Efficacia e sicurezza di ACZ885 nei pazienti con le seguenti sindromi periodiche associate alla criopirina: sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo, sindrome di Muckle-Wells o malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale

Criterio di inclusione:

1. Pazienti maschi e femmine di almeno 3 anni di età
2. Diagnosi di sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo, sindrome di Muckle-Wells o malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale. È richiesto un accordo preliminare tra lo sperimentatore e Novartis per l'idoneità allo studio per i pazienti che non hanno una diagnosi molecolare di mutazioni NALP3 disponibile (test non eseguito o test eseguito ma negativo) al momento dell'ingresso nello studio. Per quei pazienti che non sono stati sottoposti a test molecolare per le mutazioni NALP3, il test molecolare deve essere eseguito durante il corso dello studio
3. Per i pazienti in terapia con anakinra o qualsiasi altra terapia sperimentale di blocco dell'IL-1, questi trattamenti devono essere interrotti prima della visita basale.
4. I pazienti dello studio CACZ885A2102 possono partecipare a questo studio. Tuttavia, la somministrazione alla Visita 2 (Visita di riferimento) può avvenire solo se 1) il paziente presenta una riacutizzazione della malattia o 2) sono trascorsi almeno due mesi dall'ultima iniezione anche in assenza di riacutizzazione, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
5. I pazienti che hanno completato lo studio CACZ885D2304 possono partecipare a questo studio
6. I pazienti che hanno completato lo studio CACZ885D2201 possono partecipare a questo studio
7. Pazienti che hanno interrotto gli studi CACZ885A2102, CACZ885D2201 o CACZ885D2304 e per i quali, a giudizio dello sperimentatore (previo accordo di Novartis), è considerato appropriato continuare il trattamento con ACZ885 in questo studio.

Criteri di esclusione:

1. Partecipazione a qualsiasi indagine clinica entro 4 settimane prima della somministrazione o più a lungo se richiesto dalla normativa locale, ad eccezione degli studi con anakinra, altre terapie sperimentali di blocco dell'IL-1 e/o ACZ885.
2. Storia di essere immunocompromessi, incluso un risultato positivo al test di screening (ELISA e Western blot).
3. Un risultato positivo del test dell'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o degli anticorpi dell'epatite C non è consentito.
4. Nessuna vaccinazione viva nei 3 mesi precedenti l'inizio della sperimentazione, durante la sperimentazione e fino a 3 mesi dopo l'ultima dose.
5. Storia di infezioni ricorrenti e/o evidenti di infezioni batteriche, fungine o virali attive.
6. Reazione positiva al test cutaneo alla tubercolina (PPD 5 unità di tubercolina o secondo la pratica standard locale) (>= 5 mm di indurimento) da 48 a 72 ore dopo la somministrazione durante la visita di screening o entro 2 mesi prima della visita di screening. Possono essere inclusi i pazienti che hanno un test cutaneo PPD positivo con una documentazione della vaccinazione BCG, che sono a basso rischio ambientale per l'infezione o la riattivazione della tubercolosi (TB) e hanno una radiografia del torace negativa.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo