Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg med Pirfenidon hos voksne patienter med neurofibromatose 1

15. marts 2012 opdateret af: Mayo Clinic

Fase II klinisk forsøg med Pirfenidon til behandling af patienter med neurofibromatose type I

Studiet er et fase II, åbent forsøg med oral Pirfenidon i 24 voksne patienter med neurofibromatose type 1.

Pirfenidon er et nyt, bredspektret anti-fibrotisk lægemiddel, med dokumenteret in vitro og in vivo negative virkninger på fibroblastvækst og kollagenmatrixsyntese. Menneskelige undersøgelser indikerer lovende terapeutiske virkninger til at standse og vende fibrose under en række forskellige tilstande, hvor overdreven dannelse af fibrøst væv er en væsentlig patogen mekanisme. Da det fibrøse væv er en væsentlig komponent af neurofibroma, kan reduktion af fibrose mindske tumorprogression og føre til tumorsvind. Derfor er Pirfenidon en fremragende kandidat til behandling af plexiforme neurofibromer og kirurgisk inoperable tumorer hos patienter med NF1.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Specifikke mål med denne undersøgelse er:

  1. For at evaluere effektiviteten af ​​Pirfenidone hos NF1-patienter med skæmmende eller invaliderende plexiform neurofibromer (PN) og spinale neurofibromer (SN)
  2. At bestemme den akutte, subakutte og kroniske toksicitet af Pirfenidone hos patienter med NF1.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af neurofibromatose type I, baseret på kliniske kriterier (NIH Consensus Development Conference, 1988). Tumorer vil ikke blive bekræftet histologisk, da biopsien kan forårsage en ændring i tumorvækst og sådan forstyrre virkningen af ​​Pirfenidon-behandling.
  • Mandlige eller kvindelige patienter
  • Alder 18 år gammel
  • Alle patienter bør mentalt være i stand til at underskrive samtykkeerklæringen eller bør have en juridisk værge til at give samtykke
  • Patienter, der oplever symptomer fra neurofibromatøse læsioner, og som nægter operation eller ikke er gode kirurgiske kandidater, såsom dem med plexiform neurofibrom, som oplever betydeligt ubehag, vansiring eller nervekompression eller
  • Tilstedeværelse af multiple spinale neurofibromer, hvor kirurgisk fjernelse ville indebære en stor risiko for rygmarvsskade.

Ekskluderingskriterier:

  • Tumorer, for hvilke kirurgisk fjernelse kan føre til permanent (eller langvarig) lindring af symptomer
  • Patienter med åbne hudlæsioner og patienter, som overvejes operation, eller som er blevet opereret mindre end 4 uger efter behandlingsstart
  • Patienter, for hvem biopsi er berettiget for mistænkte maligniteter
  • Personer under 18 år
  • Gravide og ammende kvinder
  • Manglende evne til at have MR-billeddannelse (f. klaustrofobi, pacemaker eller allergi over for kontrastfarve, hvis administration er nødvendig for neurofibrom-billeddannelse)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
tumorvolumen
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mayo Clinic

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dusica Babovic-Vuksanovic, M.D., Mayo Clinic

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2000

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2004

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. september 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. september 2008

Først opslået (Skøn)

18. september 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. marts 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2012

Sidst verificeret

1. marts 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1835-99
  • MC0077
  • Mayo Pirfenidone Study

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner