神経線維腫症の成人患者におけるピルフェニドンの臨床試験 1
2012年3月15日 更新者：Mayo Clinic
神経線維腫症 I 型患者の治療を目的としたピルフェニドンの第 II 相臨床試験
この研究は、神経線維腫症1型の成人患者24名を対象とした経口ピルフェニドンの第II相非盲検試験である。
ピルフェニドンは、新しい広域抗線維症薬であり、線維芽細胞の成長とコラーゲンマトリックス合成に対する in vitro および in vivo での悪影響が証明されています。 ヒトでの研究では、線維組織の過剰な形成が主な病原メカニズムであるさまざまな状態で線維症を阻止し、逆転させる有望な治療効果が示されています。 線維組織は神経線維腫の重要な構成要素であるため、線維化の減少により腫瘍の進行が減少し、腫瘍の縮小につながる可能性があります。 したがって、ピルフェニドンは、NF1患者における叢状神経線維腫および外科的に切除不可能な腫瘍の治療のための優れた候補です。
調査の概要
詳細な説明
この研究の具体的な目的は次のとおりです。
- 外観を損なうまたは機能不全を引き起こす叢状神経線維腫（PN）および脊髄神経線維腫（SN）を有するNF1患者におけるピルフェニドンの有効性を評価すること
- NF1患者におけるピルフェニドンの急性、亜急性および慢性毒性を測定する。
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ2
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 臨床基準に基づく神経線維腫症 I 型の診断 (NIH コンセンサス開発会議、1988 年)。 生検により腫瘍の増殖に変化が生じ、ピルフェニドン治療の効果が妨げられる可能性があるため、腫瘍は組織学的には確認されません。
- 男性または女性の患者
- 年齢 18歳
- すべての患者は同意書に署名できる知的能力を持っている必要があり、または同意を提供する法的保護者が必要です
- 神経線維腫性病変による症状があり、手術を拒否する患者、または手術の候補者として適さない患者（重大な不快感、外観の損傷、または神経の圧迫を経験している叢状神経線維腫の患者など）
- 複数の脊髄神経線維腫が存在する場合、外科的切除には脊髄損傷の大きなリスクが伴います。
除外基準:
- 外科的除去により症状が永続的（または長期間）軽減される可能性がある腫瘍
- 開放性皮膚病変のある患者および手術を検討している患者、または治療開始から4週間以内に手術を受けた患者
- 悪性腫瘍の疑いで生検が必要な患者
- 18歳未満の個人
- 妊娠中および授乳中の女性
- MR画像撮影ができない（例： 閉所恐怖症、ペースメーカー、または造影剤に対するアレルギー（神経線維腫の画像診断に投与が必要な場合）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
腫瘍体積
時間枠：24ヶ月
|
24ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Dusica Babovic-Vuksanovic, M.D.、Mayo Clinic
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2000年9月1日
一次修了 (実際)
2004年8月1日
試験登録日
最初に提出
2008年9月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年9月17日
最初の投稿 (見積もり)
2008年9月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年3月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年3月15日
最終確認日
2012年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。