Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pirfenidonin kliininen tutkimus aikuispotilailla, joilla on neurofibromatoosi 1

torstai 15. maaliskuuta 2012 päivittänyt: Mayo Clinic

Vaiheen II kliininen pirfenidonin tutkimus potilaiden hoitoon, joilla on tyypin I neurofibromatoosi

Tutkimus on vaiheen II avoin tutkimus suun kautta otettavasta pirfenidonista 24 aikuispotilaalla, joilla oli tyypin 1 neurofibromatoosi.

Pirfenidoni on uusi, laajakirjoinen antifibroottinen lääke, jolla on todistetusti in vitro ja in vivo negatiiviset vaikutukset fibroblastien kasvuun ja kollageenimatriksisynteesiin. Ihmisillä tehdyt tutkimukset osoittavat lupaavia terapeuttisia vaikutuksia fibroosin pysäyttämisessä ja kääntämisessä useissa eri olosuhteissa, joissa kuitukudoksen liiallinen muodostuminen on tärkein patogeeninen mekanismi. Koska kuitukudos on neurofibrooman merkittävä komponentti, fibroosin väheneminen voi hidastaa kasvaimen etenemistä ja johtaa kasvaimen kutistumiseen. Siksi pirfenidoni on erinomainen ehdokas pleksiformisten neurofibroomien ja kirurgisesti leikkaamattomien kasvainten hoitoon potilailla, joilla on NF1.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen erityistavoitteet ovat:

  1. Pirfenidonin tehon arvioiminen NF1-potilailla, joilla on vääristävä tai toimintakyvytön pleksiforminen neurofibrooma (PN) ja selkärangan neurofibroomat (SN)
  2. Pirfenidonin akuutin, subakuutin ja kroonisen toksisuuden määrittäminen potilailla, joilla on NF1.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tyypin I neurofibromatoosin diagnoosi kliinisten kriteerien perusteella (NIH Consensus Development Conference, 1988). Kasvaimia ei vahvisteta histologisesti, koska biopsia voi aiheuttaa muutoksia kasvaimen kasvussa ja se voi vaikuttaa pirfenidonihoidon tehoon.
  • Mies- tai naispotilaat
  • Ikä 18 vuotta vanha
  • Kaikkien potilaiden tulee henkisesti kyetä allekirjoittamaan suostumuslomake tai heillä tulee olla laillinen huoltaja antamaan suostumus
  • Potilaat, joilla on oireita neurofibromatoottisista leesioista ja jotka kieltäytyvät leikkauksesta tai eivät ole hyviä leikkausehdokkaita, kuten plexiformista neurofibroomaa sairastavat potilaat, jotka kokevat merkittävää epämukavuutta, muodonmuutoksia tai hermokompressiota tai
  • Useiden selkäytimen neurofibroomien esiintyminen, joissa kirurginen poisto aiheuttaisi suuren riskin selkäydinvaurioille.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kasvaimet, joiden kirurginen poisto voi johtaa pysyvään (tai pitkäaikaiseen) oireiden lievitykseen
  • Potilaat, joilla on avoimia ihovaurioita ja potilaat, joille harkitaan leikkausta tai joille on tehty leikkaus alle 4 viikon kuluttua hoidon aloittamisesta
  • Potilaat, joille biopsia on aiheellinen epäiltyjen pahanlaatuisten kasvainten vuoksi
  • Alle 18-vuotiaat henkilöt
  • Raskaana olevat ja imettävät naiset
  • Kyvyttömyys saada MR-kuvausta (esim. klaustrofobia, sydämentahdistin tai allergia varjoainevärille, jos anto on tarpeen neurofibrooman kuvantamiseen)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
kasvaimen tilavuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mayo Clinic

Tutkijat

  • Päätutkija: Dusica Babovic-Vuksanovic, M.D., Mayo Clinic

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. syyskuuta 2000

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. elokuuta 2004

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. syyskuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. syyskuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 18. syyskuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 19. maaliskuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. maaliskuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. maaliskuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1835-99
  • MC0077
  • Mayo Pirfenidone Study

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa