Essai clinique de la pirfénidone chez des patients adultes atteints de neurofibromatose 1
Essai clinique de phase II sur la pirfénidone pour le traitement des patients atteints de neurofibromatose de type I
L'étude est un essai ouvert de phase II sur la pirfénidone orale chez 24 patients adultes atteints de neurofibromatose de type 1.
La pirfénidone est un nouveau médicament anti-fibrotique à large spectre, avec des effets négatifs prouvés in vitro et in vivo sur la croissance des fibroblastes et la synthèse de la matrice de collagène. Des études humaines indiquent des effets thérapeutiques prometteurs dans l'arrêt et l'inversion de la fibrose dans une variété de conditions différentes, où la formation excessive de tissu fibreux est un mécanisme pathogène majeur. Étant donné que le tissu fibreux est un composant important du neurofibrome, la réduction de la fibrose pourrait diminuer la progression tumorale et entraîner un rétrécissement tumoral. Par conséquent, la pirfénidone est un excellent candidat pour le traitement des neurofibromes plexiformes et des tumeurs chirurgicalement non résécables chez les patients atteints de NF1.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Les objectifs spécifiques de cette étude sont :
- Évaluer l'efficacité de la pirfénidone chez les patients atteints de NF1 atteints de neurofibrome plexiforme (PN) défigurant ou invalidant et de neurofibromes rachidiens (SN)
- Déterminer la toxicité aiguë, subaiguë et chronique de la pirfénidone chez les patients atteints de NF1.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de neurofibromatose de type I, basé sur des critères cliniques (NIH Consensus Development Conference, 1988). Les tumeurs ne seront pas confirmées histologiquement, car la biopsie pourrait provoquer une modification de la croissance tumorale et ainsi interférer avec l'effet du traitement à la pirfénidone.
- Patients masculins ou féminins
- Âge 18 ans
- Tous les patients doivent être mentalement capables de signer le formulaire de consentement ou doivent avoir un tuteur légal pour donner leur consentement
- Les patients qui présentent des symptômes de lésions neurofibromateuses et qui refusent la chirurgie ou ne sont pas de bons candidats chirurgicaux, tels que ceux atteints de neurofibrome plexiforme qui éprouvent un inconfort important, une défiguration ou une compression nerveuse ou
- Présence de multiples neurofibromes rachidiens dans lesquels l'ablation chirurgicale comporterait un risque majeur de lésion de la moelle épinière.
Critère d'exclusion:
- Tumeurs pour lesquelles l'ablation chirurgicale pourrait entraîner un soulagement permanent (ou à long terme) des symptômes
- Patients présentant des lésions cutanées ouvertes et patients pour lesquels une intervention chirurgicale est envisagée ou qui ont subi une intervention chirurgicale moins de 4 semaines après le début du traitement
- Patients pour lesquels une biopsie est justifiée en cas de suspicion de tumeurs malignes
- Individus de moins de 18 ans
- Femmes enceintes et allaitantes
- Incapacité d'avoir une IRM (par ex. claustrophobie, stimulateur cardiaque ou allergie au produit de contraste, si l'administration est nécessaire pour l'imagerie du neurofibrome)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
volume tumoral
Délai: 24mois
|
24mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Dusica Babovic-Vuksanovic, M.D., Mayo Clinic
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Tumeurs, tissu nerveux
- Maladies du système nerveux périphérique
- Tumeurs du système nerveux
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Syndromes néoplasiques, héréditaires
- Tumeurs de la gaine nerveuse
- Syndromes neurocutanés
- Tumeurs du système nerveux périphérique
- Neurofibromatoses
- Neurofibromatose 1
- Neurofibrome
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents du système nerveux périphérique
- Analgésiques
- Agents du système sensoriel
- Agents anti-inflammatoires non stéroïdiens
- Analgésiques, non narcotiques
- Agents anti-inflammatoires
- Agents antirhumatismaux
- Agents antinéoplasiques
- Pirfénidone
Autres numéros d'identification d'étude
- 1835-99
- MC0077
- Mayo Pirfenidone Study
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .