Ensaio Clínico de Pirfenidona em Pacientes Adultos com Neurofibromatose 1
Ensaio Clínico Fase II de Pirfenidona para o Tratamento de Pacientes com Neurofibromatose Tipo I
O estudo é um ensaio clínico aberto de fase II de Pirfenidona oral em 24 pacientes adultos com neurofibromatose tipo 1.
A pirfenidona é uma nova droga antifibrótica de amplo espectro, com efeitos negativos in vitro e in vivo comprovados no crescimento de fibroblastos e na síntese da matriz de colágeno. Estudos em humanos indicam efeitos terapêuticos promissores na detenção e reversão da fibrose em uma variedade de condições diferentes, onde a formação excessiva de tecido fibroso é o principal mecanismo patogênico. Uma vez que o tecido fibroso é um componente significativo do neurofibroma, a redução da fibrose pode diminuir a progressão do tumor e levar ao encolhimento do tumor. Portanto, a Pirfenidona é um excelente candidato para o tratamento de neurofibromas plexiformes e tumores irressecáveis cirurgicamente em pacientes com NF1.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Os objetivos específicos deste estudo são:
- Avaliar a eficácia da Pirfenidona em pacientes com NF1 com neurofibroma plexiforme (PN) desfigurante ou incapacitante e neurofibromas espinhais (SN)
- Determinar a toxicidade aguda, subaguda e crônica da Pirfenidona em pacientes com NF1.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de neurofibromatose tipo I, com base em critérios clínicos (NIH Consensus Development Conference, 1988). Os tumores não serão confirmados histologicamente, uma vez que a biópsia pode causar uma alteração no crescimento do tumor e interferir no efeito do tratamento com Pirfenidona.
- Pacientes do sexo masculino ou feminino
- Idade 18 anos
- Todos os pacientes devem ser mentalmente capazes de assinar o formulário de consentimento ou devem ter um responsável legal para fornecer consentimento
- Pacientes que apresentam sintomas de lesões neurofibromatosas e que recusam a cirurgia ou não são bons candidatos cirúrgicos, como aqueles com neurofibroma plexiforme que apresentam desconforto significativo, desfiguração ou compressão do nervo ou
- Presença de múltiplos neurofibromas espinhais nos quais a remoção cirúrgica acarretaria um grande risco de dano à medula espinhal.
Critério de exclusão:
- Tumores para os quais a remoção cirúrgica pode levar ao alívio permanente (ou a longo prazo) dos sintomas
- Pacientes com lesões cutâneas abertas e pacientes para os quais a cirurgia está sendo considerada ou que fizeram cirurgia a menos de 4 semanas do início do tratamento
- Pacientes para os quais a biópsia é justificada para malignidades suspeitas
- Indivíduos menores de 18 anos
- Mulheres grávidas e lactantes
- Incapacidade de obter imagens de RM (por exemplo, claustrofobia, marca-passo ou alergia a corante de contraste, se a administração for necessária para imagens de neurofibroma)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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volume do tumor
Prazo: 24 meses
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dusica Babovic-Vuksanovic, M.D., Mayo Clinic
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Neoplasias da Bainha Nervosa
- Síndromes Neurocutâneas
- Neoplasias do Sistema Nervoso Periférico
- Neurofibromatoses
- Neurofibromatose 1
- Neurofibroma
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Analgésicos
- Agentes do Sistema Sensorial
- Agentes anti-inflamatórios não esteróides
- Analgésicos, Não Narcóticos
- Antiinflamatórios
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Pirfenidona
Outros números de identificação do estudo
- 1835-99
- MC0077
- Mayo Pirfenidone Study
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