Klinische Studie mit Pirfenidon bei erwachsenen Patienten mit Neurofibromatose 1

Einschlusskriterien:

• Diagnose von Neurofibromatose Typ I, basierend auf klinischen Kriterien (NIH Consensus Development Conference, 1988). Tumore werden histologisch nicht bestätigt, da die Biopsie zu einer Veränderung des Tumorwachstums führen und so die Wirkung der Pirfenidon-Behandlung beeinträchtigen könnte.
• Männliche oder weibliche Patienten
• Alter 18 Jahre alt
• Alle Patienten sollten geistig in der Lage sein, die Einwilligungserklärung zu unterzeichnen, oder einen Erziehungsberechtigten haben, der die Einwilligung erteilt
• Patienten, bei denen Symptome neurofibromatöser Läsionen auftreten und die eine Operation ablehnen oder für die eine Operation nicht in Frage kommt, wie z. B. Patienten mit plexiformem Neurofibrom, die unter erheblichen Beschwerden, Entstellungen oder Nervenkompressionen leiden
• Vorhandensein mehrerer spinaler Neurofibrome, bei denen die chirurgische Entfernung ein großes Risiko für eine Schädigung des Rückenmarks bergen würde.

Ausschlusskriterien:

• Tumoren, bei denen eine chirurgische Entfernung zu einer dauerhaften (oder langfristigen) Linderung der Symptome führen könnte
• Patienten mit offenen Hautläsionen und Patienten, bei denen eine Operation in Betracht gezogen wird oder die weniger als 4 Wochen nach Beginn der Behandlung operiert wurden
• Patienten, bei denen bei Verdacht auf eine bösartige Erkrankung eine Biopsie erforderlich ist
• Personen unter 18 Jahren
• Schwangere und stillende Frauen
• Unfähigkeit zur Durchführung einer MRT-Bildgebung (z. B. Klaustrophobie, Herzschrittmacher oder Allergie gegen Kontrastmittel, wenn die Verabreichung für die Bildgebung von Neurofibromen erforderlich ist)