Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo ACZ885 u pacjentów z następującymi okresowymi zespołami związanymi z kriopiryną: rodzinny zespół autozapalny związany z zimnem, zespół Muckle-Wellsa lub wielonarządowa choroba zapalna o początku noworodkowym

3 listopada 2016 zaktualizowane przez: Novartis

Otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności ACZ885 (przeciwciało monoklonalne przeciwko interleukinie 1β) podawanego przez co najmniej 6 miesięcy pacjentom z następującymi okresowymi zespołami związanymi z kriopiryną: rodzinnym zespołem autozapalnego przeziębienia, zespołem Muckle-Wellsa, lub noworodkowa wieloukładowa choroba zapalna

Zapewni to długoterminowe dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności ACZ885 (w pełni ludzkiego przeciwciała monoklonalnego przeciwko interleukinie 1β [anty-IL-1β]) podawanego we wstrzyknięciu podskórnym pacjentom, którzy uczestniczyli w badaniach CACZ885A2102 (NCT00487708), CACZ885D2201 (NCT00685373 ) lub CACZ885D2304(NCT00465985) lub nowo zidentyfikowanych pacjentów z następującymi okresowymi zespołami związanymi z kriopiryną: rodzinny zespół autozapalny z zimna, zespół Muckle-Wellsa lub wieloukładowa choroba zapalna o początku u noworodków.

Czas trwania tego badania wynosił 6 miesięcy z maksymalnym czasem trwania 2 lata

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

166

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Laeken, Belgia
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Le Kremlin Bicetre, Francja
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Francja
        • Novartis Investigative Site
      • Montpelier Cedex, Francja
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francja
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Novartis Investigative Site
      • Oviedo, Hiszpania
        • Novartis Investigative Site
      • Vigo, Hiszpania
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
      • New Delhi, Indie
        • Novartis Investigative Site
  • Indyk
      • Istanbul, Indyk
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Niemcy
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelburg, Niemcy
        • Novartis Investigative Site
      • Herne, Niemcy
        • Novartis Investigative Site
      • Marburg, Niemcy
        • Novartis Investigative Site
      • Tubingen, Niemcy
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Little Rock Allergy and Asthma Clinic
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94118
        • UCSF School of Medicine
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Stany Zjednoczone, 31904
        • Allergy Center at Brookstone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush-Presbyterian St. Lukes Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin
  • Włochy
      • Genova, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Padova, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Rome, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Trieste, Włochy
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku co najmniej 3 lat
  2. Rozpoznanie rodzinnego zespołu autozapalnego z zimna, zespołu Muckle-Wellsa lub noworodkowej wieloukładowej choroby zapalnej. W przypadku pacjentów, którzy nie mają dostępnej diagnozy molekularnej mutacji NALP3 (nie wykonano testu lub przeprowadzono test, ale wynik był negatywny), wymagana jest uprzednia zgoda między badaczem a firmą Novartis w celu zakwalifikowania się do badania. W przypadku pacjentów, u których nie wykonano badań molekularnych w kierunku mutacji NALP3, badania molekularne należy wykonać w trakcie badania
  3. W przypadku pacjentów leczonych anakinrą lub jakąkolwiek inną eksperymentalną terapią blokującą IL-1, leczenie to należy przerwać przed wizytą wyjściową.
  4. Pacjenci z badania CACZ885A2102 mogą wziąć udział w tym badaniu. Jednak dawkowanie podczas wizyty 2 (wizyta wyjściowa) może mieć miejsce tylko wtedy, gdy 1) u pacjenta występuje zaostrzenie choroby lub 2) upłynęły co najmniej dwa miesiące od ostatniego wstrzyknięcia, nawet przy braku zaostrzenia, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
  5. Pacjenci, którzy ukończyli badanie CACZ885D2304, mogą wziąć udział w tym badaniu
  6. Pacjenci, którzy ukończyli badanie CACZ885D2201, mogą wziąć udział w tym badaniu
  7. Pacjenci, którzy przerwali udział w badaniach CACZ885A2102, CACZ885D2201 lub CACZ885D2304 i dla których w ocenie badacza (za uprzednią zgodą firmy Novartis) kontynuacja leczenia ACZ885 w tym badaniu jest uważana za odpowiednią.

Kryteria wyłączenia:

  1. Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym w ciągu 4 tygodni przed podaniem dawki lub dłużej, jeśli wymagają tego lokalne przepisy, z wyjątkiem badań z anakinrą, innymi eksperymentalnymi terapiami blokującymi IL-1 i/lub ACZ885.
  2. Historia obniżonej odporności, w tym pozytywny wynik testu przesiewowego na obecność wirusa HIV (ELISA i Western blot).
  3. Dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C jest niedozwolony.
  4. Brak żywych szczepionek w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania, w trakcie badania i do 3 miesięcy po ostatniej dawce.
  5. Historia nawracających i/lub dowodów na aktywne infekcje bakteryjne, grzybicze lub wirusowe.
  6. Dodatnia reakcja skórnego testu tuberkulinowego (5 jednostek PPD lub zgodnie z lokalną standardową praktyką) (stwardnienie >= 5 mm) w 48 do 72 godzin po podaniu podczas wizyty przesiewowej lub w ciągu 2 miesięcy przed wizytą przesiewową. Pacjenci z dodatnim wynikiem testu skórnego na PPD z udokumentowanym szczepieniem BCG, u których występuje niskie ryzyko środowiskowe zakażenia lub reaktywacji gruźlicy oraz ujemny wynik prześwietlenia klatki piersiowej mogą zostać włączeni do badania.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kanakinumab (ACZ885)
Wstrzyknięcie podskórne co 8 tygodni w zależności od masy ciała uczestnika. Masa ciała >40 kilogramów (kg): 150 miligramów (mg) na wstrzyknięcie i masa ciała <= 40 kg: 2 mg/kg na wstrzyknięcie. W przypadku uczestników, którzy nie doświadczyli wystarczającego złagodzenia objawów, zgodnie z protokołem zezwolono na zwiększenie dawki i/lub częstsze podawanie dawek.
Lek: Kanakinumab (ACZ885)
Szklana fiolka o pojemności 6 ml zawierająca 150 mg liofilizowanego kanakinumabu rozpuszczonego w wodzie do wstrzykiwań podskórnych co 8 tygodni. Dawkowanie w zależności od masy ciała.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), zgonem, poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE), przerwaniem stosowania badanego leku z powodu zdarzenia niepożądanego, zakażeniami i zarażeniami pasożytniczymi oraz reakcjami w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: 2 lata w zależności od tego, kiedy uczestnik przystąpi do badania
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi oraz infekcjami i zarażeniami pasożytniczymi niezależnie od związku badanego leku według preferowanego terminu klasy układów pierwotnych jest równa i/lub większa niż 2% w dowolnej grupie. Liczba uczestników z łagodnymi reakcjami w miejscu wstrzyknięcia = łagodne reakcje obserwowane co najmniej raz, ale bez umiarkowanych lub ciężkich reakcji. Liczba uczestników z umiarkowanymi reakcjami w miejscu wstrzyknięcia = umiarkowane reakcje obserwowane przynajmniej raz, ale bez ciężkich reakcji.
2 lata w zależności od tego, kiedy uczestnik przystąpi do badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników bez nawrotu choroby określony na podstawie ogólnej oceny aktywności choroby autozapalnej przez lekarza, oceny choroby skóry i markerów stanu zapalnego.
Ramy czasowe: Co 8 tygodni w trakcie trwania badania przez co najmniej 6 miesięcy, maksymalnie przez 2 lata

Nawrót choroby po całkowitej odpowiedzi definiuje się jako markery stanu zapalnego: wynik białka C-reaktywnego (CRP) i/lub surowiczego amyloidu A (SAA) > 30 mg/l ORAZ ogólna ocena aktywności choroby autozapalnej przez lekarza > minimalna lub ogólna ocena lekarska >= minimalna ORAZ ocena choroby skóry > minimalna.

Ogólna ocena aktywności choroby autozapalnej przez lekarza i ocena choroby skóry (pokrzywka skórna) są wypełniane przez badacza przy użyciu 5-punktowej skali ocen: brak, minimalna, łagodna, umiarkowana i ciężka.
Co 8 tygodni w trakcie trwania badania przez co najmniej 6 miesięcy, maksymalnie przez 2 lata
Immunogenność kanakinumabu (ACZ885)
Ramy czasowe: Co 8 tygodni w trakcie trwania badania przez co najmniej 6 miesięcy, maksymalnie przez 2 lata
Liczba uczestników, u których na koniec badania uzyskano pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał anty-ACZ885 przy użyciu testu Biacore.
Co 8 tygodni w trakcie trwania badania przez co najmniej 6 miesięcy, maksymalnie przez 2 lata
Farmakokinetyka
Ramy czasowe: Co 8 tygodni w trakcie trwania badania przez co najmniej 6 miesięcy, maksymalnie przez 2 lata
Średni klirens z surowicy w litrach na dzień (CLD) u dorosłych uczestników >=18, dzieci <18 lat o masie ciała >40 kg i dzieci <18 lat o masie ciała <=40 kg.
Co 8 tygodni w trakcie trwania badania przez co najmniej 6 miesięcy, maksymalnie przez 2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 maja 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 maja 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 maja 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

4 listopada 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 listopada 2016

Ostatnia weryfikacja

1 września 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CACZ885D2306

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj