Ensayo clínico de pirfenidona en pacientes adultos con neurofibromatosis 1

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico de neurofibromatosis tipo I, basado en criterios clínicos (NIH Consensus Development Conference, 1988). Los tumores no se confirmarán histológicamente, ya que la biopsia podría causar un cambio en el crecimiento del tumor y esto podría interferir con el efecto del tratamiento con pirfenidona.
• Pacientes masculinos o femeninos
• Edad 18 años
• Todos los pacientes deben ser mentalmente capaces de firmar el formulario de consentimiento o deben tener un tutor legal para dar su consentimiento.
• Pacientes que experimentan síntomas de lesiones neurofibromatosas y que rechazan la cirugía o no son buenos candidatos quirúrgicos, como aquellos con neurofibroma plexiforme que experimentan molestias significativas, desfiguración o compresión nerviosa o
• Presencia de múltiples neurofibromas espinales en los que la extirpación quirúrgica conllevaría un riesgo importante de daño medular.

Criterio de exclusión:

• Tumores cuya extirpación quirúrgica podría conducir a un alivio permanente (o a largo plazo) de los síntomas
• Pacientes con lesiones cutáneas abiertas y pacientes para los que se contempla la cirugía o que se operaron en menos de 4 semanas desde el inicio del tratamiento
• Pacientes para quienes se justifica la biopsia por sospecha de malignidad
• Individuos menores de 18 años
• Mujeres embarazadas y lactantes
• Incapacidad para obtener imágenes de RM (p. claustrofobia, marcapasos o alergia al medio de contraste, si se necesita la administración para obtener imágenes de neurofibroma)