kanakinumabu (ACZ885)
Časové okno: Každých 8 týdnů v průběhu studie po dobu nejméně 6 měsíců s maximální dobou trvání 2 roky
Počet účastníků, kteří byli na konci studie pozitivně testováni na protilátky anti-ACZ885 pomocí testu Biacore.
Každých 8 týdnů v průběhu studie po dobu nejméně 6 měsíců s maximální dobou trvání 2 roky
Farmakokinetika
Časové okno: Každých 8 týdnů v průběhu studie po dobu nejméně 6 měsíců s maximální dobou trvání 2 roky
Průměrná clearance ze séra v litrech za den (CLD) u dospělých účastníků >=18, pediatrických účastníků <18 s tělesnou hmotností >40 kg a pediatrických účastníků <18 s tělesnou hmotností <=40 kg.
Každých 8 týdnů v průběhu studie po dobu nejméně 6 měsíců s maximální dobou trvání 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. května 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. května 2008

První zveřejněno (Odhad)

28. května 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

1. září 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CACZ885D2306

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit