Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie pirfenidonu u dospělých pacientů s neurofibromatózou 1

15. března 2012 aktualizováno: Mayo Clinic

Fáze II klinické studie pirfenidonu pro léčbu pacientů s neurofibromatózou typu I

Studie je fáze II, otevřená studie perorálního pirfenidonu u 24 dospělých pacientů s neurofibromatózou typu 1.

Pirfenidon je nový širokospektrální antifibrotický lék s prokázanými in vitro a in vivo negativními účinky na růst fibroblastů a syntézu kolagenové matrice. Studie na lidech naznačují slibné terapeutické účinky při zastavení a zvrácení fibrózy u řady různých stavů, kde je nadměrná tvorba vazivové tkáně hlavním patogenním mechanismem. Protože vazivová tkáň je významnou složkou neurofibromu, redukce fibrózy by mohla snížit progresi nádoru a vést ke zmenšení nádoru. Pirfenidon je proto vynikajícím kandidátem pro léčbu plexiformních neurofibromů a chirurgicky neresekovatelných nádorů u pacientů s NF1.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Konkrétní cíle této studie jsou:

  1. Zhodnotit účinnost pirfenidonu u pacientů s NF1 s deformujícím nebo invalidizujícím plexiformním neurofibromem (PN) a spinálním neurofibromem (SN)
  2. Stanovit akutní, subakutní a chronickou toxicitu pirfenidonu u pacientů s NF1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza neurofibromatózy typu I, založená na klinických kritériích (NIH Consensus Development Conference, 1988). Nádory nebudou histologicky potvrzeny, protože biopsie by mohla způsobit změnu v růstu nádoru a narušit tak účinek léčby pirfenidonem.
  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví
  • Věk 18 let
  • Všichni pacienti by měli být duševně schopni podepsat formulář souhlasu nebo by měli mít zákonného zástupce, který by souhlas poskytl
  • Pacienti, kteří pociťují příznaky neurofibromatózních lézí a kteří odmítají chirurgický zákrok nebo nejsou vhodnými kandidáty na chirurgický zákrok, jako jsou pacienti s plexiformním neurofibromem, kteří pociťují značné nepohodlí, znetvoření nebo kompresi nervů nebo
  • Přítomnost mnohočetných spinálních neurofibromů, u kterých by chirurgické odstranění neslo velké riziko poškození míchy.

Kritéria vyloučení:

  • Nádory, u kterých by chirurgické odstranění mohlo vést k trvalé (nebo dlouhodobé) úlevě od příznaků
  • Pacienti s otevřenými kožními lézemi a pacienti, u kterých se zvažuje chirurgický zákrok nebo kteří podstoupili operaci méně než 4 týdny od zahájení léčby
  • Pacienti, u kterých je opodstatněná biopsie pro podezření na malignitu
  • Osoby mladší 18 let
  • Těhotné a kojící ženy
  • Neschopnost mít MR zobrazení (např. klaustrofobie, kardiostimulátor nebo alergie na kontrastní barvivo, pokud je podání potřebné pro zobrazení neurofibromu)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
objem nádoru
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mayo Clinic

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Dusica Babovic-Vuksanovic, M.D., Mayo Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2000

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2004

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. září 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. září 2008

První zveřejněno (Odhad)

18. září 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

19. března 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2012

Naposledy ověřeno

1. března 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1835-99
  • MC0077
  • Mayo Pirfenidone Study

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit