Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická hodnotící studie subjektů s mukopolysacharidózou IVA (Morquio syndrom)

5. prosince 2014 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Multicentrická, nadnárodní, longitudinální studie klinického hodnocení subjektů s mukopolysacharidózou IVA (Morquio syndrom)

Tato multicentrická, nadnárodní, longitudinální studie bude kvantifikovat vytrvalost a respirační funkce u subjektů s diagnózou MPS IVA a bude lépe charakterizovat spektrum symptomů a biochemických abnormalit u onemocnění MPS IVA v průběhu času.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

353

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty s diagnózou MPS IVA

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo v případě subjektů ve věku < 18 let poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie, a předem na jakékoli postupy související s výzkumem.
  • Dokumentovaná historie snížené aktivity GALNS ve srovnání s normálním rozsahem laboratoře provádějící test nebo dokumentovaný výsledek molekulárně genetického testování potvrzující diagnózu MPS IVA.
  • Ochotný a schopný dodržovat všechny studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před screeningem.
  • Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by narušoval účast ve studii nebo představoval bezpečnostní riziko.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
MPS IVA
Subjekty s mukopolysacharidózou IVA (Morquio syndrom)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vytrvalost
Časové okno: Studijní návštěva
Studijní návštěva
Respirační funkce
Časové okno: Studijní návštěva
Studijní návštěva

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. listopadu 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2008

První zveřejněno (Odhad)

10. listopadu 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

8. prosince 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2014

Naposledy ověřeno

1. prosince 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MOR-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit