Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af ACZ885 hos patienter med følgende kryopyrin-associerede periodiske syndromer: Familiært koldt autoinflammatorisk syndrom, Muckle-Wells syndrom eller neonatalt debut multisystem inflammatorisk sygdom

3. november 2016 opdateret af: Novartis

Et åbent, langsigtet sikkerheds- og effektivitetsstudie af ACZ885 (anti-interleukin-1β monoklonalt antistof) administreret i mindst 6 måneder hos patienter med følgende kryopyrin-associerede periodiske syndromer: Familiært koldt autoinflammatorisk syndrom, Muckle-Wells syndrom, eller neonatal debut multisystem inflammatorisk sygdom

Dette vil give langsigtede sikkerheds- og virkningsdata for ACZ885 (et fuldt humant anti-interleukin-1β [anti-IL-1β] monoklonalt antistof) givet som en injektion subkutant hos patienter, der deltog i CACZ885A2102 (NCT00487708), CACZ006185D3NC30006185D2200 (5NC30006185D2205D32000006185D2200000000202002) ) eller CACZ885D2304(NCT00465985) undersøgelser eller nyligt identificerede patienter med følgende kryopyrin-associerede periodiske syndromer: Familiært kold autoinflammatorisk syndrom, Muckle-Wells syndrom eller neonatal debut multisystem inflammatorisk sygdom.

Varigheden af ​​denne undersøgelse var 6 måneder med en maksimal varighed på 2 år

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

166

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Laeken, Belgien
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Little Rock Allergy and Asthma Clinic
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94118
        • UCSF School of Medicine
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Forenede Stater, 31904
        • Allergy Center at Brookstone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush-Presbyterian St. Lukes Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin
  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
      • Montpelier Cedex, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
      • New Delhi, Indien
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Padova, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Rome, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Trieste, Italien
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Novartis Investigative Site
      • Oviedo, Spanien
        • Novartis Investigative Site
      • Vigo, Spanien
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Tyskland
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelburg, Tyskland
        • Novartis Investigative Site
      • Herne, Tyskland
        • Novartis Investigative Site
      • Marburg, Tyskland
        • Novartis Investigative Site
      • Tubingen, Tyskland
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige patienter på mindst 3 år
  2. Diagnose af familiært koldt autoinflammatorisk syndrom, Muckle-Wells syndrom eller neonatalt opstået multisystem inflammatorisk sygdom. Forudgående aftale mellem investigator og Novartis om undersøgelsesberettigelse er påkrævet for patienter, der ikke har en tilgængelig molekylær diagnose af NALP3-mutationer (enten test er ikke udført, eller test udført, men negativ) ved studiestart. For de patienter, der ikke er blevet molekylært testet for NALP3-mutationer, bør molekylær testning udføres i løbet af undersøgelsen
  3. For patienter under anakinra-behandling eller enhver anden IL-1-blokerende terapi, bør disse behandlinger seponeres før baseline-besøget.
  4. Patienter fra CACZ885A2102-undersøgelsen kan deltage i denne undersøgelse. Dosering ved besøg 2 (Baseline-besøg) kan dog kun forekomme, hvis enten 1) patienten oplever sygdomsopblussen eller 2) der er gået mindst to måneder fra deres sidste injektion, selv i fravær af opblussen, alt efter hvad der er først.
  5. Patienter, der gennemførte CACZ885D2304-undersøgelsen, kan deltage i denne undersøgelse
  6. Patienter, der gennemførte CACZ885D2201-undersøgelsen, kan deltage i denne undersøgelse
  7. Patienter, der afbrød behandlingen med CACZ885A2102, CACZ885D2201 eller CACZ885D2304, og for hvem efter investigators vurdering (med forudgående aftale fra Novartis) fortsatte behandlingen med ACZ885 i denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagelse i enhver klinisk undersøgelse inden for 4 uger før dosering eller længere, hvis det kræves af lokal regulering med undtagelse af forsøg med anakinra, andre forsøgsmæssige IL-1-blokerende terapier og/eller ACZ885.
  2. Anamnese med at være immunkompromitteret, inklusive et positivt HIV-testresultat ved screening (ELISA og Western blot).
  3. Et positivt Hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller Hepatitis C antistoftestresultat er ikke tilladt.
  4. Ingen levende vaccinationer inden for 3 måneder før starten af ​​forsøget, under forsøget og op til 3 måneder efter den sidste dosis.
  5. Anamnese med tilbagevendende og/eller tegn på aktive bakterie-, svampe- eller virusinfektioner.
  6. Positiv tuberkulin-hudtestreaktion (PPD 5 tuberkulin-enheder eller i henhold til lokal standardpraksis) (>= 5 mm induration) 48 til 72 timer efter administration ved screeningsbesøget eller inden for 2 måneder før screeningsbesøget. Patienter, der har en positiv PPD-hudtest med dokumentation for BCG-vaccination, som har lav miljørisiko for tuberkulose (TB) infektion eller reaktivering, og som har negativ thorax røntgen kan inkluderes.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Canakinumab (ACZ885)
Subkutan injektion hver 8. uge baseret på deltagerens kropsvægt. Kropsvægt >40 kg (kg): 150 milligram (mg) pr. injektion og kropsvægt <= 40 kg: 2 mg/kg pr. injektion. For deltagere, der ikke oplevede tilstrækkelig symptomatisk lindring, var en optitrering til dosis og/eller hyppigere doser tilladt i henhold til protokol.
Medicin: Canakinumab (ACZ885)
6 mL hætteglas indeholdende 150 mg frysetørret Canakinumab rekonstitueret med vand til en subkutan injektion hver 8. uge. Dosering baseret på kropsvægt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er), dødsfald, alvorlige bivirkninger (SAE'er), seponering af undersøgelsesmedicin på grund af en AE, infektioner og angreb og reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: 2 år afhængig af hvornår deltageren går ind i undersøgelsen
Antallet af deltagere med uønskede hændelser og infektioner og infestationer er uanset undersøgelseslægemiddelforhold efter primært systemorganklasse foretrukket udtryk lig og/eller større end 2 % i enhver gruppe. Antallet af deltagere med milde reaktioner på injektionsstedet = milde reaktioner observeret ved mindst én lejlighed, men ingen moderate eller alvorlige reaktioner. Antallet af deltagere med moderate reaktioner på injektionsstedet = moderate reaktioner observeret ved mindst én lejlighed, men ingen alvorlige reaktioner.
2 år afhængig af hvornår deltageren går ind i undersøgelsen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelen af ​​deltagere uden sygdomstilbagefald som bestemt af lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet, vurdering af hudsygdomme og inflammationsmarkører.
Tidsramme: Hver 8. uge i løbet af forsøget i mindst 6 måneder med en maksimal varighed på 2 år

Sygdomstilbagefald efter fuldstændig respons er defineret som inflammationsmarkører: C-reaktivt protein (CRP) og/eller serumamyloid A (SAA) resultat > 30 mg/L OG lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet > minimal eller lægens globale vurdering >= minimal OG Hudsygdomsvurdering > minimal.

Lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet og vurdering af hudsygdomme (urticarial hududslæt) udfyldes af investigator ved hjælp af en 5-punkts vurderingsskala: fraværende, minimal, mild, moderat og alvorlig.
Hver 8. uge i løbet af forsøget i mindst 6 måneder med en maksimal varighed på 2 år
Immunogenicitet af Canakinumab (ACZ885)
Tidsramme: Hver 8. uge i løbet af forsøget i mindst 6 måneder med en maksimal varighed på 2 år
Antallet af deltagere, der testede positive for anti-ACZ885-antistoffer ved brug af Biacore-analysen ved afslutningen af ​​undersøgelsen.
Hver 8. uge i løbet af forsøget i mindst 6 måneder med en maksimal varighed på 2 år
Farmakokinetik
Tidsramme: Hver 8. uge i løbet af forsøget i mindst 6 måneder med en maksimal varighed på 2 år
Gennemsnitlig clearance fra serum i liter pr. dag (CLD) hos voksne deltagere >=18, pædiatriske deltagere <18 med kropsvægt >40 kg og pædiatriske deltagere <18 med kropsvægt <=40 kg.
Hver 8. uge i løbet af forsøget i mindst 6 måneder med en maksimal varighed på 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. maj 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. maj 2008

Først opslået (Skøn)

28. maj 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. november 2016

Sidst verificeret

1. september 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CACZ885D2306

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner